干細(xì)胞療法作為再生醫(yī)學(xué)的一種方式被認(rèn)為是現(xiàn)代科學(xué)和醫(yī)學(xué)領(lǐng)域中最有前途的學(xué)科之一。這種先進(jìn)的技術(shù)為一些人類(lèi)最危及生命的疾病提供了變革性和潛在治愈性治療的無(wú)限可能性。再生醫(yī)學(xué)正迅速成為醫(yī)療保健領(lǐng)域的下一件大事，其特定目標(biāo)是修復(fù)并可能替換患病的細(xì)胞、組織或器官，并最終恢復(fù)正常功能。

最近的研究報(bào)告稱(chēng)，干細(xì)胞療法已成功轉(zhuǎn)化為患者，這讓人們更加希望這種再生策略有朝一日可以成為治療多種令人煩惱的疾病的方法。事實(shí)上，過(guò)去幾年見(jiàn)證了圍繞干細(xì)胞療法的臨床試驗(yàn)取得了相當(dāng)大的進(jìn)步。其中一些試驗(yàn)對(duì)各種疾病產(chǎn)生了顯著影響。

然而，盡管越來(lái)越多的出版物報(bào)告了基于干細(xì)胞療法的成功案例，但大量臨床試驗(yàn)尚未獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的全面批準(zhǔn)，無(wú)法作為干細(xì)胞療法進(jìn)行驗(yàn)證。迄今為止，最成熟的干細(xì)胞治療是用于治療血液和免疫系統(tǒng)疾病的骨髓移植。

在這篇綜述中，描述了干細(xì)胞療法發(fā)展的進(jìn)展和挑戰(zhàn)，重點(diǎn)是干細(xì)胞在牙科中的應(yīng)用，以及在幾種疾病的再生治療方式方面取得的進(jìn)展。還討論了這些治療的局限性和該領(lǐng)域持續(xù)存在的挑戰(zhàn)，同時(shí)闡明了將基于自體干細(xì)胞的干預(yù)措施轉(zhuǎn)化為安全有效療法的倫理和監(jiān)管挑戰(zhàn)。

什么是干細(xì)胞療法

基于干細(xì)胞的療法被定義為從根本上涉及使用任何類(lèi)型的活人類(lèi)干細(xì)胞（包括胚胎干細(xì)胞 (ESC)、iPSC 和成體干細(xì)胞）進(jìn)行自體和同種異體療法的疾病或醫(yī)學(xué)狀況的任何治療。當(dāng)需要組織和器官移植時(shí)，干細(xì)胞提供了完美的解決方案，因?yàn)樗鼈兡軌蚍只尚迯?fù)病變組織所需的特定細(xì)胞類(lèi)型。

然而，基于干細(xì)胞的療法的復(fù)雜性常常導(dǎo)致研究人員尋找穩(wěn)定、安全且易于獲取的干細(xì)胞來(lái)源，這些干細(xì)胞來(lái)源有可能分化成多個(gè)譜系。因此，謹(jǐn)慎選擇適合臨床應(yīng)用的干細(xì)胞類(lèi)型至關(guān)重要。

干細(xì)胞分類(lèi)

主要有三種類(lèi)型的干細(xì)胞。除了獨(dú)特的差異化能力外，它們?nèi)叨季哂凶晕腋碌闹匾匦浴Ｈ欢?，?yīng)該注意的是，干細(xì)胞不是同質(zhì)的，而是存在于發(fā)育層次中。

最基本和未發(fā)育的干細(xì)胞是全能干細(xì)胞。這些細(xì)胞能夠發(fā)育成完整的胚胎，同時(shí)形成胚外組織。這種獨(dú)特的特性是短暫的，從卵子受精開(kāi)始，到胚胎達(dá)到四到八個(gè)細(xì)胞階段結(jié)束。之后細(xì)胞經(jīng)歷后續(xù)分裂，直到達(dá)到胚泡階段，在胚泡階段它們失去全能性并呈現(xiàn)多能特性，其中細(xì)胞只能分化成每個(gè)胚胎胚層（外胚層、中胚層和內(nèi)胚層）。

