用干細胞治療漸凍癥ALS（肌萎縮側索硬化癥），可以減緩漸凍癥的進展嗎？

通過干細胞療法，ALS疾病的進展可以減緩和消退，甚至完全停止。治療的成功率與患者的年齡、病程長短和患者的身體狀況成正比。由于肌肉的改善，患者的生活質量顯著提高。

• 用干細胞治療肌萎縮側索硬化癥被認為是科學家們自1990年代以來一直致力于研究的一種新方法。
• 當干細胞接觸到這些細胞時，它們具有轉變?yōu)樯窠?jīng)細胞和肌肉細胞的能力。因此，干細胞被用于治療 ALS。
• 施用的細胞數(shù)量根據(jù)患者的年齡和體重來確定。治療在間隔45天或連續(xù)3天的3個療程中進行。
• 治療方案根據(jù)患者的情況進行精確調整，并針對每個患者應用不同的方案。
• 對藥物治療無反應或反應不充分的ALS患者進行干細胞移植后，67%的患者表現(xiàn)出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。

什么是肌萎縮側索硬化？

ALS，醫(yī)學上稱為肌萎縮側索硬化癥或運動神經(jīng)元病，是描述脊髓溶解和損傷的醫(yī)學術語。它是由脊髓和中樞神經(jīng)系統(tǒng)稱為腦干的區(qū)域中運動神經(jīng)細胞（神經(jīng)元）的丟失引起的。這些細胞的丟失會導致肌肉無力和消瘦（萎縮）。

ALS于1869年由法國神經(jīng)學家和該領域的先驅Jean-Martin Charcot首次描述。為此，該疾病最初被命名為 Charcot病。

ALS的癥狀是什么？

每個患者的ALS初始癥狀都不相同。通常，手臂或腿部無力或變細是第一個注意到的癥狀。例如，拿鉛筆、扣扣子、提包變硬或病人走路時絆倒。

在一些患者中，疾病開始時出現(xiàn)言語或吞咽困難?；颊弑救嘶蛩麄兊挠H屬可能會注意到口齒不清或說話時有鼻音。這些癥狀可能伴隨肌肉抽搐、疼痛和痙攣。癥狀可能包括無法控制的哭泣和大笑。

隨著時間的推移，無力會從發(fā)病部位擴散到其他肢體（手臂、腿、舌頭和咽部肌肉）?；颊叩娜粘Ｉ罨顒涌赡軙蛉砑∪庀荨o力和抽搐而受到限制。他/她可能變得無法獨自做任何事情。他/她不能進食、穿衣或洗澡/淋浴。他/她甚至可能無法起床。

疾病的關鍵時期是呼吸肌變弱的時候。當出現(xiàn)呼吸和營養(yǎng)缺乏時，患者需要快速和密切的醫(yī)療支持。10% 的患者可能同時患有ALS和癡呆癥（由于疾病導致的智力下降）。

肌萎縮側索硬化的原因

ALS的確切原因尚不清楚。然而，遺傳因素、接觸環(huán)境毒素、吸煙和破壞細胞的各種化學物質被認為會增加ALS的風險。

與許多疾病一樣，區(qū)域因素也是 ALS 的病因之一。在西太平洋、日本紀伊半島和西巴布亞新幾內亞三個地區(qū)，該病的發(fā)病率為每十萬人140例。

肌萎縮側索硬化癥的治療

由于沒有通用的治療方法，因此正在應用基于病例的支持性藥物治療和偶爾的重癥監(jiān)護治療。此外，對癥治療在改善生活質量方面發(fā)揮著重要作用。另一個因素是健康和均衡的營養(yǎng)，經(jīng)常吃清淡的食物，飲用液體，并保持理想的體重。

用干細胞治療漸凍癥得出的相關結論

干細胞具有轉化為神經(jīng)元的能力，即當它們接觸垂死的神經(jīng)細胞時的神經(jīng)細胞，并且在這種情況下，它們被用于治療ALS疾病。同時，干細胞有能力轉化為它們接觸到的肌肉細胞。因此，它們?yōu)樘撊醯募∪馓峁┲委?。所給細胞的大小足以讓它們滲透到神經(jīng)和肌肉組織中。因此，早期診斷的治愈率顯著提高。

