糖尿病是一種身體調(diào)節(jié)血糖(葡萄糖)水平的能力受損的疾病。通常,當血糖水平升高時,胰腺細胞(β 細胞)會釋放一種稱為胰島素的激素。胰島素觸發(fā)全身細胞吸收血液中的葡萄糖。
在1型糖尿病中,β細胞被免疫系統(tǒng)破壞。
在2型糖尿病中,細胞沒有攝取足夠的葡萄糖來調(diào)節(jié)水平,這要么是因為胰島素產(chǎn)量太低,要么是因為它們對胰島素不敏感??茖W家們已經(jīng)使用多能干細胞來產(chǎn)生細胞,這些細胞會像β細胞一樣在葡萄糖水平升高時釋放胰島素。這些細胞目前正在臨床試驗中進行研究。
在本節(jié)中,您將找到有關(guān)糖尿病的資料單和該領(lǐng)域正在進行的研究。
關(guān)于糖尿病我們知道什么?
當血糖(糖)水平升高時,胰腺中的β細胞會釋放胰島素。胰島素告訴全身細胞從血液中攝取葡萄糖。葡萄糖是體內(nèi)所有細胞最重要的能量來源。
在1型糖尿病中,免疫系統(tǒng)會破壞β細胞。
在2型糖尿病中,細胞不能攝取足夠的葡萄糖,這要么是因為它們對胰島素不敏感,要么是因為產(chǎn)生的胰島素太少。
1型糖尿病患者需要每天進行血液檢測和注射胰島素。
科學家們已經(jīng)成功地使用多能干細胞來產(chǎn)生釋放胰島素的葡萄糖反應(yīng)細胞,如β細胞。這些細胞的臨床試驗正在進行中。
關(guān)于治療糖尿病研究人員在研究什么?
糖尿病已廣為人知,但糖尿病的病因卻并非如此。仍在研究是什么觸發(fā)免疫系統(tǒng)破壞1型糖尿病中的β細胞。
目前的研究正在研究使用多能干細胞作為創(chuàng)建可移植到1型糖尿病患者體內(nèi)的β細胞的一種方法。目前正在進行臨床試驗,以保護移植的干細胞衍生的β細胞前體細胞免受患者免疫系統(tǒng)的影響。
研究人員還對使用藥物促進患者胰腺中的細胞自然產(chǎn)生更多β細胞的可能性感興趣。
干細胞治療糖尿病的可能作用機制是什么?
(1)干細胞具有多向分化潛能,干細胞通過誘導能夠分化成為胰島β細胞;
(2)干細胞具有強大的旁分泌作用,包括干細胞與胰島共移植增強胰島存活,
(3)干細胞的免疫抑制作用,抑制T細胞增殖,降低炎癥反應(yīng);
(4)干細胞分泌的細胞因子,能夠修復受損細胞,促進細胞增殖分化,具有抗氧化能力,保護內(nèi)源性β 細胞,從而改善了胰島 β細胞的功能。
近年來國內(nèi)干細胞治療糖尿病的臨床研究進展
目前還沒有經(jīng)過證實的使用干細胞治療糖尿病的方法。當前在實驗室中由多能干細胞制成β細胞在當前正在進行的臨床試驗中能夠被證明具有足夠的功能,那么它可以解決為未來移植需求獲得正確數(shù)量的功能性胰島的問題。
2020年10月,一項干細胞治療糖尿病的臨床研究入圍國家科技部“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項,項目名稱為《人GLP-1和FGF21雙因子高表達自體脂肪間充質(zhì)干細胞輸入治療2型糖尿病臨床研究》,這是國內(nèi)繼2016年“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點項目《利用體內(nèi)微環(huán)境實現(xiàn)糖尿病中胰島細胞轉(zhuǎn)分化再生的機制研究》獲批之后的又一個關(guān)于干細胞治療糖尿病的專項。
2021年2月:Vertex開始VX-880實驗性治療1/2期臨床試驗。
日前,Vertex表示,已開始進行針對1型糖尿病患者進行糖尿病干細胞療法VX-880實驗性治療的早期臨床試驗,該療法此前已獲得了美國FDA的快速通道指定。
2021年3月11日:干細胞療法治療1型糖尿病!美國FDA授予干細胞衍生的完全分化胰島細胞療法VX-880快速通道資格!