這個(gè)階段的細(xì)胞被稱(chēng)為“胚胎干細(xì)胞”，是通過(guò)在涉及破壞形成胚胎的過(guò)程中從囊胚的內(nèi)細(xì)胞團(tuán)中分離出來(lái)的。連續(xù)分區(qū)后，多能性特性喪失，分化能力變得更加受譜系限制，其中細(xì)胞變得多能意味著它們只能分化成與起源組織相關(guān)的有限類(lèi)型的細(xì)胞。這是“成體干細(xì)胞”的特性，它有助于在生物體的整個(gè)生命周期內(nèi)創(chuàng)造一種體內(nèi)平衡狀態(tài)。

成體干細(xì)胞以代謝靜止?fàn)顟B(tài)存在于身體的幾乎所有特殊組織中，其中包括骨髓、口腔和牙齒組織等（這有助于在生物體的整個(gè)生命周期內(nèi)創(chuàng)造一種體內(nèi)平衡狀態(tài)。成體干細(xì)胞以代謝靜止?fàn)顟B(tài)存在于身體的幾乎所有特殊組織中，其中包括骨髓、口腔和牙齒組織等（這有助于在生物體的整個(gè)生命周期內(nèi)創(chuàng)造一種體內(nèi)平衡狀態(tài)。成體干細(xì)胞以代謝靜止?fàn)顟B(tài)存在于身體的幾乎所有特殊組織中，其中包括骨髓、口腔和牙齒組織等。

許多作者認(rèn)為成人干細(xì)胞是基于干細(xì)胞療法的黃金標(biāo)準(zhǔn)。成體干細(xì)胞顯示出臨床成功的跡象，尤其是在造血移植中。與胚胎干細(xì)胞相反，成體干細(xì)胞不受關(guān)于其起源的有爭(zhēng)議觀(guān)點(diǎn)的影響。事實(shí)上，ESC的衍生涉及破壞人類(lèi)胚胎，這使得它們對(duì)于很大一部分人的道德和宗教信仰來(lái)說(shuō)是不可接受的。

干細(xì)胞研究的轉(zhuǎn)折點(diǎn)

2006年，Shinya Yamanka成功地生成了具有與胚胎干細(xì)胞相同特性和遺傳特征的細(xì)胞，從而在干細(xì)胞研究領(lǐng)域取得了科學(xué)突破。這是通過(guò)四種轉(zhuǎn)錄因子混合物的瞬時(shí)過(guò)表達(dá)實(shí)現(xiàn)的；OCT4、SOX2、KLF4和MYC在完全分化的體細(xì)胞中，即成纖維細(xì)胞。這些細(xì)胞被稱(chēng)為iPSC，自此改變了干細(xì)胞研究領(lǐng)域。這些細(xì)胞最重要的特征是它們能夠像胚胎干細(xì)胞一樣分化成任何胚層，從而排除了圍繞它們使用的倫理爭(zhēng)論。iPSCs技術(shù)的發(fā)展創(chuàng)造了一種識(shí)別和治療疾病的創(chuàng)新方法。由于它們可以從患者自身的細(xì)胞中產(chǎn)生，因此iPSC在生產(chǎn)可用于自體移植的多能性患者匹配細(xì)胞方面具有廣闊的前景。

干細(xì)胞研究的治療轉(zhuǎn)化

隨著近年來(lái)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究的快速發(fā)展，相對(duì)較新的研究學(xué)科“轉(zhuǎn)化研究”在基礎(chǔ)研究成果的基礎(chǔ)上有了顯著發(fā)展，以開(kāi)發(fā)新療法。臨床轉(zhuǎn)化途徑在獲得適當(dāng)?shù)谋O(jiān)管批準(zhǔn)后開(kāi)始。轉(zhuǎn)化研究的重要性在于它作為過(guò)濾器的作用，以確保只有安全有效的療法才能進(jìn)入臨床。它彌合了從長(zhǎng)凳到床的差距。

