導(dǎo)語：自閉癥，也稱為孤獨(dú)癥或自閉癥譜系障礙（ASD），是一種神經(jīng)發(fā)育障礙。近年來，干細(xì)胞治療自閉癥的研究取得了顯著進(jìn)展，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其在治療自閉癥中的潛力。

什么是自閉癥

自閉癥，也稱為孤獨(dú)癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一種神經(jīng)發(fā)育性障礙，主要特征包括社交互動(dòng)障礙、溝通交流障礙以及重復(fù)刻板的行為模式。自閉癥的核心癥狀涉及社交障礙、語言發(fā)展遲緩、以及對(duì)環(huán)境的異常反應(yīng)和興趣狹窄。

自閉癥的治療方法多樣，包括藥物治療、行為和教育干預(yù)、一些替代療法以及新興的干細(xì)胞療法。

其中藥物治療在自閉癥治療中最常見。利培酮和阿立哌唑是目前被FDA批準(zhǔn)用于治療自閉癥的兩種抗精神病藥物。但長(zhǎng)期使用藥物會(huì)帶來一系列的副作用，例如運(yùn)動(dòng)障礙，如四肢僵硬、運(yùn)動(dòng)遲緩等。

近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療自閉癥具有顯著的潛力和希望。根據(jù)現(xiàn)有的研究和臨床試驗(yàn)結(jié)果，我們一起來看看干細(xì)胞療法治療自閉癥的安全性怎么樣：

干細(xì)胞治療自閉癥的安全性怎么樣？盤點(diǎn)國(guó)內(nèi)外臨床進(jìn)展

國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究成果

2010年8月6日，山東省交通醫(yī)院在國(guó)內(nèi)期刊《中國(guó)組織工程研究與臨床康復(fù)》上發(fā)布了一篇《干細(xì)胞治療自閉癥：安全線和有效性觀察》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：臍血組和混合組患者在治療前和首次治療后 4 周、4 個(gè)月相關(guān)指標(biāo)實(shí)驗(yàn)室檢查未發(fā)現(xiàn)有顯著異常變化，干細(xì)胞治療后無嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生。

結(jié)論：結(jié)果提示，應(yīng)用臍血單個(gè)核細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥是安全的，其療效顯著高于康復(fù)訓(xùn)練治療。

2012年6月3日，山東省交通醫(yī)院干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究所在國(guó)內(nèi)期刊《中國(guó)組織工程研究》上發(fā)布了一篇《人臍血單個(gè)核細(xì)胞移植前后自閉癥患兒腦脊液中細(xì)胞生長(zhǎng)因子表達(dá)》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：第2次移植1周后患兒腦脊液中神經(jīng)生長(zhǎng)因子較移植前、第1次移植1周后水平增高(P<0.05),血管內(nèi)皮細(xì)胞生長(zhǎng)因子及堿性成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子水平均較移植前、第1次移植1周后水平增高。未見嚴(yán)重不良事件。

結(jié)論：人臍血單個(gè)核細(xì)胞移植治療自閉癥患兒腦脊液中神經(jīng)生長(zhǎng)因子水平明顯增高。

2012年10月20日，太和醫(yī)院在國(guó)內(nèi)期刊《現(xiàn)代中西醫(yī)結(jié)合雜志》上發(fā)布了一篇《臍血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合移植治療自閉癥》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：治療后患者臨床癥狀較治療前明顯好轉(zhuǎn)，并且隨訪半年癥狀持續(xù)緩解無復(fù)發(fā)。2例患者CARS較治療前明顯降低、CGIS較治療前明顯好轉(zhuǎn)，移植過程中及治療后未出現(xiàn)嚴(yán)重的并發(fā)癥和明顯的不良反應(yīng)。

結(jié)論：臍血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合移植治療自閉癥患者是一種值得借鑒的方法。

國(guó)外干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究成果

2020年6月12日，杜克大學(xué)在國(guó)際期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上發(fā)布了一篇《人類臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞耐受性良好。12 名參與者中有 6 名在至少兩項(xiàng) ASD 特異性指標(biāo)上表現(xiàn)出改善。

結(jié)論：人類臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的制造和管理似乎對(duì)患有 ASD 的幼兒來說是安全可行的。

