要點

• 人體的 37 萬億個細胞中的大部分都具有專門的功能，例如肝細胞、腦細胞、心臟細胞 
• 干細胞是尚未發(fā)展其專業(yè)化的“不成熟”細胞類型 
• 干細胞可以通過分裂來自我復制/制造更多的自己 
• 主要有兩種類型：組織干細胞和多能干細胞
• 干細胞對于健康發(fā)育和維持我們身體系統(tǒng)的健康功能至關重要 
• 干細胞治療有可能通過產(chǎn)生新細胞來替換受損細胞來幫助身體修復和補充受傷或受損的組織或器官
• 干細胞是研究疾病和發(fā)育的工具  

我們的身體包含大約 37 萬億個細胞，其中有數(shù)百種不同的類型——肝細胞、皮膚細胞、毛細胞、肌肉細胞、腦細胞，僅舉幾例。這些細胞是專門的——它們在體內(nèi)具有特定的功能。腦細胞不能完成皮膚細胞的工作。

還有另一種類型的細胞——干細胞——是一種“不成熟”的細胞類型，尚未發(fā)展出專門的功能。

干細胞

關于干細胞有兩個非常重要的事情：

• 他們有能力分裂和復制自己，制造更多的干細胞（自我更新）
• 它們可以通過稱為分化的過程變成成體特化細胞——它們可能會繼續(xù)變成肝細胞、心臟細胞或肌肉細胞

我們身體的大部分器官都含有干細胞。

組織特異性干細胞

一些干細胞的選擇有限。它們通常只能發(fā)育或分化成細胞，以補充它們所在的器官，替代因受傷或疾病而丟失或死亡的細胞。他們還幫助穩(wěn)態(tài)在健康組織中。這些干細胞被稱為組織特異性、成體或成體干細胞。

一些器官，比如我們的皮膚，具有高度活躍的干細胞——我們不斷地摩擦我們的皮膚并脫落皮膚細胞，所以重要的是要補充我們失去的細胞。我們還不斷地從腸道中脫落細胞，因此我們需要那里的干細胞來產(chǎn)生新細胞以維持正常功能。

干細胞也存在于其他器官中，例如我們的心臟或大腦，但它們的再生能力更為有限。理解為什么這些器官中的干細胞對損傷或疾病的反應不同是當前研究的重點。

多能干細胞

對于一些干細胞來說，世界就是他們的牡蠣。多能干細胞可以變成許多特化細胞中的任何一種——它們不限于任何一種特定類型的器官或組織。?

有兩種類型的多能干細胞：

• 胚胎干細胞（ES 細胞）
• 誘導性多能干細胞（iPS 細胞）

成為任何東西的能力——胚胎干細胞

卵子受精后，它開始分裂產(chǎn)生新的細胞。隨著發(fā)育的進行，細胞最初分化成兩種不同類型的細胞——內(nèi)細胞團和外層細胞層，稱為滋養(yǎng)外胚層，圍繞著胚胎。這個發(fā)育階段發(fā)生在受精后 5-7 天。滋養(yǎng)外胚層細胞將形成胎盤，如果懷孕，內(nèi)細胞團的細胞將發(fā)育成胎兒。??

在干細胞研究中，胚胎干細胞來源于接受過不育治療的夫婦捐贈的胚胎內(nèi)細胞團。這對夫婦不再需要這些早期（植入前）胚胎來懷孕（通常是因為他們已經(jīng)完成了他們的家庭），如果不捐贈給研究，很可能會被丟棄。

在澳大利亞，自2002年以來，使用來自 IVF 程序中使用的多余胚胎捐贈的胚胎干細胞的研究一直是合法的。它受到嚴格監(jiān)管，科學家必須向獨立的許可委員會證明他們使用胚胎干細胞的要求是合理的。

溫和說服的藝術——IPS干細胞

另一種制造多能干細胞的方法是“強迫”或“誘導”專門的成體細胞（如皮膚細胞或血細胞）恢復到未成熟的干細胞狀態(tài)。

科學家們發(fā)現(xiàn)，在含有成體細胞的培養(yǎng)基中重新引入一些關鍵基因或添加某些蛋白質(zhì)可以逆轉“分化時鐘”，產(chǎn)生能夠自我復制和分化的多能干細胞。這些被稱為誘導多能干細胞（iPS細胞）。