目前，一些利用成體干細(xì)胞的干細(xì)胞療法在臨床上可用，主要包括造血干細(xì)胞的骨髓移植和嚴(yán)重?zé)齻钠つw移植。迄今為止，有超過(guò)3,000項(xiàng)涉及使用成人干細(xì)胞的試驗(yàn)在WHO國(guó)際臨床試驗(yàn)登記處注冊(cè)。此外，還注冊(cè)了涉及新的和有吸引力的基于iPSC的療法的初步試驗(yàn)。事實(shí)上，首次使用iPSC的臨床嘗試報(bào)告了治療黃斑變性的成功結(jié)果。鑒于細(xì)胞治療領(lǐng)域相對(duì)不成熟，此類(lèi)試驗(yàn)的結(jié)果將有助于了解實(shí)現(xiàn)成功治療所需的時(shí)間范圍，并有助于更好地了解疾病。以下部分討論了一些最重要的臨床試驗(yàn)的已發(fā)表數(shù)據(jù)，這些試驗(yàn)涉及在醫(yī)學(xué)和牙科中使用不同類(lèi)型的干細(xì)胞。

干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病

在體外從干細(xì)胞成功生成神經(jīng)細(xì)胞為當(dāng)前針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的基于干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)鋪平了道路。這些療法不僅旨在延緩帕金森氏癥、阿爾茨海默氏癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 和多發(fā)性硬化癥 (MS) 等不可恢復(fù)的神經(jīng)退行性疾病的進(jìn)展，而且還專(zhuān)注于徹底治療此類(lèi)疾病。

干細(xì)胞治療帕金森病 (PD)

PD的特征在于中腦多巴胺能神經(jīng)元的快速丟失。使用人類(lèi)ESC細(xì)胞治療PD的首次嘗試是通過(guò)生成類(lèi)多巴胺能神經(jīng)元，后來(lái)人類(lèi)iPSC被提議作為克服ESC爭(zhēng)議的替代方案。這兩種細(xì)胞都有希望獲得源源不斷的多巴胺能神經(jīng)元，而不是以前使用的胎兒腦組織。最近，2018年8月，Shinya Yamanka啟動(dòng)了首個(gè)獲批的使用 iPSC治療PD的臨床試驗(yàn)。招募了7名患有中度PD的患者。使用供體匹配的同種異體細(xì)胞來(lái)避免該疾病的任何遺傳影響。該試驗(yàn)背后的策略涉及多巴胺能祖細(xì)胞的產(chǎn)生，然后通過(guò)特殊設(shè)備將其手術(shù)移植到患者的大腦中。此外，給予免疫抑制藥物以避免任何不良反應(yīng)。到目前為止的初步結(jié)果顯示了治療的安全性。

干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥

MS是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎癥和神經(jīng)退行性自身免疫性疾病。基于干細(xì)胞的療法現(xiàn)在正在探索阻止疾病進(jìn)展和逆轉(zhuǎn)神經(jīng)損傷的可能性。Celgene TM公司于2014年進(jìn)行了一項(xiàng)注冊(cè)的1期臨床試驗(yàn)，使用胎盤(pán)來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 輸注治療MS患者。該試驗(yàn)在美國(guó)的6個(gè)中心和加拿大的2個(gè)中心進(jìn)行，包括16名患者。結(jié)果表明，細(xì)胞輸注是安全的，沒(méi)有反常加重的跡象。同時(shí)，患者的臨床反應(yīng)表明細(xì)胞治療改善MS狀況。

