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誘導多能干細胞在細胞治療、藥物研發(fā)及其他領域的應用

誘導多能干細胞在細胞治療、藥物研發(fā)及其他領域的應用

自15年前發(fā)現(xiàn)誘導性多能干細胞 (iPSC) 技術以來,干細胞生物學和再生醫(yī)學取得了重大進展。新的病理機制已被確定,通過iPSC篩選確定的新藥正在研發(fā)中,并且已啟動了使用人類iPSC衍生細胞類型的首批臨床試驗。

目前,商業(yè)化iPSC的方法包括:

細胞療法:人們正在探索iPSC在各種細胞療法應用中的作用,以逆轉損傷或疾病。

疾病建模:通過從患有相關疾病的患者體內生成iPSC并將其分化為特定疾病的細胞,iPSC 可以有效地在“培養(yǎng)皿中”創(chuàng)建疾病模型。

藥物開發(fā)與發(fā)現(xiàn):iPSC有可能通過提供用于化合物識別、靶標驗證、化合物篩選和工具發(fā)現(xiàn)的生理相關細胞來改變藥物發(fā)現(xiàn)。

個性化醫(yī)療:使用CRISPR等技術,可以對多種細胞類型進行精準、定向的敲除和敲入(包括單堿基改變)。將iPSC與基因組編輯技術相結合,為個性化醫(yī)療增添了新的維度。

毒理學測試:iPSC可用于毒理學篩選,即利用干細胞或其衍生物(組織特異性細胞)來評估活細胞內化合物或藥物的安全性。

iPSC的增殖應用

iPSC的其他應用包括將其用作研究產(chǎn)品,以及將其整合到3D生物打印、組織工程以及日益廣泛的清潔肉類生產(chǎn)中。此外,允許在工業(yè)規(guī)模的生物反應器中大規(guī)模生產(chǎn)和分化iPSC的技術正在以驚人的速度發(fā)展,TreeFrog Therapeutics等公司引領了這一潮流。

近年來,iPSC衍生細胞越來越多地用于臨床前測試和早期試驗。首次使用iPSC的臨床試驗始于2008年,如今,全球范圍內的iPSC臨床試驗數(shù)量已超過100項。大多數(shù)臨床試驗并不涉及將iPSC移植到人體,而是創(chuàng)建和評估用于臨床目的的iPSC系。在這些試驗中,iPSC系是從特定患者群體中創(chuàng)建的,以確定這些細胞系是否可以成為目標疾病的良好模型。

然而,有些公司正在推進涉及iPSC衍生細胞療法的臨床試驗,例如Cynata Therapeutics(及其合作伙伴富士膠片)、Healios KK(與住友大日本制藥合作)和Fate Therapeutics。

參與iPSC衍生細胞療法商業(yè)化的其他公司包括:

