自閉癥目前無特效治療方式，主要是通過行為干預，特殊教育訓練，家庭治療計劃促進患兒的語言發(fā)育，改善患兒行為，提高社會交往能力，掌握基本生活和學習技能，但療效有限，僅能使極少數的患者回歸社會，大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態(tài)。還需要患者家庭以及社會付出難以承受的精神和經濟方面雙重的巨大壓力。
有科學家提出，自閉癥的病根與腦內神經元受損和顱內供血不足有一定關聯。而干細胞可以調節(jié)機體免疫功能，并通過自身分化和分泌細胞因子和神經肽刺激新生血管形成，改善腦內缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復腦內受損的神經細胞，從而減輕患者自閉癥的癥狀。
許多神經及精神領域疾病的治療都有干細胞的身影，涉及腦癱、獲得性聽力缺損、癲癇、發(fā)育遲緩等。
研究顯示，干細胞移植治療自閉癥具有潛在的應用前景，且安全性良好。
本文主要盤點干細胞治療自閉癥的常見問題有哪些？
目錄
- 干細胞采集過程是什么樣的？干細胞如何移植治療自閉癥？
- 干細胞療法治療自閉癥有哪些副作用？
- 您使用哪種干細胞？
- 治療過程如何進行？
- 治療需要多少天？
- 治療費用是多少？
- 我們需要做些什么來準備治療嗎？
- 在干細胞移植之前我們需要停止服用哪些藥物或補充劑？
- 你們提供補充劑或藥品嗎？
- 需要多少次治療？
- 您如何知道干細胞可以安全使用？
- 為什么不使用骨髓、脂肪、羊膜干細胞或脊髓注射？
- FDA批準干細胞療法治療自閉癥嗎？
- 需要多長時間才能看到結果？
- 如何用干細胞治療自閉癥？
- 干細胞治療自閉癥的基本原理
- 干細胞治療自閉癥的臨床試驗有哪些？
- 干細胞療法治療自閉癥的效果如何？
- 使用干細胞治療自閉癥的好處
- 自閉癥干細胞治療過程
- 干細胞治療自閉癥的費用
- 影響干細胞治療自閉癥價格的因素
1.干細胞采集過程是什么樣的？干細胞如何移植治療自閉癥？
2.干細胞療法治療自閉癥有哪些副作用？
我們非常幸運，在使用干細胞療法治療兒童自閉癥時幾乎沒有副作用。我們從未出現過任何中度或嚴重的副作用，包括住院、免疫反應、移植物抗宿主病或治療后的重大疾病。根據我們的經驗，大約10%的兒童在治療后當天的剩余時間內會變得更加興奮或更加疲倦。這就是我們所看到的任何副作用的程度。明顯的副作用包括注射時出現瘀傷或出血。
出于顯而易見的原因，我們無法回答是否會發(fā)生任何“未知的長期”事件。根據我們的研究和經驗，沒有記錄到UC-MSC治療在治療數年后發(fā)生的僅由UC-MSC引起的不良事件。經過數十年的使用，事實證明，如果執(zhí)行得當，UC-MSC治療是非常安全的。是的，我們進行了正確的治療。
3.您使用哪種干細胞？
我們使用神經干細胞(NSC)和臍帶組織衍生的間充質干細胞（UC-MSC）。我們相信這些細胞優(yōu)于其他來源的細胞，例如骨髓、脂肪或臍帶血。這些細胞對它們有幾個好處，即它們是捐贈的，因此不需要像骨髓或脂肪那樣通過外科手術從孩子的體內提取它們。
神經干細胞的獨特在于，具有分化為神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞的能力，能自我更新并能提供大量腦組織細胞的細胞群。
- 具有多向分化潛能：在不同因子下，可分化出不同類型的神經細胞，損傷或者疾病可以刺激神經干細胞分化。
- 免疫源: 神經干細胞是未分化的原始細胞，不表達成熟的細胞抗原，不被免疫系統識別。
- 組織融合性：可以與宿主的神經組織良好融合，并在宿主體內長期存活。
臍帶組織的獨特之處在于，宿主免疫系統不會產生嚴重的排斥反應。使它們成為干細胞治療的非常安全且可行的選擇。
4.治療過程如何進行？
