近期，收到留言，問干細(xì)胞能治療哪些疾病，哪些醫(yī)院在開展干細(xì)胞治療，以及干細(xì)胞新藥申報的進(jìn)展問題。還有問近年來，干細(xì)胞公司如同雨后春筍般，感覺公司魚龍混雜。甚至有些以前從事美容、金融或者養(yǎng)生保健的，也轉(zhuǎn)行成為了干細(xì)胞的推廣員，面對這種情況，作為消費者，我們應(yīng)該如何判斷哪家干細(xì)胞公司是值得信賴的呢？

今天，我就來和大家探討一下這個問題。在我國，干細(xì)胞的監(jiān)管實行“雙軌制”，即藥品和醫(yī)療技術(shù)管理并行的監(jiān)管模式。簡單來說，就是有兩條線路進(jìn)行監(jiān)管。

第一條線：是干細(xì)胞藥物。許多干細(xì)胞公司選擇走這條路線，即申請干細(xì)胞新藥批文。目前已有超過70個IND（臨床試驗申請）獲得批準(zhǔn)，這些都是走的這條路線。

這條路線的主管單位是國家食品藥品監(jiān)督管理總局（NMPA），也就是由國務(wù)院直屬機(jī)構(gòu)，市場監(jiān)督管理總局來管理。如果要申請干細(xì)胞藥物，必須在IND獲批后，陸續(xù)進(jìn)行一期、二期、三期臨床試驗，最后拿到新藥上市批文，按藥品投放市場。這條路線雖然費時費錢，但也是最為嚴(yán)謹(jǐn)?shù)囊粭l路線。在行業(yè)內(nèi)，有一條不成文的規(guī)則，“10年10億美金，才能可能拿到一個新藥”，這也解釋了為什么一些新特藥如此昂貴。例如，幾年前的電影《我不是藥神》中，諾華的格列衛(wèi)用于治療白血病，但因為價格過高，電影主角就到印度引進(jìn)仿制藥，以低價銷售給白血病患者。

第二條線：是干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)。由于干細(xì)胞的特殊性，以及在國內(nèi)外的研究已有數(shù)十年的歷史，大量的臨床研究表明，其安全性非常好，至少是可控的。而在治療疾病的效果方面，干細(xì)胞在很多疾病方面都表現(xiàn)出了非常不錯的效果。然而，由于其生效機(jī)理的復(fù)雜性，短時間內(nèi)可能無法完全適應(yīng)原有的藥物審核流程。比如，干細(xì)胞的旁分泌效應(yīng)、歸巢效應(yīng)，以及其他一些作用機(jī)制等，都不太適合用原有的藥物審核流程來監(jiān)管。因此，我們的主管部門以讓優(yōu)秀的科研技術(shù)能更早地造福大眾為原則，開放醫(yī)療機(jī)構(gòu)在衛(wèi)生健康委和藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合管理的秘書處申請機(jī)構(gòu)和項目雙備案，并在備案項目范圍內(nèi)開展干細(xì)胞臨床研究。這條線相當(dāng)于由兩個部門聯(lián)合進(jìn)行監(jiān)管。例如，2016年5月，首批干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)名單（30家醫(yī)院）發(fā)布，后來在2017年11月23日，第二批又批準(zhǔn)了72家醫(yī)院，目前已有102家醫(yī)院獲得了許可。截至目前，中國已有133家研究機(jī)構(gòu)(含軍隊醫(yī)院22家)通過了干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)的備案，備案項目達(dá)100個。已有都是由這二個部門聯(lián)合批準(zhǔn)的。

實際操作上，雖然具體項目的實施是在具有臨床研究資質(zhì)的醫(yī)院和科室進(jìn)行，但干細(xì)胞制劑制備很少有醫(yī)院自己開展，基本上是由合作的細(xì)胞公司或細(xì)胞制備工廠來完成干細(xì)胞制劑的制備，然后按醫(yī)療技術(shù)來進(jìn)行應(yīng)用。這也就給了干細(xì)胞公司更多的應(yīng)用機(jī)會。

當(dāng)然：無論選擇哪條路線，國家對干細(xì)胞制劑的要求都極為嚴(yán)格。具體來說，干細(xì)胞制劑必須符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》、《人源化干細(xì)胞藥學(xué)工藝技術(shù)指導(dǎo)原則》、《GMP附錄-細(xì)胞治療產(chǎn)品》等相關(guān)法律法規(guī)的要求。因此，當(dāng)我們在選擇干細(xì)胞公司時，可以參考以下幾個標(biāo)準(zhǔn)：

1、B+A級潔凈度：干細(xì)胞制備必須在完全無菌的環(huán)境下進(jìn)行，這對實驗室和生產(chǎn)設(shè)施的環(huán)境要求極高。根據(jù)國家規(guī)定，細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)必須在B+A級潔凈度的實驗室或生產(chǎn)車間中進(jìn)行。

2、中檢院質(zhì)量復(fù)核認(rèn)定：中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）是國家法定的生物制品藥品質(zhì)量檢驗機(jī)構(gòu)，也是三甲醫(yī)院唯一認(rèn)可的臨床級細(xì)胞檢驗機(jī)構(gòu)。如果一家公司獲得了中檢院的細(xì)胞質(zhì)量復(fù)核認(rèn)定，那就說明其干細(xì)胞質(zhì)量已經(jīng)達(dá)到了臨床級別。

延伸閱讀：獲批中檢院干細(xì)胞質(zhì)量報告機(jī)構(gòu)及分布情況

3、醫(yī)院合作認(rèn)可：大多數(shù)的干細(xì)胞臨床研究項目是由干細(xì)胞公司與醫(yī)院合作進(jìn)行的，因此，查看這家公司是否與知名醫(yī)院有合作關(guān)系，也是判斷其實力的一個重要依據(jù)。(例如：通過中國臨床試驗注冊中心、或一些招投標(biāo)網(wǎng)能查）。

4、IND批件：最后，最直接的判斷方法就是看這家單位是否有干細(xì)胞臨床試驗申請（IND）批件，以及是否已經(jīng)獲得了臨床試驗的批準(zhǔn)。（通過www.cde.org.cn，信息公開欄能查到）

總的來說，干細(xì)胞治療的發(fā)展前景廣闊，但消費者在選擇干細(xì)胞服務(wù)公司時，也需要有明確的認(rèn)知，選擇靠譜的公司，以確保治療的安全和有效。

參考文獻(xiàn)：
1、20160530100915671.doc (live.com)

2、國家衛(wèi)生和計劃生育委員會 國家食品藥品監(jiān)督管理總局關(guān)于第二批干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)的公告（2017年第12號） (nmpa.gov.cn)

3、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心 (cde.org.cn)

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