開發(fā)新藥：通過從帕金森病患者身上提取細胞，并在實驗室中使用這些干細胞產生患病的神經元，科學家們可以篩選出可以開發(fā)成治療該疾病的新藥的物質。

更換丟失的細胞：干細胞研究還可能提供一種方法來提供替代的“健康”多巴胺產生神經元，以補充那些因疾病而丟失的神經元。盡管來自干細胞的新細胞療法仍未被批準用于PD患者，但之前涉及將人類胎兒的年輕腦細胞移植到PD患者體內的臨床試驗結果顯示出令人鼓舞的結果。

科學家現(xiàn)在可以從人類干細胞中制造產生多巴胺的神經元。由人類干細胞制成的神經元成熟為人類產生多巴胺的神經元，在將它們移植到大鼠、小鼠和猴子體內后存活并發(fā)揮作用。需要更多的研究來確定這種方法是否適用于PD患者。

目前干細胞在帕金森病的研究進展

帕金森病的干細胞療法仍處于臨床產品開發(fā)的早期階段。一些最重要的最新進展包括在實驗室中制造產生多巴胺的神經元的方法；研究如何提高移植的有效性和避免副作用；以及調查疾病如何發(fā)展以及細胞如何幫助開發(fā)新藥來阻止這種疾病的研究。

細胞替代研究：最近的一些例子

專注于從干細胞中制造多巴胺神經元用于細胞替代療法的研究人員最近形成了一個整理，以便在團隊之間分享我們的專業(yè)知識和信息，以便為臨床試驗帶來更安全和更有效的細胞。G-FORCE PD，是這個由來自日本、瑞典、英國和美國的世界領先者組成的整理的名稱。

迄今為止，我們對PD動物模型的研究表明，由ESC和iPSC制成的人多巴胺神經元可以成熟為所需的細胞類型，在PD動物模型中成熟并發(fā)揮多巴胺神經元的功能，重要的是沒有顯示出任何導致過度的能力-增長。最近，我們還證明了我們在實驗室中制造的多巴胺神經元與人類胎兒的多巴胺神經元幾乎相同。我們的協(xié)議允許我們以非常精確的方式從胚胎干細胞中產生大量這些人類多巴胺神經元——從而產生更純凈的臨床級細胞群，用于臨床試驗。

通過分享我們的結果，我們希望在不影響我們?yōu)槭状稳梭w臨床試驗生產的細胞的質量、功效和安全性的情況下，盡快開始使用ESC和iPSC進行多項臨床試驗。

疾病和藥物研究：最近的例子

科學家們正在使用iPS細胞來研究使某些人易患帕金森病的遺傳問題。TiloKunath在英國愛丁堡的研究小組正在通過從具有已知的PD遺傳原因的母女身上制造iPS細胞來做到這一點。母親患有帕金森病，但她的女兒并沒有遺傳到這種遺傳問題。通過比較不同iPS細胞產生神經元的能力并仔細檢查這些神經元，研究人員希望更多地了解這種疾病的發(fā)病機制，并找到治療它的新藥。

干細胞治療帕金森病之路

帕金森病的干細胞療法尚未準備好用于患者。我們近年來取得了重大進展，首批臨床試驗將于2018年開始。目前，科學家面臨的主要挑戰(zhàn)是：

• 找出如何以足夠高的安全標準培養(yǎng)足夠數(shù)量的神經元來治療患者。
• 證明干細胞神經元可安全用于帕金森病患者
• 為了證明我們在臨床試驗中的PD動物模型中觀察到的同樣令人鼓舞的結果
• 確定移植細胞的確切方式和位置，以便它們在大腦中正常工作而不會引起副作用。

干細胞治療帕金森病的挑戰(zhàn)是什么？

科學家們仍在努力了解PD背后的遺傳學。目前只有5%的PD病例與遺傳有關。這使得理解PD的確切原因變得非常困難。

盡管我們擁有的治療PD的藥物非常有用，但它們在幾年后開始失效。干細胞治療可能提供一種方法來提供新的神經元，可以替代因疾病而丟失的神經元。

人體干細胞治療仍未獲準用于治療PD。在動物身上進行的研究表明，來自人類干細胞的人類多巴胺神經元是安全的，并且看起來像黑質中的神經元一樣發(fā)揮作用。但是，干細胞療法對帕金森病患者有效和有益還需要臨床試驗研究證明。在PD患者常規(guī)使用細胞療法之前，需要進一步的證據(jù)。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議，如有版權等疑問，請隨時聯(lián)系我。