該療法代表了FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)適用于干細(xì)胞移植的同種異體細(xì)胞療法產(chǎn)品。

FDA已批準(zhǔn)Gamida Cell的干細(xì)胞移植 (SCT) 療法 Omisirge (omidubicel) 用于治療接受SCT的血癌患者。

關(guān)鍵的III期試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)Omisirge在中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間（12天對(duì)22天）、2/3級(jí)細(xì)菌或3級(jí)真菌感染的發(fā)生率（39%對(duì)60%）方面優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)臍帶血、血小板恢復(fù)（55%對(duì)35%到42天的恢復(fù)），以及前100天的出院時(shí)間（中位數(shù)，61對(duì)48）。該療法代表了FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)適用于SCT的同種異體細(xì)胞療法產(chǎn)品，旨在解決無法找到匹配供體的患者真正未滿足的需求。

同種異體干細(xì)胞移植廣泛用于許多血液系統(tǒng)惡性腫瘤，特別是急性髓性白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病、骨髓增生異常綜合征，以及較小程度上的慢性髓性白血病。

盡管干細(xì)胞移植為符合條件的患者提供了治愈的機(jī)會(huì)，但該程序存在相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。成功的可能性與供體干細(xì)胞與受體的匹配程度相關(guān)，匹配的相關(guān)供體提供最佳結(jié)果。對(duì)于那些沒有相關(guān)捐贈(zèng)者的人，可以在干細(xì)胞捐贈(zèng)者登記簿上找到匹配項(xiàng)。然而，登記冊(cè)通常缺乏多樣性，導(dǎo)致非白種人患者不太可能找到匹配項(xiàng)，因此在SCT后可能面臨更差的結(jié)果。

如果沒有捐獻(xiàn)者，可以使用臍帶血，這就是Gamida Cell最初將以O(shè)misirge為目標(biāo)的患者群體。然而，該公司也希望擴(kuò)大到更多的患者群體，特別是那些SCT存在風(fēng)險(xiǎn)的患者，例如供體來源不匹配的患者，或者患者的微小殘留疾病狀態(tài)通常會(huì)使他們不符合移植資格的患者。

該批準(zhǔn)標(biāo)志著Gamida Cell動(dòng)蕩時(shí)期的結(jié)束，此前該公司分別進(jìn)行了兩輪裁員。

2022年11月,美國食品和藥物管理局宣布它需要額外的三個(gè)月來評(píng)估Gamida Cell的申請(qǐng),因?yàn)轭~外的信息被認(rèn)為是對(duì)申請(qǐng)的 “重大修正”,而申請(qǐng)之前也曾因美國食品和藥物管理局要求提供有關(guān)產(chǎn)品制造的信息而被推遲。Omisirge現(xiàn)在有可能成為缺乏匹配供體的患者在SCT環(huán)境中的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。

在2025年之前，Gamida Cell不可能受到這一領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的困擾，因?yàn)镚lobalData預(yù)計(jì)Orca Biosystems的TRGFT-201將獲得批準(zhǔn)，該產(chǎn)品目前正處于第三階段的試驗(yàn)。其他正在開發(fā)的類似療法包括Marker Therapeutics公司的zelenoleucel和Nohla Therapeutics公司的dilanubicel，兩者都處于第二階段。

Omisirge代表了異體細(xì)胞療法的一個(gè)重要進(jìn)展，對(duì)于改善通常難以找到適當(dāng)匹配捐贈(zèng)者的不同患者群體的治療效果尤為重要。重要的是,通過增加獲得SCT的機(jī)會(huì)，該產(chǎn)品可以為越來越多患有幾種嚴(yán)重血液惡性腫瘤的病人提供治愈的可能性。

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