干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化

ALS是一種神經(jīng)退行性疾病，會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化，從而導(dǎo)致肌肉性能紊亂。治療ALS的第一次嘗試是通過(guò)在小鼠模型中移植MSC。這個(gè)實(shí)驗(yàn)的結(jié)果是有希望的，導(dǎo)致疾病表現(xiàn)的減少，從而提供了主要證據(jù)。基于這些結(jié)果，幾項(xiàng)計(jì)劃/正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。這些試驗(yàn)主要評(píng)估所提出概念的安全性，迄今為止尚未證明臨床成功。值得注意的是，雖然臨床前研究報(bào)告說(shuō)，來(lái)自未患病個(gè)體的細(xì)胞優(yōu)于來(lái)自ALS患者的細(xì)胞；大多數(shù)嘗試的臨床試驗(yàn)都采用了自體移植。該信息可能解釋了沒(méi)有報(bào)告治療改善的原因。

干細(xì)胞治療脊髓損傷

使用干細(xì)胞的其他神經(jīng)適應(yīng)癥是脊髓損傷。盡管不同形式的神經(jīng)干細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞祖細(xì)胞的移植除了神經(jīng)連通性之外還導(dǎo)致了軸突的生長(zhǎng)，這為修復(fù)提供了可能性, 恢復(fù)功能的證據(jù)尚未在嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)中建立。盡管如此，日本最近還是批準(zhǔn)了脊髓損傷的干細(xì)胞治療。這一批準(zhǔn)是基于尚未公布的臨床試驗(yàn)，涉及 13名最近遭受脊髓損傷的患者。日本團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，注射從患者骨髓中分離出的干細(xì)胞有助于恢復(fù)一些失去的感覺(jué)和活動(dòng)能力。這是第一個(gè)獲得政府批準(zhǔn)提供給患者的基于干細(xì)胞的治療脊髓損傷的方法。

干細(xì)胞治療眼部疾病

目前注冊(cè)的干細(xì)胞療法臨床試驗(yàn)中有大量針對(duì)眼部疾病。這主要是因?yàn)檠劬κ敲庖咛貦?quán)部位。大多數(shù)這些試驗(yàn)跨越多個(gè)國(guó)家，包括日本、中國(guó)、以色列、韓國(guó)、英國(guó)和美國(guó)，并實(shí)施同種異體ESC系。

值得注意的是，第一個(gè)實(shí)施使用自體iPSC衍生視網(wǎng)膜細(xì)胞的臨床試驗(yàn)是在日本進(jìn)行的，該試驗(yàn)遵循了日本政府于2014 年頒布的新監(jiān)管法，以規(guī)范再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用。該試驗(yàn)招募了兩名患者，第一名患者使用iPSC生成的視網(wǎng)膜細(xì)胞片接受黃斑變性治療。經(jīng)過(guò)1年的隨訪(fǎng)，沒(méi)有包括異常增殖和全身惡性腫瘤在內(nèi)的嚴(yán)重并發(fā)癥的跡象。此外，在第二年的隨訪(fǎng)中，移植的視網(wǎng)膜上皮片沒(méi)有排斥的跡象。最重要的是，報(bào)告了治療眼矯正視力的跡象。這些結(jié)果足以得出結(jié)論，基于iPSC的自體移植是安全可行的。

干細(xì)胞治療糖尿病

由于免疫系統(tǒng)紊亂，胰腺β細(xì)胞在1型糖尿病中被破壞，而在2型糖尿病中，胰島素不足是由β細(xì)胞無(wú)法正常產(chǎn)生胰島素引起的。在這兩種情況下，受影響的細(xì)胞都是β細(xì)胞，并且由于胰腺不能有效地從內(nèi)源性成體干細(xì)胞再生胰島，因此測(cè)試了其他細(xì)胞來(lái)源。多能干細(xì)胞 (PSC) 被認(rèn)為是β細(xì)胞替代策略的首選細(xì)胞。目前，有一些行業(yè)贊助的臨床試驗(yàn)已注冊(cè)以使用ESC替代β細(xì)胞為目標(biāo)。這些試驗(yàn)圍繞著將產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞移植到皮下封裝裝置中，以保護(hù)細(xì)胞免受1型糖尿病患者的自身免疫。

