20世紀(jì)90年代以來，在臨床研究中，干細(xì)胞移植已廣泛應(yīng)用于成人帕金森病、亨廷頓病、阿爾茨海默病等中樞神經(jīng)受損等疾病，且取得了較滿意的臨床療效。

目前，干細(xì)胞治療腦癱的基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)都取得了一定的進(jìn)展。大量動(dòng)物實(shí)證明，在腦損傷模型中，細(xì)胞治療具有功能和生存益處。

數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，多個(gè)國(guó)家已經(jīng)報(bào)道了至少20項(xiàng)針對(duì)有發(fā)生腦癱風(fēng)險(xiǎn)患兒或腦損傷患兒的細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)，還統(tǒng)計(jì)到9項(xiàng)隨機(jī)研究正在進(jìn)行中，一項(xiàng)在美國(guó)進(jìn)行，三項(xiàng)在韓國(guó)進(jìn)行，五項(xiàng)在中國(guó)進(jìn)行。

圖片來源于文獻(xiàn)[1]

這些研究在各個(gè)方面差異較大，首先是細(xì)胞來源的差異。

這些臨床試驗(yàn)的細(xì)胞來源為自體或同種異體，包括臍帶組織、骨髓、外周血、胎兒神經(jīng)祖細(xì)胞等。

其次是細(xì)胞治療的給藥方式和劑量上也有差異。

例如，這些研究采用了經(jīng)靜脈注射、動(dòng)脈內(nèi)注射、鞘內(nèi)注射或腦室內(nèi)注射等方式，劑量范圍廣泛，接受細(xì)胞治療的患者年齡可從嬰兒期延長(zhǎng)至35歲。

從臨床結(jié)果上來看，這些細(xì)胞治療方案具體的治療結(jié)果指標(biāo)也各不相同，但大多數(shù)指標(biāo)包括已確定的粗略運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)（通常是指粗略運(yùn)動(dòng)功能指標(biāo)-66或-88）。根據(jù)最近發(fā)表的五項(xiàng)研究的系統(tǒng)回顧和薈萃分析，在細(xì)胞治療后，患兒的粗略運(yùn)動(dòng)有小幅度的改善。

還有研究人員探討了干細(xì)胞雙療程療法是否比單療程更具優(yōu)勢(shì)。

例如，發(fā)表在《國(guó)際干細(xì)胞研究》雜志上的臨床研究招募了兩組12歲及以下的腦癱患兒，并注射了提取自臍帶的干細(xì)胞，兩組患兒分別接受了一個(gè)療程以及兩個(gè)療程（間隔六個(gè)月）的干細(xì)胞脊柱注射治療。研究結(jié)果顯示，接受治療的兒童的運(yùn)動(dòng)能力均能得到了有效改善，兩個(gè)療程的治療效果更為明顯[2]。

未來，仍然開展更多的研究來進(jìn)一步探討臨床治療時(shí)間窗、移植途徑、劑量以及治療機(jī)理等。