腦癱 (CP) 是兒童殘疾的主要原因之一，會影響個人的發(fā)育和功能。CP 包括一組運動障礙并影響姿勢。運動限制歸因于發(fā)育中的大腦中的靜態(tài)干擾，通常伴有相關的損傷和繼發(fā)性健康狀況。

CP的發(fā)病機制尚不清楚，有幾個因素被認為是導致CP的原因，例如產(chǎn)前因素（缺氧和感染）、出生體重以及遺傳因素。盡管產(chǎn)科和圍產(chǎn)學領域有了新的發(fā)展，據(jù)報道CP的發(fā)生率為每1,000例早產(chǎn)活產(chǎn)中有2例和每 1,000例成熟嬰兒（妊娠40周以上）活產(chǎn)中有1.1例。

中國CP相關運動障礙的加權患病率為1.25/1,000名兒童。對于輕度、中度、重度和極重度運動障礙組，CP的加權比例分別為14.12%、20.35%、27.44%和 38.09%。并發(fā)視覺、聽覺和認知障礙的加權比例分別為5.00%、6.98%和71.06%。

在所有可用的CP治療中，間充質(zhì)干細胞 (MSC) 輸注在臨床實踐和近幾十年的大量試驗中被認為是一種有前途的治療替代方案。最近，人臍帶血間充質(zhì)干細胞治療腦癱兒童已經(jīng)成為有前途的治療策略，其治療效果仍有待臨床試驗證實。

間充質(zhì)干細胞療法治療56名腦癱兒童的臨床試驗

方法：湖北醫(yī)學院附屬太和醫(yī)院在招募階段招募56名CP兒童入組，2名患者在第二個療程前退出并失訪。所有患者都按照1:1的比例隨機分配為兩組。輸注組患者接受hUCB-MSC輸注并進行基礎康復，而安慰劑對照組患者接受基礎康復和生理鹽水（0.9% NS）。

評估標準：從基線到治療后24個月，對幾個指標進行了療效和安全性評估，包括粗大運動功能測量88(GMFM-88) 評分、綜合功能評估 (CFA)、實驗室測試、腦電圖 (EEG)、常規(guī)磁共振成像 (MRI) 和不良事件。

結果

安全評估

整個研究期間未觀察到嚴重不良事件 (SAE)。AE的結果顯示在表1。

療效評估

兩組之間的基線功能評估（包括GMFM-88量表分數(shù)和CFA分數(shù)）沒有觀察到顯著差異。輸注hUCB-MSC后相對于基線狀態(tài)的改善在輸注組中顯著高于對照組。

功能改進—GMFM-88

基線水平的GMFM-88總分比例在hUCB-MSC輸注組中評估為84.99±0.85，在對照組中評估為85.03±0.76?；€時各組之間未觀察到顯著差異。GMFM-88測評總分比例的變化評價為（表2)。

臨床療效評價結果在hUCB-MSC輸注組在治療后12個月和24個月有效。對照組臨床有效力未達到有效水平，但總分變化比例隨治療略有增加。根據(jù)輸注后3、6、12和24個月內(nèi)GMFM-88評估總分比例的變化，hUCB-MSC輸注組的療效顯著提高（P<0.05；圖1)。

關于GMFM-88分數(shù)的每個功能的比例，基線水平的變化設置為零。在輸注hUCB-MSC后3個月，所有5個功能區(qū)域的GMFM-88評分呈上升趨勢（圖2)。治療后24個月，對照組的坐、爬和跪功能沒有顯著改善，但其他區(qū)域的比例變化有所增加（圖2)。

功能提升——CFA

基線水平的CFA總分在hUCB-MSC輸注組中為66.04±1.48，在對照組中為65.70±1.37。組間未觀察到顯著差異。CFA總分變化評估（表3)。

臨床療效評價結果在治療后6個月和12個月時有效，而hUCB-MSC輸注組在治療后24個月時療效顯著。對照組臨床有效功率直到治療后24個月才達到有效水平的下限。兩組治療后3、6、12、24個月總分變化差異均有統(tǒng)計學意義（P <?0.05；圖3)。

一致地，與對照組相比，hUCB-MSC輸注組中各項功能的CFA評分變化顯著升高（圖4)。分數(shù)變化的基線水平設置為零。在hUCB-MSC輸注后3個月，所有5個功能區(qū)域的CFA評分均有改善的趨勢（圖4). 僅在治療后 24個月，對照組的評分變化有所改善（圖4)。

探索性測量——eeg和MRI

所有54名患者都接受了腦電圖檢查，而20名患者在基線時顯示異常結果。在腦電圖報告中腦電圖背景節(jié)律減慢的7名患者中，hUCB-MSC治療后輸注組的所有4名患者均觀察到較少彌漫性慢波。似乎hUCB-MSC輸注后腦電生理學可能得到改善。

根據(jù)MRI結果，41例患者基線時出現(xiàn)病理改變，包括腦室周圍白質(zhì)軟化（41.5%）、側腦室擴大（19.5%）、腦積水（17.1%）、皮質(zhì)下萎縮（12.2%）、胼胝體發(fā)育不全（7.3） %)，以及其他腦先天性發(fā)育不全病例 (2.4%)。根據(jù)常規(guī)MRI檢查，治療后大腦結構的改善很少見。

結論：治療后3、6、12、24個月，hUCB-MSC輸注組GMFM-88總比例和CFA總分變化均顯著高于對照組。在基線腦電圖背景節(jié)律減慢的患者中，hUCB-MSC輸注后注意到彌漫性慢波較少。在常規(guī) MRI 檢查的基礎上，治療后大腦結構的改善很少見。

總結：整個研究期間未觀察到嚴重不良事件。研究結果表明，臍帶進程中干細胞移植聯(lián)合基礎康復治療可安全有效地改善腦癱患兒的粗大運動功能和綜合功能。

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