直到2006年才發(fā)現(xiàn)，科學家們對這一過程的理解在不斷發(fā)展，iPS細胞技術仍在不斷完善。然而，該技術在推進干細胞研究方面具有巨大潛力，世界各地的科學家都在致力于開發(fā)iPS細胞。

iPS 細胞被一些人稱贊為解決圍繞使用胚胎干細胞的倫理問題的方法。但實際上，事情并非那么簡單。iPS 細胞自身存在一系列倫理問題。由于它們源自成體細胞，iPS 細胞將包含捐贈者的所有遺傳物質(zhì)，這使得匿名和隱私成為一個潛在問題。此外，理論上可以用 iPS 細胞制造卵子和精子細胞，然后用它們創(chuàng)造新的人類生命。盡管研究人員已經(jīng)成功地從 iPS 細胞中克隆出小鼠和豬，但目前這在科幻小說領域中是相當穩(wěn)固的。研究界團結一致，堅決反對開發(fā)這種用于人類繁殖的技術。

在科學家們開始考慮構建新器官之前，了解胚胎干細胞或誘導多能干細胞發(fā)育成特化細胞的過程至關重要。由 Martin Pera 領導的澳大利亞研究人員正在研究干細胞如何首先開始分化，以及神經(jīng)（腦）細胞如何發(fā)育。

我們已經(jīng)可以用干細胞做什么

雖然干細胞確實為未來的治療帶來了巨大希望，但目前在中國乃至全世界經(jīng)過驗證的干細胞治療范圍非常小。?

血液治療

血液干細胞（造血干細胞，HSC）移植已經(jīng)常規(guī)用于治療多種血液和自身免疫性疾病，以及一些癌癥，如白血病、淋巴瘤和地中海貧血。HSC幫助患者的骨髓（制造紅細胞、免疫系統(tǒng)的白細胞和血小板）再次正常運作。HSC 可以來源于骨髓或臍帶血。

在前者中，HSC的產(chǎn)生是通過將一種稱為 GCSF 的生長因子引入患者的血液循環(huán)來促進其生長的。這可能很耗時，并且可能對某些患者產(chǎn)生骨痛和脾腫大等副作用。CSIRO 最近對一種獲取干細胞的新方法進行了臨床前試驗這消除了對生長因子的需要。

角膜移植

涉及角膜干細胞的治療已經(jīng)成功地幫助了患有眼病或眼睛表面受傷的人。來自角膜邊緣（稱為角膜緣）的干細胞取自患者并用于在實驗室中生長新的角膜組織。然后將新組織移植到患者的眼睛上。 

植皮

幾十年來，使用皮膚干細胞治療燒傷一直是一種常見且有效的治療方法。使用患者的皮膚干細胞，在實驗室中培育出新皮膚，然后移植到受傷部位。新皮膚的生長過程大約需要三周時間，在此期間患者可能會脫水或感染。盡管使用干細胞來制造皮膚移植物的做法已經(jīng)存在很長時間了，但它仍在不斷完善中。每一項新的發(fā)展都意味著可以克服局限性，更多的患者可以得到成功治療。

未來的治療

實驗室的科學家們不斷地重新定義科學現(xiàn)實與科幻小說之間的界限。幾乎每天都會公布新的結果，增強干細胞的潛力，徹底改變醫(yī)生幫助重傷或疾病患者的能力。

世界各地的一些研究人員已經(jīng)能夠從干細胞中培育出被稱為“類器官”的組織類型。這些組織類似于實際人體器官的結構和功能。

在辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)學中心的研究人員植入由iPS細胞制成的腸細胞后，小鼠體內(nèi)已經(jīng)長出了微小的人類腸道。

愛丁堡大學的研究人員在小鼠體內(nèi)培育出功能完備的胸腺，這標志著首次使用干細胞培育出完整的器官。

Hans Clevers 和他的合作者正在開發(fā)研究腸道和腸道組織類器官中癌癥和其他疾病的方法，從干細胞中培育出“微型內(nèi)臟”。

由心臟病專家 James Chong 領導的一個團隊，包括來自悉尼大學、悉尼韋斯特米德千年研究所和華盛頓大學的研究人員，已經(jīng)成功地使用人類胚胎干細胞再生受損的心臟組織。干細胞被注射到心臟病發(fā)作的猴子體內(nèi)，40% 的受損組織開始自我修復。然后新的心臟細胞開始與心臟的其他部分一起跳動。?