我們對自閉癥的大多數干細胞治療都是以相同的方式進行的。我們結合肌肉注射 (IM)，這與肩部注射相同，或者類似于注射疫苗。以及鼻內給藥。鼻內 (IN) 給藥是我們使用一個稱為粘膜霧化裝置的小裝置，并將其應用到注射器末端。這是一種小型、鐘形、柔軟的裝置，可以插入孩子的鼻子并將液體變成噴霧。然后將細胞注入鼻子的特定部位（蝶腭神經節(jié)），那里有豐富的血管和神經，可以將細胞輸送到大腦。
我們進行IM和IN的原因是，我們認為，對兒童進行靜脈注射會導致許多細胞被困在肺部。雖然干細胞仍然會暴露于身體的免疫系統，但您可以在IM治療中獲得更好的暴露。與靜脈注射相比，肌肉注射治療后細胞在體內停留的時間更長。
5.治療需要多少天？
對于大多數兒童來說，治療通常需要三天。我們發(fā)現多次給藥比一次大劑量給藥更成功。我們將要使用的細胞總量分成三天使用。例如，如果我們?yōu)楹⒆邮褂每偣?億個細胞，那么在3天內每天將使用1億個細胞。每天的治療都是相似的。較大的兒童可以接受更大的劑量，因此他們可能需要更少的治療天數。
例如，3億個UC-MSC的總治療劑量可以分為兩天內1.5億個UC-MSC的兩次治療，而不是三天內1億個UC-MSC的治療。第一天的治療持續(xù)時間會長一點，因為第一天通常會有更多的談話。我們希望讓孩子習慣診所并盡可能舒適。有玩具和電視供他們觀看自己喜歡的節(jié)目。這有助于將來的治療，因此孩子不會對診所感到焦慮或恐懼。
6.治療費用是多少？
治療費用因一系列不同因素而異。例如，我們使用了多少干細胞，我們正在進行多少治療，我們正在進行多少測試和/或額外治療。
3億個UC-MSC的平均價格在11,500美元之間，根據孩子的年齡和體重分為2-4次治療。任何實驗室，如糞便、尿液或血液檢查都可以批發(fā)進行。
我們的26,000美元治療計劃包括12種治療（通常）、腸道健康、感染、環(huán)境毒素和重金屬實驗室、實驗室結果后治療的藥物以及確保治療有效的后續(xù)實驗室。包含更多細胞和更多治療的計劃的價格可能會上漲。
我們希望讓家庭盡可能輕松。當我們發(fā)現海外診所每次治療收費20,000美元或更多時，我們知道我們必須做一些對家庭來說更輕松的事情。尤其是眾所周知，大多數孩子需要多次治療，而每次治療支付這么多費用可能是相當大的經濟負擔。
7.我們需要做些什么來準備治療嗎？
是的。我們希望確保每個孩子盡可能健康。這對我們來說可能很困難，因為大多數家庭正在從其他提供者那里接受某種額外的護理。有些孩子正在接受特殊飲食和/或補充劑，我們鼓勵您繼續(xù)這樣做。
如果我們有適當的需要郵寄任何需要在家完成的實驗室，我們可以在收取定金后安排。由于距離第一次預約通常需要四到六周的時間，因此我們通常會發(fā)出可以在家完成的實驗室檢查，并在第一次治療完成之前郵寄出去。這些可以包括糞便樣本、尿液樣本或血斑測試等實驗室。否則，繼續(xù)其他提供者提供的任何治療。
8.在干細胞移植之前我們需要停止服用哪些藥物或補充劑？
目前沒有任何補充劑需要在干細胞治療前停止服用。如果您有大劑量NSAID或抗炎依賴性（例如：布洛芬、阿司匹林、波立維、潑尼松、潑尼松龍）或正在使用免疫抑制劑（一般：類固醇（潑尼松）、甲氨蝶呤等）或抗適應藥物，請咨詢我們的診所。抗先天免疫藥物。一般來說，大多數天然藥物都適合干細胞治療。
9.你們提供補充劑或藥品嗎？
我們確實提供了一些我們認為對自閉癥兒童有益的一般補充劑。此外，我們針對每個孩子的獨特情況提供有針對性的藥物和補充。例如，有些孩子比其他孩子更活躍，或者可能有更多胃腸道并發(fā)癥，因此我們?yōu)檫@些孩子使用其他孩子不會使用的特定藥物。
如果這些藥物被證明是有益的，我們還提供繼續(xù)以批發(fā)價訂購這些藥物的鏈接。任何有孩子的人都知道，他們在飲食和補充劑方面可能會很挑剔，對于自閉癥兒童尤其如此。我們手頭上有各種藥物，包括處方藥和天然藥物，因為您永遠不知道孩子會服用什么。我們傾向于自然治療方案，并儲備液體和粉末形式的藥物，以便更好地適應兒童。