加利福尼亞州的ViaCyte^TM公司最近啟動(dòng)了I/II期試驗(yàn)（NCT02239354) 于2014年與哈佛大學(xué)合作。該試驗(yàn)涉及40名患者，并使用兩個(gè)由ESC產(chǎn)生的產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞皮下膠囊。由于移植細(xì)胞易于監(jiān)測(cè)和恢復(fù)，結(jié)果應(yīng)該很有趣。該試驗(yàn)之前的臨床前研究證明血糖校正成功，并且該裝置在174天后成功取回并且包含活的胰島素生成細(xì)胞。

牙科中的干細(xì)胞

干細(xì)胞已成功地從人類(lèi)牙齒中分離出來(lái)，并被研究以測(cè)試它們?cè)偕例X結(jié)構(gòu)和牙周組織的能力。據(jù)報(bào)道，MSCs已成功分離自牙齒組織，例如恒牙和乳牙的牙髓、牙周韌帶、根尖乳頭和牙囊。這些細(xì)胞被描述為極好的細(xì)胞來(lái)源，因?yàn)樗鼈円子讷@取，能夠分化成成骨細(xì)胞和成牙本質(zhì)細(xì)胞，并且沒(méi)有倫理爭(zhēng)議。此外，牙科干細(xì)胞通過(guò)細(xì)胞間相互作用或旁分泌效應(yīng)表現(xiàn)出卓越的免疫調(diào)節(jié)能力。非牙科來(lái)源的干細(xì)胞也被建議用于牙科組織和骨再生。迄今為止，有超過(guò)6,000項(xiàng)臨床試驗(yàn)涉及使用干細(xì)胞，但全世界只有44項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)涉及口腔疾病。下文討論了基于干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)以及針對(duì)口腔疾病治療的報(bào)告結(jié)果。

牙髓再生

Nakashima等人報(bào)道了第一項(xiàng)使用自體牙髓干細(xì)胞 (DPSC) 進(jìn)行完全牙髓再生的人體臨床研究。2017年。該試點(diǎn)研究基于同一組進(jìn)行的廣泛臨床前研究。招募患有不可逆牙髓炎的患者，并在DPSCs移植后隨訪(fǎng)6個(gè)月。施用粒細(xì)胞集落刺激因子以誘導(dǎo)干細(xì)胞動(dòng)員以富集干細(xì)胞群。研究小組報(bào)告說(shuō)，在進(jìn)行牙髓切除術(shù)的磨牙和前磨牙中，使用接種在膠原支架上的DPSCs是安全的。在臨床和實(shí)驗(yàn)室評(píng)估中未發(fā)現(xiàn)不良事件或毒性。所有患者在細(xì)胞移植后均獲得陽(yáng)性電髓測(cè)試。此外，從頭的磁共振成像根管中形成的組織表現(xiàn)出與正常牙髓相似的結(jié)果，這表明牙髓再生成功。

另一個(gè)小組進(jìn)行了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，招募了被診斷患有壞死牙髓的患者。來(lái)自乳牙的自體干細(xì)胞被用于誘導(dǎo)牙髓再生。干預(yù)一年后的病例隨訪(fǎng)報(bào)告了牙髓再生與血管供應(yīng)和神經(jīng)支配的證據(jù)。此外，在接受DPSCs移植的患者中沒(méi)有觀(guān)察到不良反應(yīng)的跡象。兩項(xiàng)試驗(yàn)都在進(jìn)行下一階段，但取得的結(jié)果令人鼓舞。

牙周組織再生

Aimetti等人進(jìn)行了一項(xiàng)研究，其中包括11名患有慢性牙周炎的患者，除了一顆需要拔除的重要牙齒外，還有一個(gè)深部骨內(nèi)缺損。在存在膠原海綿支架的情況下，牙髓組織通過(guò)50μm過(guò)濾器，然后移植到牙周病引起的骨缺損處。臨床和影像學(xué)評(píng)估都證實(shí)了這種治療干預(yù)的有效性。牙周檢查、附著水平和探查深度除了顯著提高牙齦邊緣的穩(wěn)定性外，還顯示出改善的結(jié)果。此外，射線(xiàn)照相分析證明了骨再生。

