如今，研究人員和臨床醫(yī)生面臨著開發(fā)能夠逆轉(zhuǎn)或顯著影響疾病進(jìn)展的療法的巨大壓力。近年來，細(xì)胞和基因治療行業(yè)的到來使得為各種危及生命的疾病以及損傷、退行性疾病、遺傳性疾病和癌癥提供變革性、持久性和潛在治愈性結(jié)果成為可能。

干細(xì)胞療法是利用活細(xì)胞來治療或治愈疾病。它可以涉及天然（未修飾）細(xì)胞以及工程或基因編輯細(xì)胞。它還包括活細(xì)胞分泌的外泌體和細(xì)胞外囊泡。

基因治療是將功能基因插入細(xì)胞中，以取代有缺陷的基因，以達(dá)到治療遺傳性疾病的目的。通常，病毒經(jīng)過基因工程改造，可以攜帶治療基因并將其傳遞到患者體內(nèi)的細(xì)胞中。當(dāng)治療成功時(shí)，載體傳遞的新基因會(huì)產(chǎn)生功能性蛋白質(zhì)。進(jìn)行基因治療的技術(shù)有多種，包括基因增強(qiáng)療法、基因抑制療法和自殺基因插入以及其他方法。

FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法

以下是已獲得美國FDA下屬組織和先進(jìn)治療辦公室 (OTAT) 許可的所有已知細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的列表。目前，美國已批準(zhǔn)32種細(xì)胞和基因療法。迄今為止，尚未有外泌體療法獲得FDA批準(zhǔn)，盡管臨床試驗(yàn)管道看起來很有希望。

這些產(chǎn)品大部分是臍帶血衍生物，占迄今為止批準(zhǔn)的32種細(xì)胞和基因療法中的8種 (25.0%)。

CAR-T細(xì)胞療法代表了第二大細(xì)分市場(chǎng)，占32種細(xì)胞和基因療法批準(zhǔn)中的6種 (18.9%)。美國批準(zhǔn)的CAR-T細(xì)胞療法包括：Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus 和 Yescarta（按字母順序列出）。

對(duì)于每種產(chǎn)品，下面的列表列出了其品牌名稱、臨床名稱，以及重要的是開發(fā)該產(chǎn)品的公司。

1. ABECMA (idecabtagene vicleucel)
   Celgene Corporation（百時(shí)美施貴寶公司）
2. ADSTILADRIN
   Ferring Pharmaceuticals A/S
3. ALLOCORD（HPC，臍帶血）
   SSM Cardinal Glennon 兒童醫(yī)療中心
4. BREYANZI
   Juno Therapeutics, Inc.（百時(shí)美施貴寶旗下公司）
5. CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）
   楊森生物技術(shù)有限公司
6. CLEVECORD（HPC 臍帶血）
   克利夫蘭臍帶血中心
7. Ducord，HPC 臍帶血
   杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院
8. ELEVIDYS
   delandistrogene moxeparvovec
9. GINTUIT（牛膠原蛋白中同種異體培養(yǎng)的角質(zhì)形成細(xì)胞和成纖維細(xì)胞）
   Organogenesis Incorporated
10. HEMACORD（HPC，臍帶血）
    紐約血液中心
11. HEMGENIX
    CSL Behring LLC
12. HPC、臍帶血
    臨床免疫實(shí)驗(yàn)室、科羅拉多大學(xué)臍帶血庫
13. HPC、臍帶血 – MD安德森臍帶血庫
    MD 安德森臍帶血庫
14. HPC、臍帶血 – LifeSouth
    LifeSouth 社區(qū)血液中心有限公司
15. HPC，臍帶血 – Bloodworks
    Bloodworks
16. IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
    BioVex, Inc.，安進(jìn)公司 (Amgen Inc.) 的子公司。
17. KYMRIAH (tisagenlecleucel)
    諾華制藥公司
18. LANTIDRA（多尼斯萊塞爾）
    CellTrans Inc.
19. LAVIV (Azficel-T)
    Fibrocell 技術(shù)
20. LUXTURNA
    Spark 治療公司
21. MACI（豬膠原蛋白膜上自體培養(yǎng)軟骨細(xì)胞）
    Vericel Corp.
22. OMISIRGE (omidubicel-onlv)
    Gamida Cell Ltd.
23. PROVENGE (sipuleucel-T)
    Dendreon Corp.
24. RETHYMIC
    Enzyvant Therapeutics GmbH
25. ROCTAVIAN??（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
    BioMarin Pharmaceutical Inc
26. SKYSONA??(elivaldogene autotemcel)
    藍(lán)鳥生物有限公司
27. STRATAGRAFT
    Stratatech 公司
28. TECARTUS (brexucabtagene autoleucel)
    Kite Pharma, Inc.
29. VYJUVEK
    水晶生物科技有限公司
30. YESCARTA（axicabtagene ciloleucel）
    Kite Pharma, Incorporated
31. ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)
    藍(lán)鳥生物有限公司
32. ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)
    諾華基因治療公司

資料來源：美國FDA

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