10.需要多少次治療？
根據我們的經驗，一年內通常需要3-4次治療。 99%的兒童在第一次和第二次治療后就會開始出現改善。非語言等癥狀需要一段時間才能開始發(fā)展適當的交談和溝通能力。由于每個孩子都是獨一無二的，因此很難確定到底需要多少次治療。
然而，我們聽說家長報告在前3個月內看到了改善，但有時這些改善在6個月左右會放緩。在這些情況下，兒童通常僅接受1次低劑量干細胞治療，并且不遵循我們的飲食和補充劑指南。繼續(xù)我們推薦的治療非常重要。雖然我們已經看到了令人難以置信的改善，但重要的是要記住，這并不是一種在一次治療后就能“治愈”自閉癥的“靈丹妙藥”。大多數表現出最大改善的兒童除了接受飲食和補充療法外，還經過多次治療。
11.我們需要自己的臍帶進行治療嗎？
不，您不需要保存自己的臍帶即可獲得臍帶間充質干細胞治療。在撰寫本文時，我們僅使用了來自捐贈臍帶的干細胞，并且已經看到了顯著的改善。
12.您如何知道干細胞可以安全使用？
這些細胞進行核型分析（對這些細胞中的染色體進行計數）。每個細胞必須有46條染色體。與此數字有任何偏差的所有細胞都將被丟棄。
基因組穩(wěn)定性對于細胞在穩(wěn)定狀態(tài)下增殖/生長非常重要。用于培養(yǎng)這些細胞的食物/培養(yǎng)基是高質量的 cGMP生長因子，類似于臍帶中天然存在的生長因子。
我們從不強迫我們的細胞生長超過1-2代。因此，這些細胞一旦進入體內，就具有修復、再生、對細胞因子做出反應以及分泌必要劑量的旁分泌因子和外泌體的所有原始效力。
這些細胞的形態(tài)是拉長的和成纖維細胞的。我們確保培養(yǎng)物中的所有細胞都具有這種典型的形態(tài)。細胞形態(tài)如有任何變化，所有細胞均被丟棄。
我們訓練有素，經驗豐富。正如前面提到的，我們從未發(fā)生過任何重大事件。作為父母，我們意識到很難不擔心安全問題，但如果對孩子來說不安全，我們就不會做我們所做的事情。在UC-MSC并發(fā)癥方面，我們的安全記錄是完美的。對臍帶進行傳染病篩查，例如艾滋病毒、肝炎、梅毒等。這是一個非常嚴格的過程，以確保生物材料的安全儲存、制備、運輸和加工。
13.為什么不使用骨髓、脂肪、羊膜干細胞或脊髓注射？
我們認為，臍帶組織衍生的間充質干細胞還是干細胞治療的優(yōu)質來源。使用骨髓或脂肪干細胞需要對孩子進行外科手術來提取細胞。還有一些證據表明，來自患有自身免疫性疾病的個體的細胞效率不高。許多人認為自閉癥是一種自身免疫性疾病。
因此，人們擔心使用來自孩子身體的細胞可能不如來自捐贈的臍帶的細胞有效。我們不進行鞘內（注射到脊髓）注射。我們覺得這有點太侵入性了，我們在操作上沒有設置來執(zhí)行這種程序。我們認為多次鼻內給藥對于認知和大腦發(fā)育非常有效，而無需注射到脊髓。然而，如果執(zhí)行得當，鞘內手術可能非常有效。我們只是目前不提供它們。
14.FDA批準干細胞療法治療自閉癥嗎？
不，FDA仍認為自閉癥干細胞療法處于試驗階段。大多數FDA批準的治療方法都是基于藥物或手術的。 FDA主要關注食品和藥品的安全性（因此得名），由于干細胞療法既不是食品也不是藥品，我們認為FDA將（或應該）對干細胞療法用作治療方法幾乎沒有監(jiān)督對于自閉癥。這些治療非常安全，據我們了解，FDA無法管轄醫(yī)生如何治療患者。因此，如果醫(yī)生認為適合使用UC-MSC作為治療選擇，這取決于該醫(yī)生及其醫(yī)療委員會。
15.需要多長時間才能看到結果？
最早可能需要24小時才能開始看到改善。我們看到的第一個改善的癥狀通常是睡眠，許多孩子在第一次治療后比平時睡得更深、時間更長。大多數改進是在最初幾個月內看到的。行為/發(fā)脾氣、傾聽、注意力、社交、感官敏感性和其他方面的改善通常會在最初的幾個月內發(fā)生。言語溝通的改善似乎需要最長的時間，平均需要6個月。制定多種治療計劃非常重要，尤其是當孩子不會說話時。
