干細胞有望減緩甚至逆轉(zhuǎn)帕金森病的進展。十多年來，研究人員一直致力于利用干細胞治療帕金森病的潛力。在這篇文章中，我們將回顧近年來干細胞治療帕金森病的研究，看看我們已經(jīng)取得了多大的進展，并展望未來。

?中國帕金森病患者數(shù)量超過300萬人。?這一數(shù)字顯示，中國已成為全球帕金森病患者數(shù)量最多的國家，面臨著嚴(yán)重的健康挑戰(zhàn)。據(jù)統(tǒng)計，全球帕金森病患者約900萬人，而中國患者數(shù)量居全球首位，達到了300萬，這一數(shù)據(jù)反映了帕金森病在全球范圍內(nèi)的普遍性和嚴(yán)重性?。

目前，帕金森病的根本病因尚不清楚，但人們普遍認(rèn)為帕金森病是由大腦中缺乏多巴胺引起的。多巴胺是一種由大腦黑質(zhì)區(qū)域細胞產(chǎn)生的化學(xué)物質(zhì)。它在腦細胞之間傳遞信息方面發(fā)揮著重要作用。

對于患有帕金森病的人來說，大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞會受到損傷、停止工作，并隨著時間的推移而消失。這意味著多巴胺不足，這會導(dǎo)致帕金森病癥狀的發(fā)展。

大腦無法替換甚至修復(fù)這些受損的多巴胺細胞。所以一旦它們消失，就再也沒有了。但如果有一種治療方法可以幫助用新的健康細胞取代這些受損細胞呢？

什么是干細胞？

干細胞可以發(fā)育成多種不同類型的細胞。你體內(nèi)的每個細胞都是從干細胞開始生命的。

這種能力讓干細胞對研究人員來說特別令人興奮。理論上，如果我們能把干細胞變成人體中的任何細胞，它們就有可能被用來替代在幾種疾病中出現(xiàn)的受損或丟失的細胞。

目前，早期研究正在探索干細胞是否有朝一日能對糖尿病、脊髓損傷和帕金森癥等疾病有益。

干細胞還能幫助研究人員更好地了解不同的疾病。在帕金森病研究中，我們可以研究從干細胞中衍生的產(chǎn)生多巴胺的腦細胞。這可能揭示出為什么這些細胞在帕金森病患者體內(nèi)停止產(chǎn)生多巴胺。

有哪些干細胞用于研究帕金森??？

干細胞有多種不同的類型。研究人員對其中許多類型進行了探索，希望找到一種有效的干細胞療法來治療帕金森癥。

成體干細胞：成體干細胞于20世紀(jì)60年代首次被發(fā)現(xiàn)。它們遍布全身，包括大腦，有助于再生老化和受損的組織和細胞。但它們只能發(fā)育成有限數(shù)量的細胞類型。 

例如，來自肝臟的干細胞僅具有成為新肝細胞的指令。在大腦中，沒有能夠預(yù)防或修復(fù)帕金森病所致?lián)p傷的干細胞。因此，成人干細胞在帕金森病研究中使用最少。

胚胎干細胞：胚胎干細胞于20世紀(jì)80年代初被發(fā)現(xiàn)，存在于發(fā)育中的胚胎內(nèi)。它們可以發(fā)育成人體內(nèi)的任何類型的細胞。由于這些細胞來自人類胚胎，因此使用胚胎細胞進行研究需要考慮倫理問題，并且有嚴(yán)格的法律準(zhǔn)則。

誘導(dǎo)性多能干細胞（iPS）：這些干細胞是由科學(xué)家在實驗室中制造的。它們是通過將正常體細胞（例如皮膚細胞）還原為干細胞而產(chǎn)生的。這些干細胞隨后可以變成人體中的任何細胞。

這意味著現(xiàn)在有可能從帕金森病患者體內(nèi)取出細胞，例如皮膚細胞，并將其轉(zhuǎn)化為能夠產(chǎn)生多巴胺的腦細胞。這意味著移植的細胞不太可能被排斥和引起副作用，因為患者將用自己的細胞進行治療。

50多年來，科學(xué)家一直對干細胞在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的應(yīng)用感興趣。迄今為止，全球數(shù)百名研究人員已在實驗室中研究干細胞，了解其潛力，并考慮它們未來如何治療帕金森癥等疾病。

帕金森病的干細胞療法：我們離成功更近了嗎？

干細胞治療帕金森病的臨床研究結(jié)果如何？

要了解干細胞療法對帕金森病患者是否安全有效，必須進行大規(guī)模臨床試驗。參與者在接受治療后必須接受長期監(jiān)測，這意味著臨床試驗可能持續(xù)多年。 

雖然目前還沒有批準(zhǔn)用于治療帕金森病患者的干細胞療法，但近年來取得了一些令人鼓舞的進展。世界各地正在進行許多臨床試驗：

臨床試驗一名稱：人類胚胎干細胞治療晚期帕金森癥

階段：第一階段

地點：美國和加拿大

12名帕金森病患者接受了由干細胞發(fā)育而成的多巴胺生成細胞。這些細胞在手術(shù)過程中被移植到大腦中。這種實驗性療法被稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

2023年8月，該1期臨床試驗的早期結(jié)果公布。結(jié)果表明，該療法耐受性良好，沒有重大安全問題或副作用。12個月后，參與者的帕金森癥狀有所改善。目前正在計劃進行2期研究，以調(diào)查這種有希望的療法。

