帕金森病是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦黑質(zhì)部分的神經(jīng)元。這些神經(jīng)元產(chǎn)生多巴胺，這是一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以讓大腦和神經(jīng)系統(tǒng)控制和協(xié)調(diào)身體運(yùn)動(dòng)。

當(dāng)這些產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元受損或死亡時(shí)，就會(huì)出現(xiàn)帕金森氏癥的許多癥狀——顫抖、肌肉僵硬、運(yùn)動(dòng)緩慢、平衡和協(xié)調(diào)受損。

這種疾病影響了大約100萬(wàn)美國(guó)人，其中男性多于女性，主要發(fā)生在60歲以上的人群中，還可能導(dǎo)致一系列其他癥狀，包括吞咽、咀嚼和說(shuō)話(huà)困難、認(rèn)知能力下降、泌尿問(wèn)題或便秘。焦慮和抑郁。雖然這種進(jìn)行性疾病本身并不致命，但它確實(shí)會(huì)增加跌倒、肺炎和其他可能導(dǎo)致死亡的疾病的風(fēng)險(xiǎn)。?

問(wèn)：臨床試驗(yàn)結(jié)果表明了什么？

事實(shí)證明，這種治療對(duì)于晚期帕金森病患者是安全的，并且沒(méi)有引起明顯的副作用。我們也有點(diǎn)興奮，因?yàn)閷?zhuān)門(mén)的成像掃描顯示，注射的細(xì)胞不僅存活下來(lái)，而且似乎已經(jīng)與患者的神經(jīng)細(xì)胞整合在一起。盡管該試驗(yàn)的目的并不是測(cè)試該療法的療效，但12名患者中有11名的運(yùn)動(dòng)癥狀有所改善。

如果治療在后續(xù)試驗(yàn)中取得成功，就可以越來(lái)越早地使用。我們希望看到它針對(duì)早期疾病而開(kāi)發(fā)，這意味著更少的患者會(huì)接觸到目前的帕金森病藥物及其副作用。

如果藥物可以控制疾病，為什么還要接受治療？

用于替代多巴胺或多巴胺類(lèi)替代品的藥物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不會(huì)持久。人們最終需要更高、更頻繁的劑量。這可能會(huì)導(dǎo)致不受控制的、不自主的運(yùn)動(dòng)，稱(chēng)為運(yùn)動(dòng)障礙。

這種干細(xì)胞療法有可能成為一種單一的、一刀切的治療方法，終身緩解帕金森氏運(yùn)動(dòng)癥狀。然后我們可以關(guān)注其他疾病癥狀，例如抑郁和焦慮、疼痛、認(rèn)知能力下降和睡眠問(wèn)題。

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