首先，根據(jù)患者的年齡和體重確定要施用的細胞數(shù)量，并使用間充質干細胞（來自患者自身的脂肪組織或骨髓）或胎盤干細胞進行治療。這個決定是根據(jù)病人的情況做出的。治療在間隔45天或連續(xù)3天的3個療程中進行。

對藥物治療反應不佳的ALS患者應用干細胞療法后，67%的患者表現(xiàn)出虛弱減輕、食欲增加、心理狀態(tài)改善和痙攣強度降低。據(jù)報道，在干細胞移植后約2個月內，34%的患者手腳活動能力和肌肉力量增強、反射正?；⒗w維區(qū)減少、日常工作耐受性更好（吞咽、言語、發(fā)音得到改善）。

48%的患者被建議每年重復治療，以便他們獲得持續(xù)的積極結果。25%的病例需要2年的定期干細胞移植。

經(jīng)常問的問題

誰最有可能患有ALS？

ALS疾病可以發(fā)生在世界各地和社會的各個階層。這在男性中更為常見。平均發(fā)病年齡為55歲。然而，它可以在非常年輕和非常年老時看到。世界上十萬人口中有2-6人患有ALS。

ALS是一種遺傳（遺傳）疾病嗎？

90%的ALS患者是巧合，10%是家族性ALS。因此，該病可以說多半與遺傳無關。最近，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)許多估計與ALS疾病相關的突變。ALS不是傳染性疾病?；颊叩挠H屬和處理他們治療的人不會感染這種疾病。

為什么ALS會導致失去力量？

為了執(zhí)行一項運動，我們與該運動相關的肌肉應該能夠自主收縮。兩組神經(jīng)，稱為運動神經(jīng)，負責肌肉根據(jù)需要收縮。當我們想做一個動作時，大腦相關部位的刺激首先由第一組運動神經(jīng)傳遞到脊髓。其他等待在那里的運動神經(jīng)受到刺激。第二組神經(jīng)離開脊髓并到達相關肌肉使其收縮。如果運動神經(jīng)受損，則隨意肌收縮受損，患者部分或完全失去力量。

是否有未受疾病影響的肌肉？

這種疾病不會影響身體的所有肌肉。患者可以控制腸道和尿液。性功能不受影響。心肌未受損。眼部肌肉通常是最后受影響的肌肉，有時它們根本不受影響。

如何診斷ALS？

基本上，臨床癥狀和體征用于做出診斷。ALS是一種運動神經(jīng)元疾病，在早期階段可能會與MS（多發(fā)性硬化癥）或帕金森病相混淆。因此，只有在患者接受神經(jīng)科醫(yī)生或?？漆t(yī)生的一些初步檢查后才能做出診斷。

科學研究：

• Mazzini, L.、Mareschi, K.、Ferrero, I.、Vassallo, E.、Oliveri, G.、Boccaletti, R., … & Fagioli, F. (2006)。自體間充質干細胞：在肌萎縮側索硬化癥中的臨床應用。神經(jīng)學研究，28(5)，523-526。
• Mazzini, L.、Ferrero, I.、Luparello, V.、Rustichelli, D.、Gunetti, M.、Mareschi, K., … & Fava, E. (2010)。肌萎縮側索硬化癥的間充質干細胞移植：I 期臨床試驗。實驗神經(jīng)學，223(1), 229-237。
• Karussis, D.、Karageorgiou, C.、Vaknin-Dembinsky, A.、Gowda-Kurkalli, B.、Gomori, JM、Kassis, I., … & Slavin, S. (2010)。多發(fā)性硬化癥和肌萎縮側索硬化癥患者間充質干細胞移植的安全性和免疫學效果。神經(jīng)病學檔案，67(10)，1187-1194。
• Mazzini, L., Fagioli, F., Boccaletti, R., Mareschi, K., Oliveri, G., Olivieri, C., … & Madon, E. (2003)。肌萎縮側索硬化癥的干細胞療法：人類的一種方法學方法。肌萎縮側索硬化和其他運動神經(jīng)元疾病，4(3)，158-161。
• Silani, V.、Cova, L.、Corbo, M.、Ciammola, A. 和 Polli, E. (2004)。肌萎縮側索硬化癥的干細胞療法。柳葉刀，364(9429)，200-202。

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權等疑問，請隨時聯(lián)系我。