16.如何用干細胞治療自閉癥？
干細胞通常用于治療自閉癥，其主要目標是觸發(fā)大腦發(fā)育。干細胞治療為自閉癥兒童提供了發(fā)展最重要技能（說話、寫作、理解等）的機會。
使用干細胞治療兒童自閉癥的結果：
- 變得更加接觸；
- 適應社會環(huán)境；
- 開始寫作、畫畫和參加運動；
- 開始了解更多的事情；
- 變得更加勤奮；
- 開始學習新東西。
17.干細胞治療自閉癥的基本原理
已有研究證實，自閉癥與炎癥以及免疫失調相關，包括大腦炎癥以及胃腸道的免疫失調。表現為自閉癥兒童血清中巨噬細胞衍生的炎癥趨化因子（MDC）水平升高，并且，嚴重自閉癥兒童的血清MDC水平顯著高于輕中度自閉癥患者。
目前ASD的早期干預以教育訓練為主，目的在于改善核心癥狀，促進智力發(fā)展，培養(yǎng)生活能力，改善生活質量。這些傳統的治療手段，僅能使極少數的患者回歸社會，大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態(tài)。因此，人們迫切需要找到一種可有效改善自閉癥癥狀的治療方法。干細胞療法，可能是目前治療孤獨癥的新選擇。隨著對自閉癥發(fā)病機制研究的不斷深入，人們發(fā)現大腦發(fā)育不全、腦組織灌流不足、機體存在免疫功能的異常在自閉癥的發(fā)病中具有重要作用，這為干細胞臨床干預自閉癥提供了良好的理論基礎。
干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞，目前研究發(fā)現其具有免疫調節(jié)和改善腦內微循環(huán)的功能。干細胞可能通過以下機制發(fā)揮治療自閉癥的作用：
1）多項分化及旁分泌：將干細胞移植人體內，遷移至病損部位，并向神經元、?星形膠質細胞和少突膠質細胞分化，以達到激活和修復腦內受損的神經細胞，改善神經功能的目的。
2）調節(jié)腦內因子及遞質代謝：干細胞植入體內后，可分泌腦源性神經營養(yǎng)因子(BDNF)、胰島素樣生長因子l(IGF—1)、肝細胞生長因子(HGF)等多種細胞因子，調節(jié)腦內因子及遞質代謝，達到調節(jié)腦內血流及改善循環(huán)的作用。自閉癥患兒腦內存在代謝產物的堆積和神經遞質的異常蓄積，干細胞植入體內后分泌的上述因子可調節(jié)腦內因子及遞質代謝，同時激活靜默的突觸連接，從而改善患兒的臨床癥狀。
3）調節(jié)免疫發(fā)揮抗炎效應：移植的干細胞能夠持續(xù)分泌白細胞介素一10，轉化生長因子一B等免疫抑制因子，并可通過抑制樹突狀細胞的成熟與抗原提呈能力達到非特異性調節(jié)免疫應答的作用，從而調節(jié)自閉癥患兒的免疫系統。
18.干細胞治療自閉癥的臨床試驗的有哪些？
2012年，湖北醫(yī)藥學院附屬太和醫(yī)院與湖北省十堰市婦幼保健院在《現代中西醫(yī)結合雜志》發(fā)表了一篇《臍血干細胞和臍帶間充質干細胞聯合移植治療自閉癥》的文章。
綜述目的：探討干細胞移植治療自閉癥的可行性、療效和安全性。
方法：將臍血干細胞和臍帶間充質干細胞分別通過靜脈輸注和腰穿鞘內注射途徑移植到自愿接受干細胞移植的2例自閉癥患者體內。術后隨訪6個月定期觀察患者臨床癥狀及各項指標的變化,并采用兒童自閉癥評定量表(CARS)和臨床總體評定量表(CGIS)進行綜合分析。
結果：治療后患者臨床癥狀較治療前明顯好轉，并且隨訪半年癥狀持續(xù)緩解無復發(fā)。2例患者CARS較治療前明顯降低、CGIS較治療前明顯好轉，移植過程中及治療后未出現嚴重的并發(fā)癥和明顯的不良反應。
結論：臍血干細胞和臍帶間充質干細胞聯合移植治療自閉癥患者是一種值得借鑒的方法。
2019年，國際權威期刊《干細胞轉化醫(yī)學》雜志發(fā)表了一項臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥的安全性和對細胞因子水平影響的研究論文。