早期干細胞治療帕金森病試驗的結(jié)果：2023年8月28日，制藥公司拜耳股份公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上公布了該1期臨床試驗的結(jié)果。

一項針對帕金森病患者的研究表明，基于干細胞的治療是安全的，并能改善帕金森病的癥狀。

在試驗中，12名帕金森病患者接受了手術(shù)，接受高劑量或低劑量的干細胞發(fā)育產(chǎn)生的多巴胺細胞。該實驗療法被稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

結(jié)果表明，該療法耐受性良好，沒有重大安全問題。12個月后，參與者的帕金森癥狀有所改善，接受較高劑量治療的參與者改善更明顯。

目前正在進行第二階段研究的計劃，以進一步研究這種有前景的療法，預(yù)計將于2024年開始招募。

請在ClincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注人類胚胎干細胞試驗的最新進展。

臨床試驗二名稱：一項旨在確定將干細胞衍生的多巴胺神經(jīng)元移植到帕金森病患者大腦的安全性和耐受性的試驗 (STEM-PD)

階段：第一階段

地點：瑞典（正在進行）和英國（待批準(zhǔn)）

由干細胞發(fā)育而成的產(chǎn)生多巴胺的腦細胞將通過外科手術(shù)移植到8名帕金森病患者的大腦中。這種實驗性療法被稱為STEM-PD產(chǎn)品。參與者將接受36個月的隨訪，預(yù)計2027年會出結(jié)果。

有關(guān)2022年10月批準(zhǔn)STEM-PD試驗的信息：在這項名為STEM-PD的研究中，研究小組希望研究干細胞是否可用于替代在帕金森病發(fā)展過程中丟失的多巴胺產(chǎn)生細胞。他們將通過將干細胞轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的腦細胞并通過注射將其直接植入帕金森病患者的腦組織來實現(xiàn)這一點。

一項利用干細胞治療帕金森病的國際臨床試驗已獲得批準(zhǔn)，首先在瑞典進行

這是歐洲首次開展此類研究。

在ClincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注STEM-PD試驗的最新進展。

臨床試驗三名稱：間充質(zhì)干細胞作為帕金森病的疾病改良療法

階段: 第2階段

地點：美國

這項研究是在2017年至2019年期間進行的一項成功的1期試驗之后進行的。該研究探索了從帕金森患者骨髓中提取的干細胞的益處。

在第1期研究中，20名帕金森患者接受了由捐贈的骨髓制成的干細胞。干細胞通過注射到血液中輸送給每位參與者。結(jié)果表明，這種治療是安全的，試驗中的人報告稱運動癥狀和腦細胞炎癥均有所改善。

在第二階段研究中，45名帕金森病患者接受了干細胞治療。預(yù)計結(jié)果將于2024年公布。該試驗旨在證明該療法作為減緩帕金森病進展的治療方法是否安全有效。

請在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注間充質(zhì)干細胞試驗的最新進展。

臨床試驗四名稱：神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及療效

階段：第一階段

地點：中國

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內(nèi)科萬新華教授團隊從5年前啟動了一項《人類神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在國際期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)表。

這也是迄今為止世界首項人源神經(jīng)干細胞經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的臨床研究。

該I期臨床研究起自2019年9月至2021年3月，共納入了18例50-75周歲、診斷符合MDS臨床確診、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期為3期期末的帕金森病受試者。

有效性評估：在16名有12個月MDS-UPDRS數(shù)據(jù)的受試者中，所有時間點的MDS-UPDRS總分均有顯著改善（P<0.001），這種改善從第3個月開始，一直持續(xù)到第12個月。其中治療結(jié)束后第6個月的改善幅度最大，平均減少了19.9分（95%置信區(qū)間，9.6至30.3；P<0.001）。臨床結(jié)果指標(biāo)的改善和細胞劑量水平之間沒有聯(lián)系。

安全性評估：在治療結(jié)束后的12個月隨訪期間，7例受試者共發(fā)生了14起不良事件，未發(fā)生與ANGE-S003神經(jīng)干細胞相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。安全性檢查未發(fā)現(xiàn)任何臨床有意義的安全問題。腦部磁共振成像未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成或異常征象。

我可以參加干細胞臨床試驗嗎？

只有患有帕金森病的人參加臨床試驗，才有可能了解干細胞療法對帕金森病的潛在益處。然而，干細胞療法很復(fù)雜，而且可能具有侵入性。有時試驗要求參與者接受腦部手術(shù)，而一旦研究結(jié)束，手術(shù)就無法逆轉(zhuǎn)。從倫理角度來看，確保參與者做好充分準(zhǔn)備并了解他們將要接受的治療至關(guān)重要。

由于干細胞療法的復(fù)雜性，并且許多臨床試驗仍處于研究的早期階段，許多試驗都是選擇參與者，而不是從普通人群中主動招募。 

目前，還沒有尋找參與者的干細胞臨床試驗。

總結(jié)：隨著干細胞移植技術(shù)的迅猛發(fā)展，干細胞治療帕金森病已經(jīng)取得了一系列的突破性成果。

相信隨著科學(xué)研究與醫(yī)療技術(shù)的不斷發(fā)展與進步，干細胞移植治療帕金森病不僅限于改善癥狀，而是有可能真正地阻止疾病的發(fā)展，相信未來會有更多的成功案例被公眾所知！  

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