下頜骨缺損的再生

2009年進(jìn)行了第一項(xiàng)使用DPSCs進(jìn)行口頜面部骨再生的臨床研究。本研究中的患者在拔除第三磨牙后遭受極度骨質(zhì)流失。將在膠原海綿支架上培養(yǎng)的DPSC組成的生物復(fù)合物應(yīng)用于受影響的部位。治療6個(gè)月后證明了受損區(qū)域的垂直修復(fù)和牙周組織的完全修復(fù)。三年后，同一組發(fā)表了一份評(píng)估DPSCs移植后再生骨穩(wěn)定性和質(zhì)量的報(bào)告。組織學(xué)和先進(jìn)的全息斷層掃描表明，新形成的骨骼均勻血管化。然而，它是致密型，而不是該區(qū)域通常的骨質(zhì)類(lèi)型。

干細(xì)胞治療干燥綜合征

干燥綜合征 (SS) 是一種以口干和眼干為特征的全身性自身免疫性疾病。一種新的SS治療方法。Xu等人報(bào)道了在24名患者中使用MSCs輸注。 這種治療背后的策略是基于MSCs的免疫調(diào)節(jié)功能。輸注的MSC以基質(zhì)細(xì)胞衍生的因子1依賴(lài)性方式向炎癥部位遷移。該臨床試驗(yàn)報(bào)告的結(jié)果表明，SS患者的自身免疫受到抑制，隨后唾液腺分泌得到恢復(fù)。

干細(xì)胞療法的現(xiàn)行監(jiān)管指南

隨著使用干細(xì)胞作為治療方法的臨床試驗(yàn)數(shù)量的增加，制定監(jiān)管指南和標(biāo)準(zhǔn)以確?；颊甙踩男枨笞兊迷絹?lái)越重要。然而，干細(xì)胞療法是一個(gè)相當(dāng)新的領(lǐng)域，這一事實(shí)使其受到尚未規(guī)范的科學(xué)、倫理和法律爭(zhēng)議。該領(lǐng)域的主要國(guó)家已經(jīng)制定了為該目的服務(wù)的指導(dǎo)方針。最近，美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 發(fā)布了監(jiān)管指南，以確保這些治療方法安全有效。這些指南指出；涉及經(jīng)過(guò)最低限度操作且旨在用于均質(zhì)使用的干細(xì)胞的治療不需要上市前批準(zhǔn)即可生效，并且僅應(yīng)遵守針對(duì)疾病傳播的監(jiān)管指南。

2015年，中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委和食品藥品監(jiān)管總局下發(fā)了《關(guān)于開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案工作的通知》，要求加快干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案工作，確保符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)規(guī)范地開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究健康發(fā)展。

2016年，中國(guó)國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化研究”專(zhuān)項(xiàng)立項(xiàng)，每年一次項(xiàng)目申報(bào)，截止2020年國(guó)家撥付資金約26億，扶持項(xiàng)目共136項(xiàng)，涉及干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究、動(dòng)物研究與臨床試驗(yàn)等環(huán)節(jié)。

2017年5月，中國(guó)國(guó)家六部委聯(lián)合出臺(tái)《“十三五”健康產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新專(zhuān)項(xiàng)規(guī)劃》，明確將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)列為發(fā)展的重點(diǎn)任務(wù)，同時(shí)深入開(kāi)展干細(xì)胞與疾病發(fā)生等方面的應(yīng)用研究和轉(zhuǎn)化開(kāi)發(fā)，加快臨床應(yīng)用的研究進(jìn)展。

