多年來,治愈1型糖尿病對于數(shù)百萬1型糖尿病患者來說只是一個夢想。Vertex Pharmaceuticals關(guān)于第一批接受革命性1型細(xì)胞療法的患者的新數(shù)據(jù)表明,朝著治愈方向邁出了重要一步。?
在新奧爾良舉行的美國糖尿病協(xié)會第82屆年度科學(xué)會議上,Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了前兩名接受干細(xì)胞衍生β細(xì)胞療法治療1型糖尿病的參與者的新數(shù)據(jù)。?
Vertex于2021年首次宣布開發(fā)這種細(xì)胞療法(稱為VX-880),該療法有潛力成為1型糖尿病的“功能性治愈方法”。這意味著,雖然從技術(shù)上講,接受者仍被診斷為1型糖尿病,但他們可能不需要胰島素來控制血糖水平。
馬薩諸塞州總醫(yī)院移植外科主任James Markmann博士在會議上介紹了試驗前兩名參與者的數(shù)據(jù),他在腎臟、胰腺和胰島移植方面擁有20多年的經(jīng)驗。
在試驗的第一階段,兩名參與者各自獲得了Vertex估計所需劑量的一半的β細(xì)胞。此類研究的常見做法包括從預(yù)期劑量的一半開始,隨著試驗的進(jìn)展增加該劑量。?
以下結(jié)果顯示每位參與者的A1C、范圍時間和胰島素劑量都有驚人的改善。作為參考,美國糖尿病協(xié)會 2022年護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)建議血糖范圍在70至180mg/dL之間的時間范圍為70%。沒有“標(biāo)準(zhǔn)”胰島素劑量,因為每日胰島素劑量是由醫(yī)療保健提供者根據(jù)每個人的需求確定的。?
參加者1
學(xué)習(xí)日 | 第0天(基線) | 第121-150天 | 第241-270天 |
每日胰島素劑量 | 34 單位 | 2.6 單位 | 0單位 |
范圍內(nèi)的時間 | 40.1% | 81.4% | 99.9% |
糖化血紅蛋白 | 8.6% | 6.7% | 5.2% |
參加者2
學(xué)習(xí)日 | 第0天(基線) | 第121-150天 |
每日胰島素劑量 | 25.9單位 | 18.2單位 |
范圍內(nèi)的時間 | 35.9% | 51.9% |
糖化血紅蛋白 | 7.5% | 7.1% |
什么時候才能為更多1型糖尿病患者提供這種服務(wù)?
與接受其他器官移植的人類似,接受VX-880的人必須持續(xù)服用免疫抑制劑,以防止身體的免疫系統(tǒng)排斥新的β細(xì)胞?!拔覀兪褂脴?biāo)準(zhǔn)的免疫抑制劑治療方案,也用于接受腎移植的患者,我們發(fā)現(xiàn)這種既定治療方案通常具有良好的耐受性,”馬克曼說。?
目前,由于與免疫抑制劑相關(guān)的感染風(fēng)險,只有那些沒有意識到嚴(yán)重低血糖的人才有資格成為這項初步研究的候選人。這是因為考慮到與低血糖不知情相關(guān)的風(fēng)險,這些候選人特別能從這種類型的治療中獲益最多。
與其他干預(yù)措施(例如全胰腺移植或來自人類捐贈者的β細(xì)胞胰島移植)不同,VX-880具有更大規(guī)模使用的潛力。?
“目前在美國,只有大約1,000例胰腺移植可用,因此供應(yīng)是一個嚴(yán)重的問題,”馬克曼說?!按送?,[來自人類捐贈者的]胰島的質(zhì)量往往存在差異。這項工作最重要的方面之一是未來可以無限供應(yīng)用于移植的β細(xì)胞。”?
2022年5月2日,F(xiàn)DA得出結(jié)論認(rèn)為沒有足夠的證據(jù)支持將β細(xì)胞的劑量增加到全部計劃數(shù)量后暫停了試驗。Markmann 表示,F(xiàn)DA需要更多信息來支持增加β細(xì)胞的劑量。
然而,在迅速解決FDA的這些擔(dān)憂后,Vertex宣布于2022年7月6日正式解除對該試驗的擱置。?
未來的計劃
既然FDA取消了對該試驗的控制,Vertex將分三個階段將該試驗擴(kuò)大到16名參與者。?
“對于劑量遞增,第一部分包括接受一半劑量的β細(xì)胞的參與者,這就是剛才描述的兩個接受者,”馬克曼說。“另外五名參與者將接受稍高的劑量,隨后[另外九名]參與者將接受全額劑量?!?nbsp;
隨后還需要進(jìn)行更多的研究,這可能還需要幾年的時間。所有研究完成后,公司需要向FDA提交申請才能批準(zhǔn)使用。
參與者目前狀況如何?
Markmann提到,Vertex公司繼續(xù)對VX-880的第一個接受者進(jìn)行定期隨訪。
“Markmann說:”患者1號做得很好。他補充說,在接受VX-880之前,由于低血糖,該受試者無法工作,并多次撞壞了他的摩托車。從那時起,他的整體生活質(zhì)量有了極大的改善。馬克曼沒有提到關(guān)于第二位參與者的任何其他信息。
“這是一項開創(chuàng)性的工作,是該領(lǐng)域的真正飛躍,”馬克曼說。”雖然我們不能確切地說這將在什么時候可用,但我們比擁有這種方法之前更接近[1型糖尿病的功能性治愈]。”
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