近日，我國首款治療白血病CAR-T療法納基奧侖賽注射液，獲批上市后僅四天，就在中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院開出首張?zhí)幏?。目前，患者已經通過前期評估和檢查，即將進入采血治療階段。

值得注意的是，據(jù)市場消息，納基奧侖賽注射液國內定價為99.9萬元/支，也成為全球首款治療費用低于百萬元的CAR-T療法。

此前在11月8日，國家藥監(jiān)局官網公示，合源生物靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物產品納基奧侖賽注射液（曾用名：赫基侖賽注射液）獲批上市，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）。這是國內首個針對該適應癥的CAR-T療法，也是國內首個獲批上市的全自主創(chuàng)新的靶向CD19 CAR-T產品。

截至目前，國內已獲批上市4款CAR-T產品。除了合源生物，還有復星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液，它們也靶向CD19；另外，馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液靶向BCMA。

無論是CD19，還是BCMA，它們都是靶點。通俗理解，靶點是指腫瘤抗原，泛指在腫瘤發(fā)生、發(fā)展過程中新出現(xiàn)或過度表達的抗原物質，是靶向治療的關鍵。而在CAR-T療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，簡稱CAR-T）中，首先就是要找到目標腫瘤的關鍵靶點，然后針對性地改造T細胞來殺死腫瘤。

在CAR-T產品領域，由于售價在百萬元人民幣之上，這類產品的價格和商業(yè)化始終是個話題。之所以價格高，是因為CAR-T細胞治療產品是一個高度定制化的藥品，它的治療全流程包括采集病患的外周血單核細胞、T細胞分離激活，T細胞體外基因修飾、CAR-T細胞體外擴增、CAR-T細胞質量監(jiān)控、CAR-T細胞回輸病患體內這六個主要步驟，其價格同時還包括運營、研發(fā)、物流等各類成本總和。

此前，據(jù)新華財經等多家媒體報道，復星凱特和藥明巨諾的CAR-T產品單價分別為120萬元和129萬元。而在今年8月，據(jù)大健康行業(yè)媒體醫(yī)谷報道，馴鹿生物的CAR-T產品伊基奧侖賽注射液價格為116.6萬元。由此可見，和前三款獲批產品相比，合源生物的CAR-T定價已經跌破百萬。

從獲批時間上看，復星凱特的阿基侖賽注射液是中國首個獲批準上市的細胞治療類產品。具體而言，阿基侖賽注射液是復星凱特引進美國Kite（吉利德科學旗下公司，簡稱“Kite”）下屬的全球首個獲批治療非霍奇金淋巴瘤的CAR-T產品，該產品原名為“Yescarta”，屬于進行技術轉移并獲授權在中國進行本地化生產的靶向人CD19自體CAR-T細胞治療產品。

2021年6月，阿基侖賽注射液用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。今年6月21日，阿基侖賽注射液擴展了適應癥，可用于治療一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內復發(fā)的成人大B細胞淋巴瘤（LBCL）。阿基侖賽注射液也是中國首個且唯一擁有二線適應癥的CAR-T。

另外，瑞基奧侖賽注射液則是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療（百時美施貴寶旗下公司）的CAR-T細胞工藝平臺的基礎上，開發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR-T細胞免疫治療產品。這款產品是藥明巨諾的首款產品，于2021年9月被國家藥監(jiān)局批準用于治療經過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）。2022年10 月，其用于治療復發(fā)或難治性濾泡淋巴瘤（r/r FL）的適應癥獲得批準。

據(jù)企業(yè)財報顯示，2022年，藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液共開出165張?zhí)幏?，公司年內總收入?.46億元。今年上半年，藥明巨諾收入為8774萬元。

當前，馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液也已經上市，這一產品靶向BCMA。今年6月底，國家藥監(jiān)局批準伊基奧侖賽注射液的新藥上市申請，用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者，既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節(jié)劑）。

不過，考慮到目前醫(yī)保談判在價格限制上的“潛規(guī)則”，即便是在最新跌破百萬的價格之上，外界關注頗多的“天價細胞療法進醫(yī)?！币皇?，目前看依然距離很遠?！　?/p>

界面新聞記者 |?黃華　界面新聞編輯 |?謝欣

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