2022年9月13日，新萊昂自治大學(xué)在國(guó)際期刊《Stem cell research representative》上發(fā)布了一篇《干細(xì)胞療法在自閉癥譜系障礙患者治療中的應(yīng)用：系統(tǒng)評(píng)價(jià)與薈萃分析》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：ABC 量表薈萃分析顯示，CARS 量表、VABS 量表、溝通領(lǐng)域；日常生活領(lǐng)域；運(yùn)動(dòng)領(lǐng)域；社會(huì)化領(lǐng)域；適應(yīng)性行為領(lǐng)域這些領(lǐng)域有顯著的改善。研究過程中沒有報(bào)告嚴(yán)重不良事件。

結(jié)論：?證據(jù)表明，干細(xì)胞療法可顯著改善自閉癥譜系障礙患者的量表，因此，未來的研究應(yīng)有助于我們對(duì)結(jié)果更有信心。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床進(jìn)展

截止2024年11月4日，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究項(xiàng)目有7項(xiàng) ，已完成的有4項(xiàng)。

注冊(cè)項(xiàng)目（加粗的為國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究結(jié)果）：

序號(hào)	研究標(biāo)題	NCT編號(hào)	狀態(tài)	條件	干預(yù)措施	發(fā)起機(jī)構(gòu)	研究類型
1	自體臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥	NCT01638819	完成	自閉癥	生物：自體臍帶血干細(xì)胞 生物：安慰劑	蘇特健康	干預(yù)
2	自體骨髓干細(xì)胞治療聯(lián)合心理治療及康復(fù)訓(xùn)練在自閉癥中的應(yīng)用	NCT03225651	完成	干細(xì)胞移植	生物：干細(xì)胞移植 行為：心理治療與康復(fù)	文美克干細(xì)胞與基因技術(shù)研究機(jī)構(gòu)	干預(yù)
3	脂肪來源干細(xì)胞療法治療自閉癥	NCT01502488	已撤回	自閉癥	手術(shù)流程：脂肪采集與干細(xì)胞注射	無齡再生研究院	干預(yù)
4	加州大學(xué)伯克利分校干細(xì)胞治療自閉癥譜系障礙	NCT04710810	完成	自閉癥譜系障礙	其他：臍帶血單個(gè)核干細(xì)胞	圣彼得堡貝赫捷列夫精神神經(jīng)心理研究所	干預(yù)
5	干細(xì)胞治療在自閉癥患兒中的安全性和有效性研究	NCT01343511	完成	自閉癥	生物：人臍帶血單個(gè)核細(xì)胞 生物：人臍帶血單個(gè)核細(xì)胞和人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞	深圳貝克生物技術(shù)有限公司	干預(yù)
6	一項(xiàng)研究骨髓來源自體細(xì)胞治療自閉癥安全性和有效性的臨床試驗(yàn)	NCT01836562	未知狀態(tài)	自閉癥	生物：干細(xì)胞治療	查特尼亞醫(yī)院，浦那	干預(yù)
7	阿爾茨海默病、自閉癥和認(rèn)知障礙干細(xì)胞治療研究	NCT03724136	邀請(qǐng)注冊(cè)	阿爾茨海默病 阿爾茨海默病癡呆 血管性癡呆	程序：靜脈注射骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BMSC）制劑 程序：鼻內(nèi)給藥骨髓干細(xì)胞（BMSC）濃縮液 程序：近紅外光	MD 干細(xì)胞	干預(yù)

總結(jié)

干細(xì)胞療法在自閉癥的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細(xì)胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞療法有望成為自閉癥的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內(nèi)對(duì)干細(xì)胞療法監(jiān)管的逐步完善和臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)的積累，干細(xì)胞治療自閉癥的未來前景仍然值得期待。

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參考資料：Villarreal-Martínez L, González-Martínez G, Sáenz-Flores M, Bautista-Gómez AJ, González-Martínez A, Ortiz-Castillo M, Robles-Sáenz DA, Garza-López E. Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: a Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Rev Rep. 2022 Jan;18(1):155-164. doi: 10.1007/s12015-021-10257-0. Epub 2021 Sep 13. PMID: 34515938.

Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.

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