本周：Atara Biotherapeutics公司（美國(guó)加利福尼亞州）的CAR-T細(xì)胞療法獲得了新藥臨床試驗(yàn)（IND）資格，A2 Biotherapeutics公司（美國(guó)加利福尼亞州）的CAR-T細(xì)胞療法被美國(guó)食品和藥物管理局（FDA；美國(guó)馬里蘭州）授予 “孤兒藥 “稱號(hào)。

同時(shí)，Kenai Therapeutics公司（美國(guó)加利福尼亞州）在最近的A輪融資中籌集了8,200萬美元，用于開發(fā)治療各種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞療法。

新聞要點(diǎn)

• 將CAR-T細(xì)胞療法從癌癥轉(zhuǎn)向自身免疫疾病
• 籌集8,200萬美元用于開發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的先進(jìn)細(xì)胞療法
• 利用邏輯門控提高CAR-T細(xì)胞療法的療效

將CAR-T細(xì)胞療法從癌癥轉(zhuǎn)向自身免疫疾病

CAR-T細(xì)胞療法通常用于治療癌癥；然而，越來越多的證據(jù)表明，它可以用于治療自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics公司最近獲得了美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）授予的IND資格，用于治療狼瘡腎炎的CAR-T細(xì)胞療法。這種療法名為ATA3219，是一種異體CAR-T細(xì)胞療法，通過靶向B細(xì)胞惡性腫瘤中的CD19跨膜蛋白發(fā)揮作用，有效地用工程免疫細(xì)胞對(duì)抗功能失調(diào)的免疫細(xì)胞。

該療法是在阿塔拉公司的異體Epstein-Barr病毒T細(xì)胞平臺(tái)上開發(fā)的，目前將在一期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行安全性和有效性測(cè)試。

“CAR-T細(xì)胞可以自然地滲入靶組織深處，介導(dǎo)B細(xì)胞消耗并產(chǎn)生持久的反應(yīng)。阿塔拉公司首席醫(yī)學(xué)官Rajani Dinavahi表示：”基于自體CD19 CAR-T在狼瘡腎炎方面令人鼓舞的學(xué)術(shù)數(shù)據(jù)，ATA3219是一種現(xiàn)成的療法，可以大大減少白細(xì)胞清除術(shù)和漫長(zhǎng)的等待時(shí)間等對(duì)患者和醫(yī)生的限制，因此有可能改善大量患者的治療。

籌集8,200萬美元，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病開發(fā)先進(jìn)的細(xì)胞療法

Kenai Therapeutics是一家生物技術(shù)公司，專門從事誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (iPSC) 衍生療法，用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的異體神經(jīng)元替代。

這筆資金將使Kenai能夠推進(jìn)其主要候選藥物RNDP-001（一種治療特發(fā)性和遺傳性帕金森病的 iPSC 衍生異體多巴胺祖細(xì)胞療法）的I期臨床試驗(yàn)，并進(jìn)行IND申請(qǐng)。此外，還將開發(fā)其他現(xiàn)成的多巴胺神經(jīng)元替代細(xì)胞療法，以治療各種神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

“Kenai Therapeutics公司董事長(zhǎng)兼董事會(huì)成員杰夫-喬納斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai的專有平臺(tái)利用一種新興方法，通過替代因神經(jīng)變性而喪失的神經(jīng)元來治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。”RNDP-001治療帕金森病的潛在療效可能會(huì)極大地改變治療選擇極少的患者的預(yù)后。

利用邏輯門控提高CAR-T細(xì)胞療法的療效

美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予A2Biotherapeutics 公司的A2B530 “孤兒藥 “稱號(hào)（Orphan Drug Designation），這使?jié)撛诘暮币姴“邢虔煼ㄓ匈Y格獲得經(jīng)濟(jì)獎(jiǎng)勵(lì)和7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。這種療法專門治療正常細(xì)胞表達(dá)HLA-A02（一種人類白細(xì)胞抗原），而癌細(xì)胞既表達(dá)癌胚抗原 (CEA)，又失去HLA-A02表達(dá)的結(jié)直腸癌患者。

A2B530具有針對(duì)CEA的激活劑和針對(duì)HLA-A*02的阻斷劑。這種邏輯門控可選擇性地靶向結(jié)直腸癌細(xì)胞，并確保保護(hù)非癌細(xì)胞。

“A2生物治療公司首席醫(yī)療官William Go表示：”美國(guó)食品及藥物管理局授予我們’孤兒藥’稱號(hào)，證明了結(jié)直腸癌患者對(duì)改進(jìn)療法的巨大需求尚未得到滿足。”這一認(rèn)定支持了我們利用新技術(shù)平臺(tái)為難以治療的癌癥患者開發(fā)新治療方案的承諾。

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