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哥倫比亞研究人員啟動首個以基因工程干細(xì)胞為基礎(chǔ)的1型糖尿病療法臨床試驗

哥倫比亞研究人員啟動首個以基因工程干細(xì)胞為基礎(chǔ)的1型糖尿病療法臨床試驗
這項研究性治療有一天可能會消除 1型糖尿病患者每天注射胰島素的需要。

來自UBC醫(yī)學(xué)院和溫哥華海岸健康中心(VCH)的研究人員從加拿大干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)(Canada’s Stem Cell Network)獲得了100萬美元的資助,用于開展世界上首批基因工程細(xì)胞替代療法之一的1型糖尿病研究和臨床試驗。

研究人員說,這項研究是朝著開發(fā)1型糖尿病潛在功能性療法邁出的重要一步。

這種新型研究療法由生物技術(shù)公司CRISPR Therapeutics和ViaCyte開發(fā),旨在通過一種小型醫(yī)療植入物,使1型糖尿病患者產(chǎn)生胰島素,這種植入物含有數(shù)百萬個從CRISPR基因編輯干細(xì)胞中提取的胰腺細(xì)胞。

“UBC大學(xué)內(nèi)分泌學(xué)臨床助理教授、VCH溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任大衛(wèi)-湯普森(David Thompson)博士說:“這有可能改變1型糖尿病的治療方法,有望消除每天注射胰島素的需要,克服以往療法的缺點。“我非常感謝干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)對這項重要工作的支持。

旨在讓患者擺脫每天注射胰島素的痛苦

30多萬加拿大人患有1型糖尿病,需要每天注射胰島素才能維持生命。去年,湯普森博士和他的團隊發(fā)表了一項重大突破,首次研究表明,基于干細(xì)胞的治療方法可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。

然而,這種細(xì)胞替代療法歷來面臨一個重大障礙–一旦植入體內(nèi),免疫系統(tǒng)就會將其視為外來入侵者,開始攻擊植入的細(xì)胞。為了克服這一問題,患者需要長期服用免疫抑制劑,而這些藥物會帶來一系列潛在的有害副作用,如增加感染風(fēng)險。

“我們能夠減少人們對胰島素的依賴,這真是太好了,但這幾乎就像用一種疾病換另一種疾病一樣,”湯普森博士說。

新的研究性治療將使用經(jīng)過CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)進行基因改造的細(xì)胞,這是一項獲得諾貝爾獎的技術(shù),可用于修改、刪除或糾正DNA的精確區(qū)域。通過對細(xì)胞進行改造,研究人員希望這些細(xì)胞能夠逃避免疫系統(tǒng)的檢測和破壞。

Thompson博士說:“這是實現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步,讓人們無需每天注射胰島素,也無需使用免疫抑制藥物?!?/strong>

UBC和VCH團隊將于今年晚些時候開始對這種新療法進行研究和臨床試驗。他們是與CRISPR Therapeutics和ViaCyte合作研究研究療法安全性的多個網(wǎng)站之一。

大衛(wèi)·湯普森博士
大衛(wèi)·湯普森博士

UBC醫(yī)學(xué)院研究副院長Rob McMaster博士表示:“這是UBC和VCH研究人員如何與私營部門合作伙伴合作,加速將研究轉(zhuǎn)化為可能改變生活的治療方法的另一個很好的例子?!?“正是這些合作正在加強BC的生物創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng),并有助于更快地為患者帶來新的治療方法。”

“研究是我們省級和國家糖尿病框架不可或缺的組成部分,”溫哥華沿海健康研究所執(zhí)行主任David Granville 博士說?!拔覀兎浅8兄xThompson博士所取得的成就以及他對改變1型糖尿病患者生活的承諾。這項資金支持為減少糖尿病對個人、社區(qū)和醫(yī)療保健系統(tǒng)的影響提供了樂觀的理由?!?/p>

干細(xì)胞治療1型糖尿病的無限潛力

湯普森博士希望基因工程干細(xì)胞的影響超越糖尿病,幫助解決從心臟損傷到肝臟疾病的一系列疾病。

“理論上,你可以將同樣的基因編輯技術(shù)應(yīng)用于心臟細(xì)胞、腦細(xì)胞或肝細(xì)胞,從而開辟一系列可能性,”他說。

另一個好處是廣泛的患者可以輕松獲得治療。由于干細(xì)胞是在實驗室中培養(yǎng)的,因此有機會快速擴大生產(chǎn)規(guī)模。

“這是實現(xiàn)1型糖尿病潛在功能性治愈的下一步,讓人們無需每天注射胰島素,也無需使用免疫抑制藥物?!?br>大衛(wèi)·湯普森博士

“我們有潛力生產(chǎn)幾乎無限量的基因編輯干細(xì)胞,”湯普森博士說?!袄碚撋?,我們可以為加拿大和世界各地的人們提供這些治療方法。”

距離加拿大科學(xué)家發(fā)現(xiàn)胰島素治療1型糖尿病已有100年了,Thompson 博士表示,當(dāng)?shù)乜茖W(xué)家再次站在了下一個重大突破的最前沿。

Thompson博士補充道:“這項工作大部分是建立在我們于2003年在UBC和VCH啟動的胰腺細(xì)胞移植計劃的基礎(chǔ)上的。”?“我們在溫哥華建立了從基礎(chǔ)科學(xué)到臨床翻譯等各方面的豐富專業(yè)知識。BC正在引領(lǐng)潮流,我們只會變得越來越強大?!?/p>

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