干細(xì)胞治療腦癱是一種新興且具有潛力的療法,近年來(lái)在臨床研究中取得了顯著進(jìn)展。腦癱(Cerebral Palsy, CP)是一種由于出生前、出生時(shí)或出生后大腦發(fā)育受損導(dǎo)致的運(yùn)動(dòng)障礙疾病,通常表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)功能障礙、智力低下、癲癇等癥狀。干細(xì)胞治療通過(guò)修復(fù)受損的腦神經(jīng)細(xì)胞和促進(jìn)神經(jīng)再生,為腦癱患者提供了新的希望。
干細(xì)胞治療腦癱的治療效果如何?
2023年2月9日,大連醫(yī)科大學(xué)附一院劉晶教授等在Stem Cell Research & Therapy上發(fā)表論文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》(腦癱患者鼻內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞后的安全性和療效:一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對(duì)照試驗(yàn))
在24個(gè)月的隨訪期內(nèi),僅有4例不良事件發(fā)生。治療前后的實(shí)驗(yàn)室檢查無(wú)明顯差異,磁共振成像顯示無(wú)明顯差異異常的鼻腔和顱內(nèi)腫塊。
與對(duì)照組相比,治療組的患者表現(xiàn)出治療后24個(gè)月GMFM-88和ADL明顯改善。與基線相比治療后24個(gè)月,治療組的精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能、社交能力、生活適應(yīng)性、表達(dá)能力、GMFM-88和ADL評(píng)分顯著增加。試驗(yàn)結(jié)果表明,鼻內(nèi)給藥NSCs耐受性良好,且可能有益腦癱兒童。
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