中國有400多萬腦癱患兒，相當于一個中等城市的總?cè)丝跀?shù)。其中多數(shù)患兒因沒有早期發(fā)現(xiàn)和治療，造成了終身殘疾。

目前臨床治療腦癱的手段，僅能保住患者的生命，卻無法讓他們重獲生活的尊嚴?；颊咂惹行枰环N新的治療技術，不僅僅能讓自己活下來，還能讓自己有尊嚴地活著。

腦癱，是一種小兒時期的中樞神經(jīng)障礙疾病，常累及四肢功能。腦癱患兒也被人稱為“慢天使”。

該疾病主要影響運動、肌肉張力、協(xié)調(diào)性、神經(jīng)反射應答，常伴有智力缺陷、精神障礙以及視覺、聽覺、語言障礙，給患兒和家庭帶來沉重的負擔。

然而對于腦癱，早期篩查、診斷和干預是減輕患兒傷殘量重要的預防措施。目前臨床治療的手段也僅能提高患兒的生存質(zhì)量，無法達到治愈。

近年來，在醫(yī)學家及社會各界的不懈努力下，干細胞移植技術對腦癱患兒的治療和減輕其殘障程度的有關研究取得重大突破。

近二十中國干細胞治療腦癱的臨床進展，有哪些醫(yī)院開展了臨床試驗

近二十年來我國干細胞治療腦癱的臨床試驗有：

2005年，世界首例干細胞治療腦癱成功^[1]。

2011年，解放軍第四六三醫(yī)院神經(jīng)外科應用臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱患者229例,選擇其中無智力障礙、一直進行康復治療,近一年無明顯進展的51例患者,進行日常生活活動能力(ADL)評估.比較治療前與治療1個療程(21～28d進行4次臍帶間充質(zhì)干細胞治療)后ADL得分,評估療效。

結(jié)果：治療前后ADL總分、步行動作、床上運動、認識交流動作得分比較,差異均有統(tǒng)計學意義(P＜0.05)。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細胞對無智力障礙腦癱患者治療有效^[2]。

2012年，浙江武警總隊醫(yī)院兒科開展自體骨髓間充質(zhì)干細胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞(mesenchymal stem cells-neural stem cells,MSC-NSCs)移植治療腦癱，取得了好的臨床效果.其中2例腦癱合并頑固癲癇的患兒獲得了很好的臨床效果^[3]。

2013年，內(nèi)蒙古烏海市人民醫(yī)院首先簡述了該腦癱患者的臨床癥狀，及家族史和個人史，在此基礎上詳細介紹了其診治情況。通過干細胞治療后，患兒增高的肌張力明顯降低，雙腿站立、行走屈膝有一定改善。指出神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱是一項頗有前景的治療方法^[4]。

2014年，江蘇省連云港市婦幼保健院探討人神經(jīng)干細胞臨床治療小兒腦癱的安全性.方法:對28例腦癱患兒采用立體定向移植的方法,將培養(yǎng)好的、符合需要的入神經(jīng)干細胞移植入患兒額葉、內(nèi)囊前肢或腦室旁等腦實質(zhì)處。

結(jié)論：神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床應用是安全可行的^[5]。

2015年，內(nèi)蒙古通遼市醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科分析間充質(zhì)干細胞移植（MSCs）治療小兒腦癱的療效。方法：選取2014年7月至2015年5月我院收治的18例腦癱患兒作為研究對象，所有患兒均接受骨髓間充質(zhì)干細胞移植治療，比較治療前后綜合功能進步程度。

結(jié)論：小兒腦癱采用骨髓間充質(zhì)干細胞移植方法進行治療，療效顯著，值得臨床選擇和推廣^[6]。

2016年，浙江大學目的觀察自體骨髓間充質(zhì)干細胞(human mesenchymal stem cells，hMSCs)轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞治療腦癱的臨床效果。

結(jié)論：自體骨髓間充質(zhì)干細胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療腦癱安全，有效，對腦癱患兒的運動功能改善明顯，在移植后1個月明顯顯效，而語言的改善在治療后3個月以后才逐漸表現(xiàn)^[7]。

2017年，武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科探討應用臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥的療效。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)于細胞移植可以顯著改善腦癱患兒流涎癥,從而提高患兒生活質(zhì)量^[8]。

2017年同年，大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構(gòu)負責人、國家地方聯(lián)合工程實驗室主任劉晶教授，帶領團隊正式啟動了中國第一個神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

2018年，西安交通大學醫(yī)學院神經(jīng)生物學研究所呂海俠教授在細胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。通過隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示臍帶血治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。證實臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全且效果顯著。

2019年，由大連醫(yī)科大學附屬一院劉晶教授主持的《臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》項目已經(jīng)通過衛(wèi)計委備案并啟動。

該臨床研究初步結(jié)果表明：這種通過干細胞鼻腔貼片技術在兩側(cè)鼻腔分別移植干細胞，用于缺血缺氧性腦性癱瘓的新型細胞療法是可行的、安全的、有效的。

2020年，十堰市太和醫(yī)院兒童醫(yī)療中心與深圳市北科生物科技有限公司合作開展的“人臍帶來源的間充質(zhì)干細胞聯(lián)合現(xiàn)代康復治療兒童腦性癱瘓的安全性和有效性的臨床研究”已通過國家衛(wèi)生健康委及國家藥品監(jiān)督管理局備案?，F(xiàn)需要招募多名符合條件的患兒參加研究：

