導語：腦癱 (CP) 是一種由發(fā)育中腦部非進行性損傷導致的運動和姿勢障礙綜合征。基于近年來的研究和臨床試驗結果，干細胞療法在改善腦癱患者的癥狀和功能方面顯示出顯著潛力。

什么是腦癱

腦癱，全稱腦性癱瘓，是指在嬰兒出生前到出生后一個月內(nèi)腦發(fā)育早期，由于多種原因?qū)е碌姆沁M行性腦損傷綜合征。其主要表現(xiàn)為中樞性運動障礙以及姿勢異常，還可伴有智力低下、癲癇、感知覺障礙、語言障礙及精神行為異常等。

腦癱的治療方法多種多樣，主要包括藥物治療、物理治療、手術治療、言語治療和新興的干細胞治療等。

其中藥物治療最為常見，主要用于緩解痙攣或減少異常運動，長期服用藥物會帶來一系列的副作用，許多藥物會影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)，導致頭痛、眩暈、嗜睡、失眠、意識混亂等癥狀。某些藥物還可能引起癲癇發(fā)作或加重已有的癲癇癥狀。

近年來，隨著再生醫(yī)學的發(fā)展，干細胞治療腦癱具有顯著的潛力和希望。根據(jù)現(xiàn)有的研究和臨床試驗結果，我們一起來看看干細胞療法治療腦癱的安全性怎么樣：

干細胞治療腦癱的安全性怎么樣？盤點國內(nèi)外臨床進展！

國內(nèi)干細胞治療腦癱的臨床研究結果

2020年2月3日，西安交通大學第一附屬醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell Research and Therapy》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱的治療證據(jù)：一項隨機對照試驗》的研究結果

安全性評估：為了評估治療的安全性，分析了 AE 的發(fā)生率，發(fā)現(xiàn)各組之間沒有顯著差異。顯然，上呼吸道感染報告最多。腹瀉和發(fā)燒是其他發(fā)生率較高的癥狀。AE 的嚴重程度為輕度或中度。未觀察到嚴重不良事件 (SAE)。

結論：我們的臨床數(shù)據(jù)表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植結合康復治療對改善腦癱患兒的粗大運動和綜合功能是安全有效的。腦代謝活動的恢復可能是腦癱患者腦功能改善的關鍵。

2020年7月20日，東莞市人民醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell International》上發(fā)布了一篇《人類間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱的證據(jù)：隨機對照試驗的薈萃分析》的研究結果。

安全性評估：hMSC治療顯著提高了CP患兒的粗大運動功能測量評分和綜合功能評估。亞組分析結果顯示，hMSC治療顯著提高了3、6、12個月的GMFM評分和3、6、12個月的CFA。兩組上呼吸道感染、腹瀉和便秘等不良事件（AE）無統(tǒng)計學差異，未見嚴重的不良事件發(fā)生。

結論：這項薈萃分析綜合了主要結果，表明人類間充質(zhì)干細胞療法在改善腦癱兒童的 GMFM 評分和 CFA 評分方面是有益、有效且安全的。

2024年1月15日，大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院在國際期刊《Front. Pediatr. 》上發(fā)布了一篇《為接受經(jīng)鼻神經(jīng)干細胞移植治療的腦癱兒童提供整體護理》的研究結果。

安全性評估：22例患兒住院及隨訪期間均未出現(xiàn)免疫排斥相關不良反應，所有患兒對治療耐受性良好，治療效果優(yōu)。

結論：項目組采用經(jīng)鼻干細胞移植技術，對指導患兒照顧者完成正確的護理，進一步提高治療的安全性和有效性，減少并發(fā)癥的發(fā)生具有重要意義。

國外干細胞治療腦癱的臨床研究結果

2021年8月6日，德黑蘭醫(yī)科大學兒童醫(yī)學中心在國際期刊《Stem Cell Research and Therapy》上發(fā)布了一篇《腦癱患者臍帶組織間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射后的臨床和影像學結果：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的研究結果。

安全性評估：臍帶間充質(zhì)干細胞組中有 2 例在鞘內(nèi)細胞注射后 24 小時內(nèi)出現(xiàn)發(fā)燒，但自行緩解，未診斷出感染。所有癥狀均已消退，在隨訪期間未報告嚴重不良事件。

結論：臍帶間充質(zhì)干細胞移植是安全的，并且可以改善臨床和影像結果。

2022年3月2日， ACECR 魯瓦揚干細胞生物學和技術研究所在國際期刊《BMC Neurology》上發(fā)布了一篇《臍帶血單核細胞對痙攣性腦癱患者的安全性和有效性：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的研究結果。

安全性評估：影像學數(shù)據(jù)顯示，UCB-MNC組患者平均FA增加，MD減少，提示白質(zhì)結構改善。治療后24小時內(nèi)最常見的不良反應為腰痛、頭痛、煩躁不安，與腰椎穿刺有關。隨訪期間未觀察到任何副作用。

結論：該試驗表明，鞘內(nèi)注射 UCB-MNC 對腦癱患兒安全有效。

干細胞治療腦癱的臨床進展

截止2024年10月30日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關干細胞治療腦癱臨床研究項目有19項，已完成的有7項。