該臨床研究共有20例自閉癥患者接受了臍帶間充質干細胞臨床治療，受試者每12周接受3600萬劑量的間充質干細胞靜脈注射，耗時9個月輸注4次，并在治療完成后的3個月和12個月進行隨訪。結果發(fā)現，8名患者的自閉癥狀類別都有所降低。研究人員表示，對于自閉癥譜系障礙患者來說，重復劑量的臍帶間充質干細胞輸注給藥是安全且可耐受的，并且展現出潛在的治療效果。
2020年6月，發(fā)表在《干細胞轉化醫(yī)學》雜志上的研究顯示，對于4-9歲自閉癥譜系障礙患兒，間充質干細胞具有很好的神經炎癥調節(jié)能力，通過臨床I期實驗證實了50%的患兒接受靜脈注入人臍帶組織間充質干細胞后，自閉癥譜系障礙核心癥狀得到了很好的改善。
來自《Stem Cells Translational Medicine》期刊報道了一項自閉癥的開放標簽臨床試驗，在該項研究中，研究人員采用自體干細胞進行臨床治療。研究人員選擇了30名年齡在3至7歲之間的兒童，他們被確認患有自閉癥，其CARS評分（評定ASD的水平）被列為“嚴重”類別。
患者們一共接受了兩次移植，間隔6個月。自閉癥患者社交，語言和日常技能移植后均得到改善試驗結束后，研究人員對患者如社交交流、眼神接觸、表達情感等多方面員進行測試，都產生了較大的好轉。研究人員表示：“在經過干細胞移植后的18個月內，自閉癥受試者的社交，語言和日常技能有了顯著改善。相反，重復行為和多動癥明顯減少?！?/p>
在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》國際期刊上，也曾報道過一篇關于干細胞臨床治療兒童自閉癥的一項試驗，實驗結果體現出了干細胞良好的治療潛力。在經患者及家人知情同意后，研究人員將共32名自閉癥患者（包括男性27例，女性5例），隨機分配到干預組和對照組。干預組在1個月內接受2次自體間充質干細胞鞘內注射，同時兩組均接受了自閉癥康復治療，包括感覺運動增強、聽覺訓練、職業(yè)治療、言語治療、音樂治療和鍛煉。
此外，所有患者均接受利培酮治療。在基線以及干預后6個月和12個月時，研究人員使用兒童自閉癥評定量表(CARS)、Gilliam自閉癥評定量表第二版(GARS-II)和臨床總體印象(CGI)對患者進行評估發(fā)現，在干預后12個月，兩組之間存在顯著差異(P=0.049)。在第12個月時，干預組的CGI疾病嚴重程度評分與基線的平均差異顯著更高(P=0.004)，這表明干預組的癥狀臨床改善程度更高。
19.干細胞療法治療自閉癥的效果如何？
主要的治療效果是通過受損神經元鏈接的再生、與大腦和神經系統其他部分的新神經連接的創(chuàng)建而實現的。干細胞療法不能保證完全康復，但可以顯著改善患者的生活質量。
? 如果您有任何疑問，您可以聯系我們的醫(yī)生協調員，他將為您提供有關干細胞治療有效性的所有必要信息
20.使用干細胞治療自閉癥的好處
21.自閉癥干細胞治療過程
干細胞療法包括兩個步驟：
- 醫(yī)生咨詢（專家評估并批準兒童的治療方案）；
- 醫(yī)療程序（這是一種無痛細胞注射，幾乎沒有副作用）。
大多數情況下，治療后3-6個月內即可看到積極效果。有時甚至幾天就足以產生可觀的結果。
22.干細胞治療自閉癥的費用
自閉癥干細胞治療的費用在不同國家有所不同。世界上有一些國家提供干細胞療法來治療自閉癥。其中包括中國、烏克蘭、土耳其、西班牙、韓國和捷克共和國。
干細胞治療自閉癥需要多少錢？自閉癥干細胞治療的費用取決于國家和診所。
23.影響干細胞治療自閉癥價格的因素
不同醫(yī)療中心用于治療自閉癥的干細胞療法的費用可能有所不同，具體取決于：
大多數干細胞治療步驟都包含在治療價格中。在某些情況下，可能只包含其中的一小部分。通常為患者提供往返機場的接送服務、膳食和藥物。
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