自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一組以社會缺陷、溝通障礙和刻板行為為特征的神經(jīng)發(fā)育障礙。根據(jù)美國疾病控制和預防中心的數(shù)據(jù)，發(fā)病率估計為所有兒童的1-2% 。

盡管其患病率越來越高，但ASD的病因尚未完全清楚，可以解釋為包括遺傳和環(huán)境因素。炎癥和免疫激活過程可能會改變ASD基因表達的風險或破壞ASD中典型神經(jīng)發(fā)育的過程。ASD患者是具有不同癥狀特征的異質群體，因此ASD患者沒有明確的治療方法。

鑒于ASD中持續(xù)免疫紊亂和炎癥的潛在影響，以及已知干細胞的旁分泌、歸巢、免疫調節(jié)和多向分化能力，它們正受到關注一種潛在的治療方法。

越來越多的研究報告證實了干細胞治療不同方法的有效性和安全性，包括自體骨髓單個核細胞、胎兒干細胞、人臍帶血單個核細胞和臍帶間充質干細胞細胞自閉癥患者。然而，大量這些病例報告或病例系列研究僅限于少數(shù)地理區(qū)域，因此無法為臨床決策提供足夠的指導。此外，這些研究存在樣本量小、對照組不規(guī)范、評估規(guī)模不規(guī)范、隨訪時間短等不足。最重要的是，當我們開始這項研究時，沒有系統(tǒng)的循證醫(yī)學審查證明干細胞治療ASD的有效性和安全性。

總的來說，我們旨在通過系統(tǒng)回顧和薈萃分析，嚴格篩選和提取所有關于干細胞治療自閉癥的臨床前試驗數(shù)據(jù)，客觀地評估和總結干細胞治療自閉癥癥狀的有效性證據(jù)。

目的：關于干細胞治療自閉癥譜系障礙的有效性和安全性的證據(jù)不足。贛南醫(yī)科大學第一臨床醫(yī)學院對兒童自閉癥譜系障礙的干細胞療法進行了首次薈萃分析，為臨床康復提供證據(jù)。

方法：數(shù)據(jù)來源包括PubMed/Medline、WebofScience、EMBASE、Cochrane圖書館和中國學術期刊，時間為2021年7月24日。在篩選文獻后，應用Cochrane工具評估偏倚風險。最后，我們從這些研究中提取數(shù)據(jù)并計算匯總的療效和安全性。

結果：符合納入標準的5項研究被納入當前分析。使用康復治療作為參考標準進行薈萃分析。數(shù)據(jù)顯示，干細胞組的兒童自閉癥評定量表得分顯著低于對照組（WMD：-5.96；95%CI [-8.87，-3.06]；p?< 0.0001）。Clinical Global Impression評分綜合效應量RR=1.01, 95%CI [0.87, 1.18], Z=0.14 (?p=0.89)，Clinical Global Impression的有效率在干細胞組分別為62%和60%，分別為對照組。各組不良反應發(fā)生事件（RR=1.55；95%CI=0.60～3.98；p=0.36），干細胞組與對照組的不良反應發(fā)生率無顯著差異。

結論：這項薈萃分析的結果表明，對自閉癥兒童進行干細胞治療可能是安全有效的。然而，證據(jù)受到當前研究規(guī)模的限制，缺乏標準化的干細胞注射途徑和劑量，以及缺乏診斷工具和長期隨訪研究。因此，需要更多的研究來系統(tǒng)地證實干細胞治療對自閉癥譜系障礙兒童的療效和安全性。

主要結果

搜索結果：描述選擇合格試驗的流程圖如圖1所示。共檢索到來自9個數(shù)據(jù)庫的137篇文章：Web of Science (?n=15) 數(shù)據(jù)庫、PubMed/MEDLINE (?n=12)、Cochrane (?n=7)、Embase (?n=36)、CNKI (?n=11) , 萬方數(shù)據(jù) (?n=30), Cqvip (?n=19), Sino Med (?n=4), Clinicaltrials.gov (?n=3)。我們還通過引文檢索收錄了1篇最新研究報告，以確保檢索到的文獻包括已發(fā)表的薈萃分析中的所有研究。最后，我們的薈萃分析納入了5項研究。

研究特點

納入研究的特征見表1

干細胞治療自閉癥的有效性分析

從圖4的森林圖可以看出，異質性檢驗p=0.14；I2=42%，表明中度異質性。數(shù)據(jù)顯示，干細胞組的CARS評分顯著低于對照組[WMD：-5.96；95%CI（-8.87，-3.06）；p<0.0001]（圖4）。CARS得分越高表示疾病嚴重。

總體而言，我們的結果表明，干細胞組在ASD治療中的療效優(yōu)于對照組。此外，進行敏感性分析以消除Lv等人研究的另一個干預組 (Lv 2013b) 中的異常值，發(fā)現(xiàn)結果穩(wěn)定 (WMD: -7.08; 95%CI [-9.46, -4.70] ; p<0.0001；異質性檢驗p=0.53；我2=0%)。

干細胞治療自閉癥的安全性分析

圖6中的森林圖反映了各組不良反應的發(fā)生事件[RR=1.55；95%CI = (0.60, 3.98); p=0.36; 圖6]，干細胞組與對照組的不良反應發(fā)生率無顯著差異，異質性檢驗p=0.28；我2=22%?；谏值貓D，我們有視覺異常值。敏感性分析發(fā)現(xiàn)，道森等人的研究是一個異常值，是異質性的原因。而排除Dawson等人的研究后，結果更穩(wěn)定 [RR=4.70；95%CI= (0.90, 24.63); p=0.07；異質性檢驗p= 0.95; 我2=0%]。

Martínez于2021年9月發(fā)表了第一篇關于干細胞治療自閉癥的系統(tǒng)評價和薈萃分析，但他們在分析中納入了非對照研究，以彌補研究數(shù)量不足。尤其是在對照組的研究中，他們只提取了干預組的數(shù)據(jù)，這可能會降低干細胞治療顯著改善ASD患者量表這一結論的臨床指導意義。我們的研究表明，對自閉癥兒童進行干細胞療法似乎是安全有效的。CARS——主要結果測量證實了療效，而次要結果測量——CGI，顯示干細胞和對照治療之間沒有差異。

綜述

總之，使用干細胞治療自閉癥兒童可能是有效和安全的，隨著干細胞和再生醫(yī)學技術的不斷突破，也為更多目前臨床常見疾病的治療提供了新思路。

干細胞移植技術目前已經(jīng)在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療應用中均被正式有一定的療效，希望干細胞治療自閉癥患者的腳步快步向前，為更多的兒童和家庭譜寫有色彩的世界，讓“來自星星”的他們，逐漸感受到溫暖和愛。

參考資料：Qu J, Liu Z, Li L, Zou Z, He Z, Zhou L, Luo Y, Zhang M and Ye J (2022) Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy in Children With Autism Spectrum Disorders: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front. Pediatr. 10:897398. doi: 10.3389/fped.2022.897398

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