一項針對帕金森病患者的研究表明，基于干細胞的治療是安全的，并且可以改善帕金森病的癥狀。

拜耳制藥公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上宣布了這一1期臨床試驗的結(jié)果。

在試驗中，12名帕金森氏癥患者接受了手術(shù)，接受高劑量或低劑量的干細胞產(chǎn)生的多巴胺細胞。該實驗療法稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

結(jié)果表明，治療耐受性良好，沒有重大安全問題。12個月后，參與者的帕金森癥狀有所改善，接受較高劑量的參與者表現(xiàn)出更大的改善。

目前正在計劃進行2期研究，以進一步研究這種有前途的療法，預(yù)計將于2024年開始招募。

為什么干細胞為治療帕金森病帶來希望

干細胞有能力發(fā)育成不同類型的特化細胞，如皮膚、肌肉或腦細胞。

多年來，研究人員一直致力于利用干細胞治療帕金森病的潛力，并找到將它們轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的腦細胞的方法，然后用這些腦細胞來替代帕金森病患者中丟失的細胞。

獲得適合帕金森氏癥的干細胞療法面臨許多挑戰(zhàn)，包括： 

• 開發(fā)能夠存活并融入大腦的移植細胞
   
• 確保移植的細胞發(fā)揮其應(yīng)有的作用并且不會引起不良副作用
   
• 確保移植的細胞不被“拒絕”
   
• 治療的總體安全性和可接受性。

為了應(yīng)對這些挑戰(zhàn)，我們進行了多年的艱苦研究，這意味著目前世界各地正在對一系列有前景的干細胞療法進行帕金森病的早期臨床試驗。  

承諾的早期跡象需要進一步調(diào)查

英國帕金森病研究副主任克萊爾·貝爾 (Claire Bale) 評論道：

“這些結(jié)果表明，這種開創(chuàng)性的療法是安全的，并且可以改善帕金森病患者的癥狀，這是非常令人鼓舞的。

“值得注意的是，這是一項‘開放標(biāo)簽’試驗，沒有對照組。這意味著所有參與者和研究人員都知道他們正在接受積極的治療——在本例中是干細胞衍生的移植。

“我們知道安慰劑效應(yīng)——相信治療會起作用——在帕金森病中非常強烈，所以我們在查看這些結(jié)果時需要牢記這一點。

“我們很高興該團隊很快就計劃進行進一步的研究，以更深入地研究這種療法的潛在益處，一旦有任何進一步的消息，我們將立即分享。”

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