由 Murdoch 兒童研究所的 Melissa Little 領導的一組研究人員已經(jīng)制造出一種類似于胎兒發(fā)育過程中所見的微小腎臟。腎臟是一個大而復雜的器官，有許多不同類型的細胞，因此在實驗室中培育出一個完整的成熟腎臟仍然是一個挑戰(zhàn)，但在未來，有可能培育出足夠大的腎臟以提供某種有限的過濾功能對患者的作用。然而，即使是這些早期腎細胞的生長能力也為研究腎臟發(fā)育、對腎臟生長的特定突變進行更有針對性的研究以及測試新藥提供了寶貴的工具。

所有這些工作都滿足了干細胞研究人員最大的愿望之一：能夠再生或修復受損的人體組織，或者更好的是，創(chuàng)造出全新的器官。 

不只是長出新器官

有時需要更換的并不是整個器官。患有某些自身免疫性疾?。ɑ颊叩拿庖呦到y(tǒng)會攻擊自己的身體）的人也可能受益于干細胞研究的發(fā)展，尤其是在只有一種細胞受到疾病影響的情況下。

1型糖尿病

當一個人的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺，破壞產(chǎn)生胰島素的細胞時，就會發(fā)生1型糖尿病。如果沒有足夠的胰島素，我們身體的細胞就無法正確吸收糖分，糖分會在血液中積聚，最終會損害腎臟、血管和視網(wǎng)膜。

由道格·梅爾頓 (Doug Melton) 領導的一個團隊使用胚胎干細胞來制造產(chǎn)生胰島素的細胞，當這些細胞移植到小鼠體內(nèi)時，這些細胞會通過產(chǎn)生胰島素來響應葡萄糖。需要更多的研究來確保這種治療從長遠來看是安全有效的，并且是人們可行的選擇。

進一步的考慮是，將這些細胞移植到人體中必須伴隨抑制人體免疫系統(tǒng)破壞性作用的治療，這樣新細胞就不會受到損害。一家名為ViaCyte的美國公司正在開發(fā)一種系統(tǒng)，將產(chǎn)生胰島素的β細胞的干細胞前體植入患者體內(nèi)的保護性“支架”內(nèi)。然后它們長成能夠分泌胰島素的成熟β細胞。腳手架保護細胞免受免疫系統(tǒng)抗體的破壞，并防止細胞擴散到體內(nèi)。

莫納什大學和悉尼大學的科學家們還利用1型糖尿病患者的皮膚細胞開發(fā)了iPS細胞，他們可以用這些細胞來研究這種疾病的發(fā)病機制和測試新藥。?

多發(fā)性硬化癥

多發(fā)性硬化癥 (MS) 是一種身體免疫系統(tǒng)攻擊自身髓鞘的疾病，髓鞘是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的保護層。

這會影響身體的神經(jīng)系統(tǒng)，以有效地將信息傳遞給大腦。一種針對侵襲性疾病的造血干細胞潛在療法目前在美國和澳大利亞均處于臨床試驗階段。

它涉及從患者身上提取造血干細胞，然后用高劑量化療破壞他們的免疫系統(tǒng)。然后將干細胞移植到患者體內(nèi)，希望它們能夠“重建”健康的免疫系統(tǒng)，而不會受到疾病的破壞性影響。這種治療的試驗結果和接受治療的少數(shù)患者的結果好壞參半。雖然一些患者似乎確實在短期內(nèi)從治療中獲益，但仍沒有確鑿的證據(jù)表明它會被證明是一種有效的長期治療。

其他研究小組正試圖更多地了解干細胞在大腦中的作用，以及它們是否可以重新激活以幫助對抗多發(fā)性硬化癥中發(fā)生的神經(jīng)損傷。

帕金森病

帕金森病是一種人腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞退化和死亡的病癥，使人無法正確控制身體的運動。由于這種疾病只涉及一小部分神經(jīng)，因此旨在補充這些神經(jīng)的干細胞療法似乎是一種可能的治療方法。科學家們已經(jīng)能夠訓練胚胎和 iPS 干細胞成為受帕金森病影響的特定類型的腦細胞。他們還能夠將這些細胞移植到小鼠、大鼠和猴子的大腦中，從而改善了一些癥狀。

然而，嘗試用干細胞治療帕金森氏病的問題之一是，多項實驗表明，在將干細胞移植到試驗動物的大腦中后，雖然其中一些分化為所需的多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元，但許多干細胞簡單地保持自我復制，并形成腫瘤。Florey 神經(jīng)科學研究所和墨爾本大學的 Clare Parish 和 Lachlan Thompson 開發(fā)了一種方法，他們可以在實驗室中從有用的多巴胺生成細胞中分離出額外的干細胞，并在進行移植前丟棄額外的干細胞。