  • Allele Biotechnology and Pharmaceuticals 正在開發(fā)一種由iPSC衍生的胰腺β細胞產(chǎn)生的糖尿病藥物。
  • Aspen Neuroscience 結合干細胞生物學和基因組學,提供世界上第一個針對帕金森病的自體誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生的神經(jīng)元替代療法。
  • Avery Therapeutics 和IPeace, Inc.正在合作開發(fā)一種用于治療心力衰竭的 iPSC 衍生細胞療法。I Peace 正在生成和供應GMP級iPSC,而 Avery Therapeutics 正在使用它們來制造其 MyCardia ? 產(chǎn)品。
  • 拜耳于2019年8月收購了iPSC細胞治療公司 BlueRock Therapeutics。自2021年5月起,BlueRock Therapeutics、Fujifilm Cellular Dynamics 和 Opsis Therapeutics 建立研發(fā)聯(lián)盟,致力于開發(fā)用于治療眼部疾病的同種異體 iPSC 衍生細胞療法。
  • BlueRock Therapeutics自2019年8月起成為拜耳的子公司,致力于開發(fā)iPSC衍生的細胞療法,用于治療帕金森病、心力衰竭和眼部疾病。
  • Bone Therapeutics 已與美國公司 Implant Therapeutics 合作開發(fā)同種異體iPSC衍生的 MSCs。
  • Brooklyn Immuno Therapeutics 正在開發(fā)一系列源自 iPSC 的間充質干細胞 (MSC) 產(chǎn)品,該公司還打算將其基因編輯技術應用于該產(chǎn)品。
  • 賽奧瑞金生物科技(杭州)有限公司 ——賽奧瑞金生物科技與齊魯制藥正在共同開發(fā)同種異體 iPSC 衍生的嵌合抗原受體巨噬細胞 (CAR-iMAC),以輔助治療癌癥。
  • Cellectis  – Cellectis 與 Cytovia Therapeutics合作 生產(chǎn)基因編輯的 iNK 細胞(源自 iPSC 的 NK 細胞)。Cytovia 使用 Cellectis 的 TALEN 基因編輯技術來生產(chǎn)其 iNK 細胞,同時最大限度地降低脫靶效應的風險。
  • Century Therapeutics 由 Versant Ventures 和富士膠片于2019年7月創(chuàng)立,旨在開發(fā) iPSC 衍生的適應性和先天免疫效應細胞療法。
  • Citius Pharmaceuticals 使用來自單個供體真皮成纖維細胞的 iPSC 來創(chuàng)建 iPSC 衍生的 MSC ( i -MSC)。該公司已完成i -MSC 接入細胞庫 (ACB)的開發(fā) ,并正在測試和擴增這些細胞以創(chuàng)建同種異體 cGMP  i -MSC 主細胞庫。
  • Clade Therapeutics 正在開發(fā)免疫隱形多能干細胞衍生療法,包括 iPSC 衍生細胞療法
  • Cynata Therapeutics使用其專有的 Cymerus? 技術制造 iPSC 衍生的 MSC。該公司與FUJIFILM Corporation 合作 ,正在臨床測試這些細胞用于治療移植物抗宿主病 (GvHD)。該公司還在進行治療嚴重肢體缺血 (CLI)、骨關節(jié)炎 (OA) 和呼吸衰竭/窘迫(包括 ARDS)的試驗。 
  • CytoMed  Therapeutics Pte Ltd(“CytoMed”) 致力于其人類 iPSC 衍生的伽瑪?shù)聽査匀粴?T 細胞技術的臨床轉化。該技術能夠生成一種新型混合二合一細胞類型,該細胞類型在同種異體環(huán)境中結合 NK 和 T 細胞受體,以識別多種癌癥,包括實體和血液系統(tǒng)惡性腫瘤。CytoMed Therapeutics(納斯達克股票代碼:GDTC)于2023年4月在納斯達克上市。
  • Cytovia Therapeutics 是一家生物制藥公司,致力于開發(fā)源自iPSC的同種異體“現(xiàn)成”基因編輯 iNK 和 CAR(嵌合抗原受體)-iNK 細胞。
  • Edigene, Inc.  – Edigene 和 Neukio Biotherapeutics 正在通過聯(lián)合研發(fā)合作開發(fā)同種異體iPSC衍生的 NK細胞療法。
  • 基因組編輯公司Editas Medicine (納斯達克股票代碼:EDIT)正在開發(fā)用于治療癌癥的工程化 iPSC 衍生的自然殺傷細胞 (iNK)。
  • Eterna Therapeutics  – Eterna 的基因編輯 iPS 細胞治療候選藥物可促進增強免疫反應,包括影響T細胞介導的免疫力以及促進 體內多譜系分化和造血再生。Eterna于2022年11月與MD Anderson簽訂了 贊助研究協(xié)議 ,以進一步推進該項目。
  • Exacis Biotherapeutics 是一家處于發(fā)展階段的免疫腫瘤學公司,正在利用 mRNA 基因編輯技術從 iPSC(ExaNK? 細胞)中開發(fā) NK 細胞,以抵抗患者免疫系統(tǒng)的排斥。
  • Fate Therapeutics 正在開發(fā)iPSC衍生的NK和CAR-T細胞,用于治療癌癥和免疫疾病。
  • FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. (FCDI) 正在投資一個價值2100萬美元的cGMP生產(chǎn)設施,以支持其內部細胞治療產(chǎn)品線,并作為iPS細胞產(chǎn)品的CDMO。
  • Greenstone Bio –  Greenstone Bio是一家初創(chuàng)公司,總部位于加利福尼亞州帕洛阿爾托的斯坦福研究園區(qū)。該公司將人工智能 (AI) 與患者來源的iPSC技術相結合,以加速藥物發(fā)現(xiàn)過程。該公司在生成患者來源的iPSC方面擁有豐富的知識和專業(yè)知識,并擁有最大的患者來源的iPSC生物庫。它還免費向學術合作者提供細胞系。
  • Heartseed Inc. 是一家日本生物技術公司,正在開發(fā)用于治療心力衰竭的iPSC衍生心肌細胞 (HS-001)。該公司計劃于2021年下半年在日本啟動這項試驗性細胞療法的1/2期研究。
  • Healios KK住友大日本制藥合作,正在進行一項臨床試驗,使用同種異體 iPSC 衍生的視網(wǎng)膜細胞治療年齡相關性黃斑變性。
  • Hebecell 正在將同種異體“現(xiàn)成的” iPSC 衍生 NK 細胞療法商業(yè)化。該公司使用獨特的無飼養(yǎng)層 3D-iPSC 球體平臺來生產(chǎn) NK 細胞。這種高效、可擴展且可重復的方法可以幾乎無限地生產(chǎn) iPSC 衍生的 NK 細胞,用于治療癌癥和其他疾病。
  • Hopstem Biotechnology 是中國首批 iPSC 細胞治療公司之一 ,也是 iPSC 衍生臨床級細胞產(chǎn)品的市場領導者。2021 年 6 月,該公司與 Neurophth Biotechnology 合作,共同開發(fā) 用于治療眼部疾病的 iPSC 衍生細胞療法。Hopstem 擁有專有的神經(jīng)分化平臺,以及獲得專利的 iPSC 重編程方法和 GMP 制造和質量體系。
  • Implant Therapeutics 正在 設計包含 FailSafe? 和誘導同種異體細胞耐受 (iACT Stealth Cell?) 技術的 iPSC-MSC 細胞 。這些 iPSC MSC 細胞具有低免疫原性,可用作 體外 基因治療載體。
  • I Peace Inc. 和 Avery Therapeutics 正在合作開發(fā)一種用于治療心力衰竭的 iPSC 衍生細胞療法。I Peace 正在生產(chǎn) GMP 級 iPSC,而 Avery Therapeutics 則利用它們來制造其 MyCardia ? 產(chǎn)品。I Peace 能夠使用微型板和機器人技術在一個房間內同時批量生產(chǎn)臨床級 iPSC 生產(chǎn)線,其工廠配備了全封閉的自動化 iPSC 制造系統(tǒng),符合美國 FDA 和日本 PMDA 的安全標準。
  • iPSirius SAS 是一家免疫腫瘤學公司,專注于開發(fā)新型治療性癌癥疫苗 IPVAC 1.0。iPSirius利用 iPSC 和癌癥干細胞 (CSC) 之間的抗原重疊, 旨在 對抗癌癥患者的復發(fā)和轉移進展。
  • IPS HEART –  IPS HEART 是一家私營細胞治療公司,已開發(fā)出將 iPSC 重新編程為骨骼肌和心肌以治療疾病的計劃。具體而言,IPS HEART 使用小分子將 iPSC 重新編程為新的功能性心肌以治療心力衰竭、杜氏心肌病和達農(nóng)心肌病,以及新的骨骼肌以治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥。
  • 加科思藥業(yè) 與美國Hebecell公司進行戰(zhàn)略投資,開發(fā)iPSC衍生的NK細胞,用于治療癌癥和其他疾病。
  • 慶應義塾大學 于 2018 年 2 月獲得日本政府批準進行一項 iPSC 試驗,該試驗涉及治療脊髓損傷患者(由岡野秀之教授領導)。
  • 京都大學醫(yī)院與 iPS 細胞研究與應用中心 (CiRA) 合作,正在對帕金森病患者進行一項由醫(yī)生主導的 iPSC 衍生的多巴胺能祖細胞研究。
  • Laverock Therapeutics  ——Laverock 利用基因編輯誘導基因沉默 (GEiGS?) 技術及其相關的計算平臺來設計具有更高功效、安全性和可及性的 iPSC 衍生細胞療法。
  • Neurophth Biotechnology Ltd. 是一家基因治療公司,專門從事 AAV 介導的眼部疾病基因治療。2021 年 6 月,該公司與 Hopstem Biotechnology 合作開發(fā)了一種用于治療約定的視網(wǎng)膜退行性疾病的 iPSC 衍生候選細胞產(chǎn)品。
  • Notch Therapeutics 正在與 Allogene Therapeutics 合作開發(fā)用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的 iPSC 衍生 T 細胞。
  • 2021 年年中,諾和諾德 與 Heartseed 簽署了一項聯(lián)合開發(fā)協(xié)議,該協(xié)議授予其在全球范圍內開發(fā)、制造和商業(yè)化 HS-001 的獨家權利,但日本除外,Heartseed 在日本保留了開發(fā) HS-001 的獨家權利。HS-001 是一種由純化的 iPSC 衍生的心室心肌細胞組成的研究療法,用于治療心力衰竭。
  • 大阪大學 將一片 iPS 衍生的角膜細胞移植到患有角膜緣干細胞缺乏癥(角膜干細胞丟失的一種疾?。┑幕颊叩慕悄ぶ?。
