來自神經(jīng)干細胞的研究性外泌體已獲得美國食品和藥物管理局（美國醫(yī)學(xué)博士）的I/II期臨床試驗許可。

Aruna Bio（美國佐治亞州）是一家致力于開發(fā)神經(jīng)外泌體用于治療神經(jīng)再生疾病的生物技術(shù)公司，該公司宣布計劃啟動一項I/II期臨床試驗，研究AB126，一種源自神經(jīng)干細胞的同種異體神經(jīng)外泌體^[1]。

該試驗與佐治亞大學(xué)（UGA；美國佐治亞州）再生生物科學(xué)中心的研究人員合作進行，旨在評估該藥物對血栓切除術(shù)后預(yù)后不良的缺血性中風(fēng)患者的耐受性、安全性和初步療效^[2]。

該臨床試驗預(yù)計于2024年上半年開始，將針對急性缺血性中風(fēng)引起的腦部炎癥。根據(jù)Aruna Bio和UGA的研究人員進行的臨床前研究結(jié)果，AB126具有神經(jīng)保護和神經(jīng)再生功效，并已被證明可以減少炎癥^[2]。先前的研究發(fā)現(xiàn)，該藥物通過減少促炎T細胞的數(shù)量同時增加抗炎T細胞和巨噬細胞的數(shù)量來發(fā)揮作用。其他研究結(jié)果還表明，該藥物可以通過減少氧化應(yīng)激來防止細胞死亡。除此之外，還發(fā)現(xiàn)神經(jīng)增殖增加，進而導(dǎo)致神經(jīng)生長和髓鞘再生^[3]。

參與者將接受低、中、高劑量的三次靜脈注射^[1]。AB126具有表面蛋白標記，使其能夠穿過血腦屏障^[3]，這是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療藥物開發(fā)中經(jīng)常遇到的障礙。?

AB126將成為首個在神經(jīng)系統(tǒng)疾病人體臨床試驗中研究的外泌體衍生療法，并可能為減少中風(fēng)后腦部炎癥的新型治療選擇打開大門。由于源自患者自身的干細胞，該藥物的一個顯著特點是其觸發(fā)免疫反應(yīng)的能力降低。這有其優(yōu)點，因為該藥物可以多次給予患者而不引發(fā)免疫反應(yīng)^[1]。

“我們的藥物與目前的治療方法不同，它不是去除血栓，而是清除血栓?！?“它正在減少中風(fēng)引起的大腦炎癥?！盪GA再生生物科學(xué)中心主任兼Aruna Bio聯(lián)合創(chuàng)始人Steven Stice評論道。

研究小組希望I/II期試驗的積極結(jié)果將為不符合其他治療標準的中風(fēng)患者提供替代選擇。此外，該團隊正在尋求探索治療其他神經(jīng)退行性和神經(jīng)炎癥性疾病的潛力，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥和帕金森病^[1]。

參考資料：

{1} UGA Today. UGA stroke treatment headed to clinical trial. [Accessed 12 February 2024].

[2] Global Newswire. Aruna Bio Announces FDA Clearance of IND for Lead Program AB126, Enabling the First Exosome to Enter in Human Clinical Trials for a Neurological Indication. [Accessed 12 February 2024].

[3] Aruna Bio. Intro to AB126. [Accessed 12 February 2024]

免責(zé)說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請及時跟本公眾號聯(lián)系，我們將在第一時間處理。