正在繼續(xù)開展工作以確保這種治療不會導致腫瘤生長，長期有效，并且還在尋找使移植細胞產(chǎn)生足量多巴胺以恢復帕金森氏癥患者功能的方法。只有通過認真進行的臨床試驗才能解決這些挑戰(zhàn)。 

黃斑變性

最近的一項研究發(fā)現(xiàn)，干細胞療法可以有效改善黃斑變性患者的視力。胚胎干細胞被轉化為視網(wǎng)膜色素細胞，并注射到一名研究患者眼睛的視網(wǎng)膜后面。經(jīng)過三年多的監(jiān)測，他們的視力在視力表上提高了幾行，其中一些人第一次能夠閱讀電腦。研究人員擔心干細胞是否會開始不停地增殖，這可能會變成腫瘤，但令人高興的是，這并沒有在這項研究中發(fā)生。研究中發(fā)現(xiàn)的改進是未來可能治療退行性視力疾病的好兆頭，但需要進一步完善和測試，以及長期監(jiān)測。

仍有工作要做

其他成為頭條新聞的干細胞治療，例如治療脊髓損傷，在所有其他途徑似乎都走向死胡同時為一些人帶來了希望。然而，這些治療方法并未獲得批準，也尚未經(jīng)過嚴格的臨床試驗過程以確保其安全，更不用說有效了。盡管有使用干細胞的奇跡療法的報道，但這些實驗性和未經(jīng)證實的治療的其他結果并不那么成功，甚至是悲劇性的。我們對干細胞治療的長期后果還不夠了解。干細胞治療提供了巨大的希望，但必須與明智的謹慎保持平衡。

菜里的病

雖然培育新器官和修復受損脊髓絕對是令人興奮和成為頭條新聞的科學，但干細胞研究還有另一個不那么著名但可能更有前途的途徑：培養(yǎng)受疾病影響的細胞的能力?？梢圆杉加刑囟膊〉幕颊叩钠つw細胞樣本并重新編程以成為干細胞。然后可以將這些 iPS 細胞轉化為患病細胞。科學家可以研究患病細胞，以更好地了解疾病的進展并開發(fā)可能的治療方法。它還提供了一個理想的豚鼠來測試新藥，然后再對實際患者進行試驗。

這對于影響難以采集樣本的身體部位的疾病特別有用，例如影響大腦和脊髓的運動神經(jīng)元疾病。這種方法還提供了研究罕見疾病的機會，這些疾病并不總是像其他更突出的疾病那樣受到關注或資助。

昆士蘭大學的研究人員正在使用來自患者的 iPS 細胞研究唐氏綜合癥和阿爾茨海默??；皮膚細胞。唐氏綜合癥引起的大腦變化與阿爾茨海默氏病所發(fā)生的變化相似。通過將受唐氏綜合癥影響的 iPS 細胞開發(fā)成腦細胞，研究人員可以研究疾病的遺傳特征并嘗試確定治療途徑。

道德考量

不僅僅是他們來自哪里

對于社區(qū)中的一些人來說，在 1990 年代后期宣布科學家能夠從人類胚胎中制造干細胞引起了極大的關注。他們將人類胚胎的使用視為對人類生命的破壞，使干細胞研究籠罩在爭議之中。對于其他人來說，醫(yī)學研究幫助那些患有不治之癥的人的潛力超過了這些擔憂——特別是當澳大利亞引入了嚴格的立法，將人類胚胎的使用限制在早期胚胎最初是為不孕癥治療而創(chuàng)造的情況下，但不再需要，否則將被丟棄。

在過去的十年中，由于公眾強烈支持在疾病的研究和治療中使用干細胞，爭論在很大程度上繼續(xù)進行?，F(xiàn)在的爭議在于兜售希望的干細胞治療領域，這些治療承諾很多，但在實際提供的內(nèi)容上卻不太具體。干細胞治療的希望催生了一個行業(yè)，供應商提供未經(jīng)證實且可能不安全的實驗性治療?……為那些愿意付費的人。?

通常，這些治療的提供者會夸大其所能達到的效果，但不一定有任何確鑿的證據(jù)，而是強烈依賴患者的評價。事實上，干細胞應用正處于開發(fā)新療法的早期階段，需要根據(jù)證據(jù)而不是炒作繼續(xù)取得進展。

很明顯，干細胞為未來帶來了巨大希望。需要利用這種希望，并將其轉化為有價值的研究，這些研究有可能通過安全有效的治療方法使患有多種疾病和病癥的人們受益。

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