帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一種復雜的神經(jīng)退行性疾病，也是世界上第二常見的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茨海默病（AD），影響著約1%-2%的60歲及以上老人。

帕金森病患者大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元喪失，影響運動和認知，導致出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬、意識模糊和癡呆等癥狀。隨著全球人口老齡化，帕金森病患病率還將大幅增加。預計至2030年我國將有500萬以上帕金森病患者。帕金森病病程長，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長期用藥會出現(xiàn)運動并發(fā)癥，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

近日，首例使用iNSC-DAP（誘導神經(jīng)干細胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術在首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院成功完成。這一手術的成功實施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領域的又一重要進展。

iNSC-DAP項目旨在將自體外周血單個核細胞重編程為誘導神經(jīng)干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實現(xiàn)一次移植，長期有效，緩解癥狀，遏制病情進展的目的。在前期工作中，宣武醫(yī)院研究團隊通過非整合重編程方法將人外周血單個核細胞直接誘導為神經(jīng)干細胞并對該細胞進行了系統(tǒng)性研究。在完成體外和動物體內(nèi)的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經(jīng)由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案。

此次接受iNSC-DAP自體細胞手術移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運動并發(fā)癥，開期尚能活動，關期幾乎不能自理。手術當天，宣武醫(yī)院院長、神經(jīng)外科主任醫(yī)師趙國光帶領團隊，應用手術機器人，通過立體定位技術，精準的將iNSC-DAP自體細胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體。在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學科、細胞治療中心、麻醉手術科等相關科室的通力合作下，完成了領域內(nèi)首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術移植。患者植入細胞后，經(jīng)復查植入部位準確，術后關期癥狀有短暫改善，穩(wěn)定的長期療效預計在細胞植入后6個月左右可觀測。目前，患者已出院，各方面情況良好。

據(jù)項目共同負責人之一、宣武醫(yī)院細胞治療中心陳志國介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細胞相似的生物學屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞。iNSC的獲取無需經(jīng)過iPSC（誘導多能干細胞）階段，因而，成瘤風險大幅下降，安全性更高，誘導分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細胞。針對iNSC及利用該技術獲得的其它類型神經(jīng)前體細胞進行開發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。

因此，iNSC具有強大的細胞移植治療前景，這一平臺技術也是中國科學家攻克干細胞治療底層關鍵技術的豐碩成果。趙國光表示，此次完成的領域內(nèi)首例iNSC-DAP手術移植，實現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義。未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗證后進行推廣應用，惠及廣大帕金森病患者。

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