截止2022年12,在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究項目有29項。
其中在中國進(jìn)行干細(xì)胞治療腦癱的臨床試驗有3項,那么在中國進(jìn)行干細(xì)胞治療腦癱的醫(yī)院有那幾家呢?
國內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究進(jìn)展
十多年來,國內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱的科研成果報道從未間斷,意味著我國正努力推動這種療法的臨床轉(zhuǎn)化。在這個過程中,國內(nèi)一些患者擁有了參加臨床試驗獲得治療的機會,同時一些國際患者也對我國的研究寄予厚望,并紛紛報名加入研究項目中來。
2014年,江蘇省連云港市婦幼保健院公布了28例人神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床安全性研究結(jié)果[6],最終得出了神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床應(yīng)用安全可行的結(jié)論。
2015年,海軍總醫(yī)院團(tuán)隊報道了人神經(jīng)干細(xì)胞側(cè)腦室移植治療40例重度腦性癱瘓的臨床療效[5],證實了人神經(jīng)干細(xì)胞移植治療重癥腦癱是一種有一定療效的、安全的治療方法。
2016年,武警浙江總隊嘉興醫(yī)院團(tuán)隊報道了11例自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱的2年隨訪結(jié)果,證實了間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的安全性和有效性。患兒運動功能改善在干細(xì)胞移植3個月后明顯顯效,6個月后運動康復(fù)效果逐漸消失,但運動能力無倒退現(xiàn)象;患兒語言功能改善在干細(xì)胞移植6個月后顯效,12個月后語言快速改善效果消失,但沒有語言能力的倒退。
2017年,通過衛(wèi)計委備案的項目《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經(jīng)正式啟動,旨在建立以干細(xì)胞移植為核心,集醫(yī)療、護(hù)理、康復(fù)、心理等為一體的規(guī)范化方案,延長患兒的生存時間,提高患兒生存質(zhì)量,減輕家庭和社會負(fù)擔(dān)。
2017年,武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科團(tuán)隊報道了25例臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥的療效觀察,證實了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以顯著改善腦癱患兒流涎癥,從而提高患兒的生活質(zhì)量。
2018年,自然學(xué)術(shù)會議——婦女兒童國際學(xué)術(shù)研討會公開了一組數(shù)據(jù),廣州市兒科研究所開展對腦癱患兒的干細(xì)胞治療,目前10例腦癱患兒接受干細(xì)胞治療后顯示有效,受損神經(jīng)細(xì)胞得到保護(hù)和修復(fù),肢體功能障礙從5級改善到了4級甚至3級。這一組數(shù)據(jù)給干細(xì)胞治療腦癱增添了新希望。
2021年,湖北醫(yī)藥學(xué)院附屬太和醫(yī)院牽頭負(fù)責(zé)的臨床研究項目成果在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表;
40例符合條件的患者隨機分為hUC-MSC(人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞)治療組和對照組。除康復(fù)治療,hUC-MSC組接受4次靜脈輸注hUC-MSCs,對照組則接受安慰劑。通過12個月的隨訪進(jìn)行安全性評估(通過不良事件(AEs) )和有效性評估(通過日常生活活動能力(ADL)量表、綜合健康功能評估(CFA)和粗大運動功能評估量表(GMFM) )。
結(jié)果表明:共39例患者接受治療并完成預(yù)定的評估。hUC-MSC治療組與對照組不良事件(AEs)差異無統(tǒng)計學(xué)意義。此外,與對照組比較,hUC-MSC治療組ADL、CFA和GMFM量表評分顯著改善。說明hUC-MSC移植結(jié)合康復(fù)在改善腦癱患兒粗大運動和健康功能方面是安全有效的。
此外,廣州市兒科研究所、海軍總醫(yī)院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院等機構(gòu)均有過干細(xì)胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報道。
總結(jié)
近年來,不只是腦癱,干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望,國家也正在大力支持和推動干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。干細(xì)胞治療前景可期!
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