2018年1月，中國(guó)國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局《知識(shí)產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄（2018年本）》，產(chǎn)業(yè)目錄附件中明確將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)劃為國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展和亟需知識(shí)產(chǎn)權(quán)支持的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一。

2019年9月，中國(guó)國(guó)家21個(gè)部門(mén)關(guān)于印發(fā)《促進(jìn)健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)綱要（2019-2022年）》的通知，支持前沿技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)應(yīng)用，加快干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、生物醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)分析等關(guān)鍵技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化。

迄今為止，獲得有條件批準(zhǔn)的治療包括靶向治療；脊髓損傷、心臟病和肢體缺血。最后，監(jiān)管機(jī)構(gòu)現(xiàn)在要求對(duì)細(xì)胞產(chǎn)品應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)化和安全法規(guī)協(xié)議，其中包括使用無(wú)異源培養(yǎng)基、重組生長(zhǎng)因子以及“良好生產(chǎn)規(guī)范”(GMP) 培養(yǎng)用品。

干細(xì)胞療法面臨的挑戰(zhàn)和倫理問(wèn)題

基于干細(xì)胞的療法面臨許多需要緊急解決的障礙。最持久的擔(dān)憂(yōu)是關(guān)于使用胚胎干細(xì)胞的倫理沖突。如前所述，ESC的效力要優(yōu)越得多；然而，它們的推導(dǎo)需要破壞人類(lèi)胚胎。的確，iPSC的發(fā)現(xiàn)克服了這種擔(dān)憂(yōu)；然而，iPSC本身目前面臨著另一場(chǎng)倫理爭(zhēng)議，即解決其無(wú)限分化能力的問(wèn)題，并擔(dān)心這些細(xì)胞有朝一日可能會(huì)應(yīng)用于人類(lèi)克隆。在治療中使用iPSC仍然被認(rèn)為是一種高風(fēng)險(xiǎn)的治療方式，因?yàn)檫@些細(xì)胞的移植可能會(huì)誘發(fā)腫瘤形成。至于間充質(zhì)干細(xì)胞，這些細(xì)胞已被普遍認(rèn)為是安全的，但持續(xù)監(jiān)測(cè)和長(zhǎng)期隨訪(fǎng)應(yīng)成為未來(lái)研究的重點(diǎn)，以避免治療后形成腫瘤的可能性。

最后，可以假設(shè)目前干細(xì)胞療法領(lǐng)域面臨的最具挑戰(zhàn)性的倫理問(wèn)題之一是越來(lái)越多的診所提供未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞療法。因此，研究人員在道義上有義務(wù)確保在追求臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)展的過(guò)程中不損害倫理考慮。

結(jié)論

由于在過(guò)去十年中進(jìn)行的大量研究，干細(xì)胞療法日益成為切實(shí)可行的現(xiàn)實(shí)。盡管面臨許多挑戰(zhàn)，但隨著每一項(xiàng)研究的開(kāi)展，干細(xì)胞應(yīng)用的可能性都在增加。

目前，干細(xì)胞領(lǐng)域的進(jìn)展非常有希望，有報(bào)道稱(chēng)在治療各種疾病方面取得了臨床成功；神經(jīng)退行性疾病和黃斑變性進(jìn)展迅速。iPSC正在征服干細(xì)胞研究領(lǐng)域，利用患者自己的細(xì)胞治療疾病的無(wú)限可能。使用間充質(zhì)干細(xì)胞再生牙齒和牙周組織已經(jīng)進(jìn)入臨床，很快就會(huì)成為一種有效的治療方法。

盡管挑戰(zhàn)看似艱巨，但干細(xì)胞研究正在迅速推進(jìn)，細(xì)胞療法很快就會(huì)得到應(yīng)用。幸運(yùn)的是，目前全球?yàn)橹贫ūO(jiān)管指南和標(biāo)準(zhǔn)以確?；颊甙踩龀隽司薮笈?。在不久的將來(lái)，基于干細(xì)胞的療法將顯著影響人類(lèi)健康。

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