注冊項目（加粗的為國內(nèi)干細胞治療腦癱的臨床研究結果）：

序號	研究標題	NCT編號	狀態(tài)	條件	干預措施	贊助商	研究類型
1	干細胞與腦癱條件培養(yǎng)基	NCT04314687	未知狀態(tài)	腦性癱瘓	生物：臍帶間充質(zhì)干細胞 生物：條件培養(yǎng)基 其他：標準治療	PT. Prodia 干細胞印度尼西亞	干預型
2	骨髓來源干細胞移植治療腦癱	NCT03078621	未知狀態(tài)	腦性癱瘓	生物：干細胞治療	干細胞阿拉伯	干預型
3	15 歲以上腦癱患者骨髓來源自體細胞治療的療效與安全性研究	NCT01834664	未知狀態(tài)	嬰兒進行性腦癱	生物：干細胞（MNCs	查特尼亞醫(yī)院，浦那	干預型
4	腦損傷中的蛛網(wǎng)膜下腔干細胞	NCT01019733	完成	腦缺氧-缺血 腦性癱瘓	程序：自體骨髓間充質(zhì)干細胞椎管內(nèi)注射	醫(yī)院大學附屬醫(yī)院何塞·埃·岡薩雷斯博士	干預型
5	安全性及有效性評估：在腦癱（CP）兒童中應用儲存臍帶血或骨髓干細胞	NCT01988584	完成	腦性癱瘓	生物：臍帶血（hUCB）細胞 藥物：生理鹽水（安慰劑） 生物：骨髓來源的單核細胞（BMMNCs）	德克薩斯大學健康科學中心，休斯頓	干預型
6	臍帶血來源的異基因造血和間充質(zhì)干細胞治療腦癱的有效性	NCT03795974	未知狀態(tài)	腦性癱瘓，痙攣型	生物：跨國公司 生物：MSC 程序：控制	Tehran 醫(yī)科大學	干預型
7	兒童腦癱治療中臍帶血干細胞輸注的安全性與有效性研究	NCT01072370	已撤回	腦性癱瘓	生物：臍帶血輸注 生物：靜脈安慰劑	奧古斯塔大學	干預型
8	自體脂肪組織來源間充質(zhì)干細胞移植在 CP 患者中的安全性和有效性	NCT03979898	完成	腦性癱瘓	生物：ASTROSTEM	R-Bio R-生物	干預型
9	對 CP 患者 HLA 匹配 CBU 輸血安全性和有效性的評估	NCT04098029	招聘	腦性癱瘓	生物：低 HLA 組 CBU 輸注 生物：高 HLA 組 CBU 輸注 其他：標準治療	國家資助醫(yī)療機構“薩馬拉地區(qū)醫(yī)療中心迪納斯特”	干預型
10	15 歲以下兒童腦癱治療中骨髓單個核細胞的安全性和有效性研究	NCT01832454	未知狀態(tài)	腦性癱瘓	其他：自體骨髓單個核細胞（MNC）的椎管內(nèi)注射	查特尼亞醫(yī)院，浦那	干預型
11	兒童腦癱相關新生兒黃疸對粗大運動功能和肌張力改善的影響	NCT03123562	完成	腦性癱瘓	細胞移植組合產(chǎn)品：干細胞移植	文美克干細胞與基因技術研究機構	干預型
12	兒童腦癱患者中 UCB 和 MSCs 的研究：ACCeNT-CP	NCT03473301	完成	腦性癱瘓	生物：同種異體臍帶血輸注 生物：間充質(zhì)干細胞輸注	柯特伯格·喬安妮，醫(yī)學博士	干預型
13	同種異體臍帶血與促紅細胞生成素聯(lián)合治療腦癱	NCT01193660	完成	腦性癱瘓	生物：臍帶血輸注 藥物：促紅細胞生成素注射劑 其他：主動康復	松光醫(yī)療基金會	干預型
14	神經(jīng)調(diào)節(jié)因子 G-CSF 靜脈注射與自體外周血干細胞神經(jīng)再生潛能研究	NCT02983708	完成	神經(jīng)退行性變 G-CSF 粒細胞集落刺激因子 外周血單個核細胞	生物：外周血單個核細胞（mPBMC） 藥物：粒細胞集落刺激因子 藥物：安慰劑	韓國漢陽大學首爾醫(yī)院	干預型
15	缺血性卒中中神經(jīng)干細胞的調(diào)查	NCT03629275	已終止	缺血性卒中 慢性腦卒中半身不遂	組合產(chǎn)品：CTX0E03 藥品及給藥裝置 藥物：安慰劑	ReNeuron Limited 雷諾恩有限公司	干預型

總結

干細胞療法在腦癱的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為腦癱的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內(nèi)對干細胞療法監(jiān)管的逐步完善和臨床應用經(jīng)驗的積累，干細胞治療腦癱的未來前景仍然值得期待。

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3、Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P, Liu J. Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front Pediatr. 2024 Jan 5;11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563. PMID: 38250587; PMCID: PMC10796742.

4、Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M., et al. Clinical and radiological outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in patients with cerebral palsy: a randomized, double-blind, sham-controlled clinical trial. Stem Cell Research Therapy 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

5、Zarrabi M, Akbari MG, Amanat M, Majmaa A, Moaiedi AR, Montazerlotfelahi H, Nouri M, Hamidieh AA, Badv RS, Karimi H, Rabbani A, Mohebbi A, Rahimi-Dehgolan S, Rahimi R, Dehghan E, Vosough M, Abroun S, Shamsabadi FM, Tavasoli AR, Alizadeh H, Pak N, Zamani GR, Mohammadi M, Javadzadeh M, Ghofrani M, Hassanpour SH, Heidari M, Taghdiri MM, Mohseni MJ, Noparast Z, Masoomi S, Goudarzi M, Mohamadpour M, Shodjaee R, Samimi S, Mohammad M, Gholami M, Vafaei N, Koochakzadeh L, Valizadeh A, Malamiri RA, Ashrafi MR. The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. BMC Neurol. 2022 Mar 29;22(1):123. doi: 10.1186/s12883-022-02636-y. PMID: 35351020; PMCID: PMC8966246.

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