腦癱 (CP) 描述了一組運動和姿勢發(fā)育的永久性障礙，導致活動受限，這歸因于發(fā)育中的胎兒或嬰兒大腦中發(fā)生的非進行性障礙。CP的運動障礙常伴有感覺、知覺、認知、交流和行為障礙；癲癇?。缓屠^發(fā)性肌肉骨骼問題。CP是迄今為止兒童時期最常見的身體神經(jīng)障礙，因此具有巨大的社會經(jīng)濟影響。盡管新生兒醫(yī)療保健取得了重大進展，但幾十年來發(fā)病率沒有改變。

中國的發(fā)病率約為每1000名活產(chǎn)嬰兒1.2至2.7例。CP的傳統(tǒng)治療主要是基于合并癥的多學科管理，以盡量減少繼發(fā)性畸形的影響，包括康復治療、高壓氧治療、神經(jīng)營養(yǎng)藥物和細胞因子、針灸治療等。干細胞，尤其是人臍帶血間充質干細胞 (hUCB-MSCs) 移植，為CP的治療模式提供了新的思路。

本病例報告有助于支持間充質干細胞治療腦癱在臨床實踐中的安全性和有效性，其個體特征如下：早期診斷和治療（從6個月開始），長期安全性隨訪（初始后長達5年）移植輸液），安全性滿意，改善顯著。

方法

一般患者信息：患者是一名6歲的女孩，由于“神經(jīng)發(fā)育遲緩”，在6個月大時首次被診斷出患有CP。

人臍帶血間充質干細胞移植治療腦癱

患者在6個月時接受了第一次輸注，每個療程4次靜脈輸注人臍帶血間充質干細胞，每2次輸注間隔7天。2歲時共完成移植4個療程，療程間隔半年，然后每年進行評估。在每個療程中，用30mL生理鹽水將干細胞充分分散混合，然后靜脈輸注5×10⁷個細胞。所有治療均在干細胞移植的特定房間內(nèi)進行。沒有使用免疫抑制劑，因為干細胞資源來自人類，并且質量已獲得臨床使用認證。

基本康復治療

CP康復理療師采用基本康復治療，包括Bobath療法和傳導教育。每次治療40分鐘，每天兩次，每周休息1天，一個療程持續(xù)3個月?；颊咴?個月大時接受了第一次康復治療，一直堅持到現(xiàn)在。

結果

安全參數(shù)

治療期間和隨訪階段均未觀察到不良反應或并發(fā)癥。身體檢查和生命體征正常。此外，所有化驗結果均在正常范圍內(nèi)。根據(jù)移植后5年內(nèi)的MRI檢查，沒有腦腫瘤的跡象。

功效參數(shù)

阿什沃思痙攣評估

根據(jù)Ashworth痙攣評估，髖關節(jié)屈曲和內(nèi)收肌張力為1+級，自3歲時評估至今為1級。本例運動模式無其他異常。

GMFM-88

GMFM-88量表針對5個功能區(qū)域解決了88個問題：“躺著和滾動”、“坐著”、“爬行和跪著”、“站立”和“走、跑和跳”。移植前患者6個月不能抬頭也不能坐，2歲時坐、行、跪、臥、滾基本恢復正常，站立功能恢復4歲，5歲恢復行走、跑步、跳躍功能（圖1)。此外，根據(jù)GMFM總分，粗大運動功能有顯著改善，在5歲時完全恢復（圖2)，根據(jù)臨床表現(xiàn)，在第一個療程后6個月觀察到明顯改善。

綜合功能評估

由于綜合功能評估在6月齡時不適用，CDCC嬰兒智力發(fā)育量表作為基線狀態(tài)的參考。根據(jù)該評估，在粗大和精細運動、認知能力、語言能力和社會適應能力方面，基線狀態(tài)處于2個月的水平。運動功能和語言能力在移植后發(fā)育良好，從2歲開始幾乎正常。自立能力、認知能力和社會適應能力明顯改善，5歲時基本正常（圖3)。移植后2歲功能影響狀態(tài)為中度，3歲起根據(jù)綜合功能評估總分恢復為輕度（圖4)。

腦電圖

由于在睡眠和覺醒階段彌漫性慢波增加，移植前6個月時EEC顯示出腦功能影響。5歲時腦電圖正常（圖5)。

討論

在我們的案例中，根據(jù)GMFM-88和綜合功能評估，粗大運動功能和語言能力得到顯著改善，在2歲時恢復到正常水平。實際上，從第一個療程后的第6個月開始，明顯改善，這與Min團隊的分析相似，即在3至6個月的間隔內(nèi)，各組之間的GMFM評分差異顯著，并且觀察到pUCB組比對照組有更大的改善。患者雖然能完全聽懂并慢慢地表達清楚，但在重復較長的句子時出現(xiàn)了一定的表達障礙。語言康復治療得到進一步改善。此外，功能水平也顯示出益處，這在移植前后的腦電圖結果中得到揭示。最后，根據(jù)MRI結果，臨床和功能改善可能受益于移植后腦結構的正?；?/p>

結論

臍帶間充質干細胞移植聯(lián)合康復治療腦癱取得了令人滿意的安全性和有效性結果。基于幾例病例報告和臨床試驗的積極結果，臍帶間充質干細胞移植是一種很有前途的替代方法，盡管其機制在動物模型中仍存在爭議。

此外，產(chǎn)后臍帶干細胞的采集和儲存越來越受歡迎，使其成為臨床使用中最容易獲得的干細胞。關于挑戰(zhàn)，需要進一步努力，通過適當?shù)膭游锬Ｐ瓦M行機制研究，并在臨床試驗和病例報告中證明臨床安全性和有效性，并獲得明確和可復制的結果。

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