一項(xiàng)名為ASPIRO的1/2期臨床試驗(yàn)正在測(cè)試Aspen Neuroscience的ANPD001 （一種干細(xì)胞療法候選藥物，旨在替代帕金森病中丟失的神經(jīng)細(xì)胞），已對(duì)第一位患者進(jìn)行了給藥。

阿斯彭在公司新聞稿中宣布，該試驗(yàn)的首席研究員、神經(jīng)外科醫(yī)生Paul Larson博士在圖森班納大學(xué)醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行了首次移植手術(shù)。

ASPIRO (NCT06344026 )去年獲得美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)，目前正在測(cè)試ANPD001干細(xì)胞療法在以兩次遞增劑量移植到中重度帕金森病患者中時(shí)的長(zhǎng)期安全性和耐受性。符合資格的研究參與者年齡在50歲至70歲之間。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司總裁兼首席執(zhí)行官達(dá)米安·麥克德維特博士表示：“這項(xiàng)臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)是阿斯彭公司使命的一個(gè)重要里程碑，該使命是為醫(yī)療需求未得到滿足的人們開發(fā)和提供個(gè)性化的再生神經(jīng)療法，從帕金森病開始。”

麥克德維特說：“迄今為止，還沒有任何疾病緩解療法可以阻止、替代或預(yù)防多巴胺神經(jīng)元的喪失或減緩帕金森病的進(jìn)展?！?/p>

其他試驗(yàn)?zāi)繕?biāo)將包括評(píng)估治療的早期療效（通過測(cè)量所謂的時(shí)間或患者癥狀通過藥物控制的時(shí)間段）以及運(yùn)動(dòng)癥狀的緩解。該試驗(yàn)正在美國(guó)的五個(gè)臨床中心進(jìn)行。

ANPD001用于替代帕金森病患者失去的神經(jīng)細(xì)胞

帕金森病是由于大腦黑質(zhì)紋狀體多巴胺能通路中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡引起的。該通路包括黑質(zhì)和背側(cè)紋狀體，兩者都參與運(yùn)動(dòng)控制。多巴胺是大腦的主要化學(xué)信使。

ANPD001旨在替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元。

這種治療帕金森病的實(shí)驗(yàn)性療法使用一種被稱為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的干細(xì)胞，這種干細(xì)胞幾乎可以生成體內(nèi)任何類型的細(xì)胞，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。其制造過程分為三個(gè)步驟。

第一步是收集患者的皮膚細(xì)胞，然后在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)其進(jìn)行改造，并重新編程為iPSC。然后為iPSC提供生化線索，引導(dǎo)它們轉(zhuǎn)化為多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞。一旦移植到患者體內(nèi)，這些細(xì)胞最終將成熟為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

這種手術(shù)被稱為自體細(xì)胞移植，因?yàn)樗褂玫氖腔颊咦陨淼募?xì)胞。

“亞利桑那大學(xué)圖森醫(yī)學(xué)院神經(jīng)外科教授拉森說：“這是首次在正式臨床試驗(yàn)中使用自體方法。

拉爾森稱參加ASPIRO是一種 “榮譽(yù)”，并說這是一項(xiàng) “重要的研究”。

“拉爾森說：”帕金森病是最常見的神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙，主要影響中腦多巴胺神經(jīng)元的耗竭。

“拉爾森說：”帕金森病患者在確診時(shí)通常已經(jīng)喪失了黑質(zhì)通路中的大部分多巴胺能（DA）神經(jīng)元，從而導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)和神經(jīng)功能的逐漸喪失。

試驗(yàn)是干細(xì)胞治療帕金森病的首次人體研究

作為試驗(yàn)就緒隊(duì)列篩選研究的一部分，登記的參與者（預(yù)計(jì)總共有9名）首先通過Rune Labs的數(shù)字健康平臺(tái)進(jìn)行遠(yuǎn)程監(jiān)控。目標(biāo)是在招募患者之前全面了解該疾病。

該試驗(yàn)的額外目標(biāo)除了增加準(zhǔn)時(shí)率和減少運(yùn)動(dòng)癥狀外，還包括改善患者的生活質(zhì)量。

這項(xiàng)首次人體試驗(yàn)對(duì)于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重大前景。

該試驗(yàn)的主要階段預(yù)計(jì)將于明年完成，并將使用大腦成像掃描對(duì)患者進(jìn)行移植后五年的評(píng)估。

“這項(xiàng)首次人體試驗(yàn)對(duì)于研究ANPD001改善中度至晚期帕金森病患者生活的能力具有重要意義，”阿斯彭首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士說。

“我們的2022年試驗(yàn)就緒隊(duì)列篩選研究已經(jīng)完成入組，我們計(jì)劃今年在ASPIRO1/2a期研究中對(duì)患者進(jìn)行給藥，”Wirth說。

關(guān)于作者：

Patricia Inácio 博士：帕特里夏擁有葡萄牙新里斯本大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)博士學(xué)位，并擔(dān)任多個(gè)研究項(xiàng)目和獎(jiǎng)學(xué)金以及歐洲機(jī)構(gòu)重大資助申請(qǐng)的作者。她還曾在紐約哥倫比亞大學(xué)微生物學(xué)和免疫學(xué)系擔(dān)任博士生研究助理，并因此獲得葡美發(fā)展基金會(huì)（FLAD）獎(jiǎng)學(xué)金。

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