Vertex制藥公司近日宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已授予在研細胞療法VX-880快速通道資格(FTD),VX-880是一種干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法,用于治療1型糖尿病(T1D)。
2021年5月:Mass General Brigham宣布選出第六屆細胞與基因療法“顛覆性技術(shù)”Top12,它們在未來幾年內(nèi)將對醫(yī)療健康產(chǎn)生重大影響。
其中就包括了不斷取得突破性進展的“干細胞療法治療糖尿病”的技術(shù)。
2021年9月23日:由貴州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院和貴州中觀生物技術(shù)有限公司聯(lián)合向上申報的《人臍帶間充質(zhì)干細胞治療二型糖尿病臨床研究項目》通過了國家衛(wèi)生健康委的備案。
這是貴州第一家、全國第二家在應(yīng)用干細胞治療糖尿病研究中獲得國家備案的項目。備案標志著貴州在應(yīng)用干細胞治療二型糖尿病領(lǐng)域取得從提取、制備、存儲到進入醫(yī)院臨床研究的重要實質(zhì)性進展,標志著貴州干細胞應(yīng)用治糖尿病的研究進入國內(nèi)領(lǐng)先行列。)
2021年10月:前所未有!干細胞成功治療1型糖尿病患者,90天后重新產(chǎn)生穩(wěn)定胰島素。
2021年10月Vertex制藥公司報告了第一個參加VX-880 I/II期試驗的1型糖尿病患者的三個月陽性數(shù)據(jù),VX-880是該公司的實驗性干細胞衍生的胰島細胞替代療法。這名患者在接受治療后第90天時,恢復了自身胰島素的產(chǎn)生,患者每日外源性胰島素使用量減少了91%。
2021年11月:近日,按照《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》要求,國內(nèi)又有11個干細胞臨床研究項目完成國家衛(wèi)健委備案!其中有四個跟糖尿病有關(guān),四個其中兩個跟糖尿病并發(fā)癥病足有關(guān)!
2021年12月:Cell子刊:細胞移植成功分泌胰島素,有望終結(jié)糖尿病。在Cell Stem Cell和Cell Reports Medicine期刊上同期發(fā)表了2篇研究論文。
研究顯示,在一項多中心臨床試驗的中期結(jié)果表明,移植細胞能在1型糖尿病患者體內(nèi)分泌胰島素。對26例患者進行了由人多能干細胞(PSC)來源的胰腺內(nèi)胚層細胞構(gòu)成的植入物的安全性、耐受性和有效性進行了測試。
研究人員表示,這是一個里程碑!無限分泌胰島素的細胞可能給1型糖尿病患者帶來希望。
2022年5月,由解放軍總醫(yī)院內(nèi)分泌科母義明教授、生物治療中心韓衛(wèi)東教授領(lǐng)銜的一項單中心、隨機、雙盲對照間充質(zhì)干細胞治療2型糖尿病II期臨床研究結(jié)果公布,發(fā)表在《Stem Cells Research&Therapy》上。
結(jié)果顯示,表明:通過靜脈輸注給予臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)是一種安全有效的方法,可以減少外源性胰島素需求,緩解2型糖尿病患者的胰島素抵抗。臍帶間充質(zhì)干細胞移植是2型糖尿病的潛在治療選擇。
2023年1月,國際知名學術(shù)期刊《STEM CELLS Translational Medicine》在線發(fā)表了,中山大學施松濤教授、海軍軍醫(yī)大學第一附屬醫(yī)院黃勤教授等研究者完成的一篇題為“herapeutic potential of stem cells from human exfoliated deciduous teeth infusion into patients with type 2 diabetes depends on basal lipid levels and islet function”的研究論文。研究發(fā)現(xiàn),異體移植人源脫落乳牙干細胞治療II型糖尿病安全且有效,將為糖尿病患者帶來痊愈的希望。
干細胞治療糖尿病臨床試驗匯總
近年來,各國學者對干細胞移植治療糖尿病進行了深入研究。截至2023年2月,以“diabetes”和“stem cell”為關(guān)鍵詞,檢索美國NIH全球最大的臨床試驗數(shù)據(jù)庫,結(jié)果顯示全球范圍內(nèi)干細胞治療糖尿病的臨床試驗共計140項(其中在中國的有37項),先后已有中國、美國、印度等國家報道了干細胞治療糖尿病的臨床研究結(jié)果。
中國干細胞治療糖尿病的醫(yī)院臨床試驗匯總
目前治療糖尿病的挑戰(zhàn)是什么?
自身免疫是1型糖尿病的一大挑戰(zhàn)。即使新的β細胞被創(chuàng)造或移植到患者體內(nèi),免疫系統(tǒng)最終也會瞄準并摧毀這些細胞。因此,治療必須考慮如何防止新的β細胞被靶向。通常這涉及免疫抑制劑,它具有增加感染風險的不幸副作用。
糖尿病作為困擾人類社會最為嚴重的一種慢性病,開發(fā)出高效安全的治療方法尤為緊迫和關(guān)鍵,相比于傳統(tǒng)的化學藥物和注射胰島素治療、器官移植等,干細胞移植治療獨特的優(yōu)勢顯得尤為突出,可以有效避免免疫排斥,治療來源缺乏等問題,并且越來越多的臨床研究證實了干細胞療法的有效性和安全性。
隨著研究的不斷深入和臨床技術(shù)的不斷成熟,相信干細胞治療糖尿病的光明前景會被更加廣泛的證實,并為飽受糖尿病折磨的病人帶來重生。
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