自閉癥譜系障礙是一種影響終生發(fā)育的疾病，每70名中國人中就有1人受到影響。

自閉癥譜系中沒有兩個(gè)人是相同的，但是自閉癥譜系中的人通常會(huì)在社交交流、社交互動(dòng)和重復(fù)行為模式方面受到不同程度的影響。自閉癥的病因尚未完全明了，但早期診斷和有效治療可以幫助自閉癥兒童和成人顯著改善他們的生活質(zhì)量。

干細(xì)胞如何對(duì)自閉癥患者提供幫助？

了解疾病

干細(xì)胞具有分化成多種類型細(xì)胞的能力。目前的研究正在使用干細(xì)胞來開發(fā)被稱為類器官的微型器官模型，以重建被稱為大腦皮層的大腦部分。由自閉癥患者及其未受影響的父母制成的類器官有助于比較家庭成員之間類器官生長的差異。這項(xiàng)研究能夠表明自閉癥患者的神經(jīng)元比沒有自閉癥的人成熟得更快。

這是一個(gè)令人興奮的研究領(lǐng)域，有助于帶頭更好地了解可能導(dǎo)致未知遺傳聯(lián)系的患者自閉癥的原因。 

開發(fā)新藥

培養(yǎng)自閉癥患者的神經(jīng)元以創(chuàng)建大腦模型可以為研究人員提供重要工具，以針對(duì)特定患者量身定制的方式測試新藥。

更換丟失的細(xì)胞

雖然從自閉癥患者的干細(xì)胞中創(chuàng)造神經(jīng)元的進(jìn)展令人振奮，但使用干細(xì)胞作為治療方法還不是很清楚。目前對(duì)自閉癥的理解表明，神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的異常，不一定是細(xì)胞缺陷或受損，可能會(huì)導(dǎo)致一個(gè)人患上自閉癥，這使得簡單地更換或添加神經(jīng)細(xì)胞并不簡單。在細(xì)胞療法成為自閉癥患者的常規(guī)療法之前，有許多答案需要學(xué)習(xí)。

干細(xì)胞治療自閉癥的挑戰(zhàn)是什么？

盡管有證據(jù)表明自閉癥譜系障礙有遺傳基礎(chǔ)，但只有大約10-20%的自閉癥病例有明確的遺傳原因。許多使用干細(xì)胞的研究不是直接使用干細(xì)胞作為治療方法，而是可能側(cè)重于更好地了解自閉癥和可能的治療方案，包括與自閉癥譜系障礙相關(guān)的其他同時(shí)發(fā)生的問題，例如腸道問題和免疫系統(tǒng)功能障礙。

我在哪里可以找到更多關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥臨床試驗(yàn)的信息？

盡管一些診所可能聲稱為自閉癥提供干細(xì)胞治療，但這些方法的科學(xué)原理和安全性存在嚴(yán)重問題。目前，在中國、澳大利亞、歐盟、美國或其他地方，尚無針對(duì)這種疾病的經(jīng)證實(shí)、安全且有效的干細(xì)胞療法。

雖然一些診所可能會(huì)聲明他們正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，甚至在clinicaltrials.gov上進(jìn)行注冊，但請注意，干預(yù)的科學(xué)依據(jù)和提供服務(wù)的人員的資質(zhì)可能尚未得到充分評(píng)估。請務(wù)必咨詢您的醫(yī)學(xué)專家或全科醫(yī)生，因?yàn)樗麄冏钸m合根據(jù)您的情況向您提供建議。

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