多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性神經(jīng)炎癥性疾病，全球有超過(guò)200萬(wàn)人受到影響。盡管疾病緩解療法（DMT）的發(fā)展顯著影響了MS復(fù)發(fā)的頻率和嚴(yán)重程度，但三分之二的MS患者在診斷后的25-30年內(nèi)仍會(huì)進(jìn)展到導(dǎo)致衰弱的繼發(fā)疾病階段。

目前，大多數(shù)DMT對(duì)疾病進(jìn)展和與MS相關(guān)的整體和區(qū)域腦容量損失率只有邊際影響。繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）患者將經(jīng)歷逐漸、不斷增加且無(wú)法逆轉(zhuǎn)的殘疾累積，缺乏有效治療手段。

干細(xì)胞等先進(jìn)細(xì)胞療法（ACT），因其潛在的免疫調(diào)節(jié)和再生能力。大量臨床前和早期臨床文獻(xiàn)支持非造血干細(xì)胞（nHSC）療法調(diào)節(jié)宿主免疫反應(yīng)，促進(jìn)慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病如ALS和帕金森病的神經(jīng)保護(hù)。基于體腦特異性神經(jīng)干/祖細(xì)胞（NSC）的療法在nHSC療法中具有關(guān)鍵優(yōu)勢(shì)，引起了極大興趣。

近期一項(xiàng)由國(guó)際著名的醫(yī)學(xué)科研機(jī)構(gòu)共同合作完成，利用人類(lèi)神經(jīng)干細(xì)胞移植治療進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥（SPMS），在15位患者的試驗(yàn)中取得了令人矚目的突破。結(jié)果表明是一種安全且耐受的方法。研究成果，發(fā)表在近期的《細(xì)胞與干細(xì)胞》雜志上。

在這項(xiàng)試驗(yàn)中，研究人員選擇了15位多發(fā)性硬化癥患者。參與者包括9名女性和6名男性，平均年齡為50歲（范圍：38-57 歲），并且由兩個(gè)招募中心以相似的比例招募。平均EDSS為7.6（范圍：7-8），平均病程為23年（范圍：14-30），從診斷到繼發(fā)進(jìn)展的平均時(shí)間為10年（范圍：1-20）。參與者接受了精心挑選的神經(jīng)干細(xì)胞的腦內(nèi)移植，試圖通過(guò)修復(fù)受損神經(jīng)組織來(lái)緩解癥狀。

初步的試驗(yàn)結(jié)果顯示，大多數(shù)參與者在治療后表現(xiàn)出一定程度的神經(jīng)功能改善。這包括運(yùn)動(dòng)能力、感覺(jué)反應(yīng)和認(rèn)知功能的提高。MRI成像還顯示了一些患者神經(jīng)組織修復(fù)的跡象，為這一治療方法的潛在有效性提供了初步證據(jù)。試驗(yàn)結(jié)束后，在12個(gè)月的隨訪期內(nèi)，一些參與者報(bào)告稱(chēng)他們?cè)谥委熀蟾械礁谢盍?，一位患者表示：“這是我多年來(lái)第一次感覺(jué)到癥狀有所減輕，對(duì)我的生活質(zhì)量產(chǎn)生了積極的影響。”

總的來(lái)說(shuō)，盡管初步結(jié)果令人鼓舞，研究團(tuán)隊(duì)也強(qiáng)調(diào)了需要進(jìn)一步研究的重要性。長(zhǎng)期隨訪和更大樣本規(guī)模的研究將是確認(rèn)治療效果和安全性的關(guān)鍵。此外，臨床研究中可能涉及的風(fēng)險(xiǎn)和潛在副作用也需要深入評(píng)估。

參考文獻(xiàn)：https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.11.001

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