哥倫比亞大學(xué)報(bào)道最新干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床試驗(yàn)結(jié)果：能夠幫助控制血糖！

“這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步”。

根據(jù)不列顛哥倫比亞大學(xué)（UBC）和溫哥華海岸醫(yī)療中心（VCH）的最新臨床試驗(yàn)結(jié)果，一種基于干細(xì)胞治療1型糖尿病得創(chuàng)新療法可以有效調(diào)節(jié)血糖水平，減少對每日注射胰島素的依賴。

“溫哥華試驗(yàn)基地首席研究員、卑詩大學(xué)內(nèi)分泌學(xué)臨床教授兼溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任大衛(wèi)-湯普森博士說：”這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步。“干細(xì)胞首次減少了一些1型糖尿病試驗(yàn)參與者所需的胰島素量。隨著這種方法的進(jìn)一步完善，我們遲早會(huì)有一種療法，可以完全消除每天注射胰島素的需要”。

這些研究結(jié)果發(fā)表在今天的《自然-生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上，是對美國生物技術(shù)公司ViaCyte（已被 Vertex 制藥公司收購）開發(fā)的一種實(shí)驗(yàn)性細(xì)胞療法進(jìn)行多中心臨床試驗(yàn)后得出的。

該療法旨在替代1型糖尿病患者所缺乏的能產(chǎn)生胰島素的beta細(xì)胞。這種小型醫(yī)療植入物被命名為VC-02，內(nèi)含數(shù)百萬個(gè)實(shí)驗(yàn)室培育的胰島細(xì)胞，包括β細(xì)胞，這些細(xì)胞來源于多能干細(xì)胞系。

這種裝置大約只有創(chuàng)可貼大小，厚度不超過一張信用卡，被植入病人的皮膚下，希望能長期穩(wěn)定地提供自我維持的胰島素。

“ViaCyte公司前首席科學(xué)官、UBC大學(xué)外科和細(xì)胞與生理科學(xué)系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士說：“每個(gè)裝置就像一個(gè)微型胰島素生產(chǎn)工廠。”由干細(xì)胞培育的胰島細(xì)胞被包裝到設(shè)備中，從根本上重現(xiàn)健康胰腺的血糖調(diào)節(jié)功能。鑒于我們可以創(chuàng)造幾乎無限的供應(yīng)，這可能比移植稀缺的供體衍生細(xì)胞有巨大的好處”。

這項(xiàng)臨床試驗(yàn)在溫哥華總醫(yī)院進(jìn)行，在比利時(shí)和美國也有其他試驗(yàn)點(diǎn)。十名參與者在研究開始時(shí)均檢測不到胰島素分泌，他們接受了手術(shù)，每人接受了多達(dá)10個(gè)裝置植入。

六個(gè)月后，三名參與者顯示出明顯的胰島素產(chǎn)生標(biāo)志，并在為期一年的研究的剩余時(shí)間內(nèi)保持了這些水平。這些參與者在最佳血糖范圍內(nèi)花費(fèi)了更多的時(shí)間，并減少了外部注射胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，表現(xiàn)出顯著的改善，達(dá)到目標(biāo)血糖范圍的時(shí)間從55%增加到 85%，每日胰島素注射量減少了44%。

該結(jié)果是由加拿大干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)資助并由UBC-VCH團(tuán)隊(duì)進(jìn)行的一系列臨床試驗(yàn)的最新結(jié)果。

“干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)很高興支持這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，我們很高興看到有希望的結(jié)果，”SCN總裁兼首席執(zhí)行官Cate Murray說。“實(shí)現(xiàn)糖尿病的功能性治愈需要協(xié)調(diào)和協(xié)作的努力。它需要世界領(lǐng)先機(jī)構(gòu)、資助者（如SCN）的頂尖研究人員的出色科學(xué)成果，以降低研究風(fēng)險(xiǎn)，以及能夠制造和擴(kuò)展該技術(shù)的創(chuàng)新生物技術(shù)公司。SCN很自豪能夠發(fā)揮自己的作用，我們期待著改變游戲規(guī)則的糖尿病研究的下一步發(fā)展。”

這些試驗(yàn)旨在加速針對30萬加拿大1型糖尿病患者的新型干細(xì)胞療法的開發(fā)和臨床測試。據(jù)估計(jì)，糖尿病每年給加拿大醫(yī)療保健系統(tǒng)造成290億加元的損失。

此前，在Cell Stem Cell?2021年的一項(xiàng)研究中?，研究人員首次證明該方法可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。最新的試驗(yàn)試圖通過每個(gè)參與者使用兩到三倍的設(shè)備來顯著增加胰島素的產(chǎn)生量，同時(shí)更新的設(shè)備設(shè)計(jì)帶有小穿孔以允許血管向內(nèi)生長——這一功能旨在提高實(shí)驗(yàn)室的生存率——生長的細(xì)胞。

在另一項(xiàng)正在進(jìn)行的試驗(yàn)中，UBC-VCH團(tuán)隊(duì)正在研究該設(shè)備的一個(gè)版本是否含有經(jīng)過基因工程改造以逃避免疫系統(tǒng)的細(xì)胞，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，可以消除參與者在服用免疫抑制劑的同時(shí)服用免疫抑制藥物的需要治療。

Thompson博士說：“我們設(shè)想未來1型糖尿病患者能夠無需每天注射胰島素，也無需服用免疫抑制藥物?！?nbsp;“這個(gè)未來現(xiàn)在已經(jīng)觸手可及，加拿大在為患者提供這些新療法方面處于領(lǐng)先地位?！?/p>

參考資料：Keymeulen B, De Groot K, Jacobs-Tulleneers-Thevissen D, et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol. 2023. doi: 10.1038/s41587-023-02055-5

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