  • Pluristyx 和 panCELLa  – 2022 年 10 月,Pluristyx 與 panCELLa 合并。如今,合并后的公司的目標是成為臨床級、轉基因、“現(xiàn)成” iPSC 領域的全球領導者,為細胞療法開發(fā)提供最低的準入門檻。
  • REPROCELL 最近在日本推出了一項“個人iPS服務”,用于制備和儲存?zhèn)€人的 iPSC,以治療未來的疾病或傷害。個人的 iPSC 是使用 RNA 重編程技術從尿液或牙髓中的成熟細胞中產(chǎn)生的。然后,iPSC 被儲存在日本和美國的兩個地方
  • 2014 年, RIKEN 將自體 iPSC-RPE 細胞片移植到一位AMD患者體內,這是世界上第一種將 iPSC 衍生細胞療法應用于人類患者的方法。
  • RheinCell Therapeutics GmbH是一家符合GMP標準的人類iPSC開發(fā)商和制造商,該產(chǎn)品源自 HLA 純合同種異體臍帶血。2021年1月,該公司獲得了歐盟GMP認證和制造授權。
  • RxCell Inc. 已生產(chǎn)出用于同種異體治療的 iPSC 主細胞庫,包括用于視網(wǎng)膜退行性疾病的 IND 活動。該公司還開發(fā)了一種新型低免疫原性策略,并制造了通用 iPSC 系,可用于生產(chǎn)用于同種異體治療的分化細胞。
  • Ryne Biotechnology, Inc. –  Ryne Bio 是一家利用 iPSC 技術開發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)疾病現(xiàn)成神經(jīng)元替代療法平臺的治療公司。該公司已從 CIRM 獲得 400 萬美元的臨床階段研究計劃 (CLIN1) 資助,使其能夠通過提交 IND 來推進其主要候選藥物 RNDP-001,這是一種 iPSC 衍生的多巴胺神經(jīng)元祖細胞,用于治療遺傳性和特發(fā)性帕金森病。
  • Sana Biotechnology –  Sana Biotechnology 正在開發(fā)低免疫修飾同種異體(“供體”)iPSC,以在不使用免疫抑制的情況下逃避免疫反應和排斥。該公司目前正在 非人類靈長類動物(猴子)中測試這種細胞技術。
  • SCG Cell Therapy Pte Ltd (“SCG”) 已從新加坡科技研究局 (“A*STAR”) 的 Accelerate Technologies Pte Ltd (“A*c??celerate”) 手中收購了人類 iPSC 技術的權利。SCG 正在利用這項 iPSC 技術來擴展其細胞治療產(chǎn)品組合并開發(fā)現(xiàn)成的 NK 細胞療法。
  • 韓國干細胞療法開發(fā)商 SCM Lifescience獲得了 Allele Biotechnology and Pharmaceuticals 正在開發(fā)的糖尿病細胞療法在韓國的開發(fā)、批準、生產(chǎn)和銷售的獨家權利。這項價值75萬美元的協(xié)議于2021年 7月簽署。
  • Semma Therapeutics于 2019 年底被Vertex Pharmaceuticals以 9.5 億美元收購  ,該公司正在開發(fā)一種治療 1 型糖尿病的方法。這種治療方法包括從行為類似于胰腺細胞的 iPSC 衍生的細胞。
  • Shoreline Biosciences 是一家生物科技公司,正在開發(fā)源自 iPSC 的同種異體“現(xiàn)成的”自然殺傷 (NK) 和巨噬細胞免疫療法,用于治療癌癥和其他嚴重疾病。
  • Stemson Therapeutics 一直在開發(fā)一種治療脫發(fā)的方法,涉及 新生 毛囊的生成。
  • TreeFrog Therapeutics 在法國擁有一座占地 13,000 平方英尺的工廠,用于開發(fā)和擴大利用人類iPSC的細胞療法制造工藝。該公司計劃開發(fā)自己的 iPSC 衍生療法并支持共同開發(fā)計劃。
  • 美國國立衛(wèi)生研究院 正在進行美國首個iPSC衍生療法臨床試驗。其 I/IIa 期臨床試驗將涉及 12 名晚期眼部地圖樣萎縮患者。
  • Cambrian Biopharma 的子公司Vita Therapeutics正在開發(fā)iPSC衍生療法。VTA-100是一種自體、基因工程 iPSC 衍生療法,用于治療肢帶型肌營養(yǎng)不良癥,而VTA-200是一種基因工程iPSC衍生的低免疫原性肌營養(yǎng)不良癥療法。

當然,也有許多由醫(yī)生主導的研究采用了人類iPSC衍生的細胞類型,其中包括慶應義塾大學、京都大學醫(yī)院、大阪大學和理化學研究所開展的研究。

在研究產(chǎn)品領域,盡管以下行業(yè)巨頭繼續(xù)捍衛(wèi)其iPSC市場領導者地位,但市場競爭對手的數(shù)量近年來激增:Fujifilm Cellular Dynamics, Inc.(美國/日本)、REPROCELL(日本)、Evotec(歐洲)、Ncardia(歐洲)和 Axol Bioscience(歐洲)。

最后,世界上最大的研究供應公司也在商業(yè)化大量iPSC相關產(chǎn)品。這些市場領導者包括Lonza、BD Biosciences、Thermo Fisher Scientific、Merck、Takara Bio等。

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