干細胞治療腦癱是一種新興且具有潛力的療法,近年來在臨床研究中取得了顯著進展。腦癱(Cerebral Palsy, CP)是一種由于出生前、出生時或出生后大腦發(fā)育受損導致的運動障礙疾病,通常表現(xiàn)為運動功能障礙、智力低下、癲癇等癥狀。干細胞治療通過修復受損的腦神經(jīng)細胞和促進神經(jīng)再生,為腦癱患者提供了新的希望。
干細胞治療腦癱的治療效果如何?
2023年2月9日,大連醫(yī)科大學附一院劉晶教授等在Stem Cell Research & Therapy上發(fā)表論文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》(腦癱患者鼻內(nèi)注射神經(jīng)干細胞后的安全性和療效:一項隨機1/2期對照試驗)
在24個月的隨訪期內(nèi),僅有4例不良事件發(fā)生。治療前后的實驗室檢查無明顯差異,磁共振成像顯示無明顯差異異常的鼻腔和顱內(nèi)腫塊。
與對照組相比,治療組的患者表現(xiàn)出治療后24個月GMFM-88和ADL明顯改善。與基線相比治療后24個月,治療組的精細運動功能、社交能力、生活適應性、表達能力、GMFM-88和ADL評分顯著增加。試驗結(jié)果表明,鼻內(nèi)給藥NSCs耐受性良好,且可能有益腦癱兒童。
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