Ps：項目備案信息可在中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會官網(wǎng)查詢（http://www.cmba.org.cn）

2021年，湖北醫(yī)藥學院附屬太和醫(yī)院牽頭負責的臨床研究項目成果在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表；

結(jié)果表明：共39例患者接受治療并完成預定的評估。hUC-MSC治療組與對照組不良事件(AEs)差異無統(tǒng)計學意義。此外，與對照組比較，hUC-MSC治療組ADL、CFA和GMFM量表評分顯著改善。說明臍帶間充質(zhì)干細胞移植結(jié)合康復在改善腦癱患兒粗大運動和健康功能方面是安全有效的。

2022年，安徽醫(yī)科大學受國家衛(wèi)健委委托（備案號：2019第017號），擬采用嚴格的隨機對照研究（Clinicaltrial注冊號：ChiCTR1900022119）探究通過嗅通道進行神經(jīng)干細胞制劑移植治療腦性癱瘓的安全性和療效性，為干細胞臨床治療腦性癱瘓?zhí)峁┭C醫(yī)學依據(jù)。　

結(jié)論：試驗組及對照組患兒在治療后粗大運動、言語、認知能力均有所改善，但兩組之間無統(tǒng)計學差異，即表明經(jīng)嗅通道予以神經(jīng)干細胞移植較綜合康復治療改善患兒的功能障礙無明顯優(yōu)勢。但試驗組的安全性指標在治療前后無明顯異常改變，且兩組之間的不良反應發(fā)生率相似，表明經(jīng)嗅通道予以神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱是安全的，為探究通過嗅通道予以神經(jīng)干細胞移植治療腦性癱瘓的方法提供了循證學依據(jù)^[9]。

2023年2月，大連醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院劉晶教授在《StemCell Research &Therapy》期刊雜志上發(fā)表了一篇關于《腦癱神經(jīng)干細胞鼻內(nèi)給藥后的安全性和有效性結(jié)果：一項隨機1/2期對照試驗》的論文。

臨床評估表明，神經(jīng)干細胞鼻內(nèi)給藥可以改善CP患者的粗大運動、精細運動、自理能力、表達能力、社交技能和睡眠質(zhì)量。EEG和MRI的數(shù)據(jù)為神經(jīng)干細胞治療后腦功能和結(jié)構(gòu)的改善提供了證據(jù)^[10]。

目前進行干細胞移植治療小兒腦癱的備案醫(yī)院有哪些？

截止2023年3月，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關干細胞治療腦癱的臨床研究項目有29項。其中中國有五項！

中國干細胞治療腦癱的備案機構(gòu)分別是：

臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究

–大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院

ANGE-S001治療小兒腦癱的單中心隨機安慰劑平行對照臨床研究

–安徽醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院

人臍帶來源的間充質(zhì)干細胞聯(lián)合現(xiàn)代康復治療兒童腦性癱瘓的安全性

–十堰太和醫(yī)院

綜上所述，對腦癱患兒越早康復效果越好是公認的理論，對中重癥腦癱患兒，僅依靠常規(guī)綜合康復方法效果有限，如果越早給予干細胞移植，再加上常規(guī)綜合康復方法，可明顯加快運動能力和語言能力的康復，避免錯過小兒早期腦細胞突觸建立的關鍵時期，為促進腦癱獲得理想整體康復效果提供重要的治療方法。

近年來，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉(zhuǎn)化。干細胞治療前景可期！

[1]:心文. 世界首例干細胞治療腦癱成功[J]. 中國生育健康雜志,2005, (4):237.

[2]:王金剛,尹忠民,聞華,等. 臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱51例療效觀察[J]. 中國全科醫(yī)學,2011,14(21):2446-2447. DOI:10.3969/j.issn.1007-9572.2011.21.032.

[3]:王亞莉,陳國軍,方鳳,等. 自體轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞治療腦癱合并頑固癲癇2例[J]. 臨床薈萃,2012,27(11):993-994.

[4]:何潔,郭巖,吳玲祥,等. 骨髓間充質(zhì)干細胞治療小兒腦癱二例臨床報道[C]. //第一屆華北地區(qū)神經(jīng)病學學術會議暨2013年北京地區(qū)神經(jīng)病學學術年會論文集. 2013:97-102.

[5]:閆冬梅,汪洪流,周培杰,等. 人神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床安全性研究[J]. 中國婦幼保健,2014,29(22):3595-3597. DOI:10.7620/zgfybj.j.issn.1001-4411.2014.22.23.

[6]:王姝瑤. 間充質(zhì)干細胞移植治療小兒腦癱療效分析[J]. 世界最新醫(yī)學信息文摘（連續(xù)型電子期刊）,2015(66):36-36. DOI:10.3969/j.issn.1671-3141.2015.66.026.

[7]:王亞莉. 自體骨髓間充質(zhì)干細胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細胞移植治療腦癱30例[D]. 浙江:浙江大學,2016.

[8]:彭亞偉,王曉東,徐成娥,等. 臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀察[J]. 武警醫(yī)學,2017,28(5):478-482. DOI:10.3969/j.issn.1004-3594.2017.05.014.

[9]:崔珍珍. 人源神經(jīng)干細胞嗅通道移植治療小兒腦癱的單中心研究[D]. 安徽:安徽醫(yī)科大學,2022.

[10]:Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y.

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