遺傳性視網(wǎng)膜疾病主要表現(xiàn)為感光細(xì)胞和/或視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的逐漸喪失，最終導(dǎo)致不可逆的視力喪失。在過(guò)去，這類疾病的治療手段相對(duì)有限，主要依賴于基因檢測(cè)和低視力康復(fù)，但這些方法并不能有效地減緩或停止視力喪失。

干細(xì)胞治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病（IRDs），被視為一種突破性的治療手段，特別是對(duì)于視網(wǎng)膜色素變性（RP）和斯達(dá)加特病（STGD）等疾病。干細(xì)胞治療的核心理念在于使用干細(xì)胞替換視網(wǎng)膜中喪失的細(xì)胞，為IRDs患者提供了一種新的治療選擇。

目前，多種類型的干細(xì)胞，包括視網(wǎng)膜祖細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、人類胚胎干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，已在臨床試驗(yàn)中被檢驗(yàn)其效果和安全性。

北京大學(xué)人民醫(yī)院眼科眼病與視光研究所，最新的一項(xiàng)綜述性研究，包含21項(xiàng)前瞻性研究和496只眼睛的數(shù)據(jù)分析。這些研究顯示，對(duì)于RP和STGD患者，干細(xì)胞治療表現(xiàn)出一定的有效性和安全性。對(duì)于STGD患者，治療6個(gè)月和12個(gè)月后的視力改善都十分顯著。然而，對(duì)于RP患者，雖然治療6個(gè)月后視力有所改善，但到了12個(gè)月時(shí)這種改善就不再顯著了。此外，研究還發(fā)現(xiàn)，超脈絡(luò)膜空間注射干細(xì)胞可能是治療RP的一個(gè)有效途徑。

RP患者在6個(gè)月時(shí)的最佳矯正視力改善情況STGD 患者在12個(gè)月時(shí)的最佳矯正視力改善情況相信在未來(lái)，大樣本隨機(jī)臨床試驗(yàn)的進(jìn)行將為我們提供更多關(guān)于干細(xì)胞治療IRDs的有效性和安全性的證據(jù)，為這些疾病的治療開辟新的道路。

參考文獻(xiàn)：陳X.，徐N.，李J.等。遺傳性視網(wǎng)膜疾病的干細(xì)胞療法：系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析。 干細(xì)胞研究 14 , 286 (2023)。https://doi.org/10.1186/s13287-023-03526-x

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