干細胞醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用始于1968年，世界上第一例骨髓移植術(shù)治療了一位重癥聯(lián)合免疫缺陷患者，從而開啟干細胞在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用之門。

細胞產(chǎn)業(yè)?

隨著全球干細胞產(chǎn)業(yè)也邁入了高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的干細胞相關(guān)臨床試驗已超過 7000余項，其中近3000 項已完成臨床試驗研究，并進行了數(shù)萬例干細胞移植。

截止2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細胞產(chǎn)品和21種干細胞產(chǎn)品，令人期待的是，許多已經(jīng)批準(zhǔn)的細胞療法正在開發(fā)新的適應(yīng)癥。

隨著全球范圍內(nèi)干細胞治療技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化快速發(fā)展，各國家密集發(fā)布支持性政策，多種成熟產(chǎn)品陸續(xù)走向市場，干細胞產(chǎn)業(yè)即將翻開新的篇章。

1

全球干細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

干細胞資源是國家重要的戰(zhàn)略資源，如何安全有效的保存我國特殊、唯一、稀有的人類生物資源，對促進我國人口健康、維護生命資源安全、治療重大疾病等具有重要的意義。

干細胞的重要價值體現(xiàn)之一是在疾病治療中的應(yīng)用。

諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎獲得者Thomas C. Sudhof教授曾表示， “我們可以把疾病進行控制，干細胞是一個非常好的治療方法。在傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)治療無法解決的問題上，干細胞研究將帶來新的希望?！?img decoding="async" alt="圖片" src="https://23542324.s21i.faiusr.com/2/ABUIABACGAAg_ZeGmQYo4NyW1gcwpgQ47AI.jpg">

△ Thomas C. Sudhof教授

國際上美國、韓國、日本、歐盟等均已有經(jīng)批準(zhǔn)的干細胞治療產(chǎn)品上市，干細胞治療疾病正成為更為廣泛的現(xiàn)實。

根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2021年8月，全球登記的干細胞臨床研究項目共計5903項。目前全球登記的干細胞臨床研究項目主要是成體干細胞臨床試驗，涉及血液病、腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心臟疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。

其中美國保持絕對領(lǐng)先的地位，截至2021年，美國干細胞臨床研究項目數(shù)量達到2837項，遠多于其他各國；中國、法國和德國的干細胞臨床研究項目數(shù)量分別為628項、364項和322項。

截止2021年9月，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。其中，歐盟批準(zhǔn)數(shù)量最多，有6款產(chǎn)品獲批上市；韓國有5款產(chǎn)品獲批。

2

國內(nèi)外干細胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策

目前，歐美日韓等發(fā)達國家高度重視干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，并認為干細胞產(chǎn)業(yè)將是本國繼續(xù)引領(lǐng)未來生物科技領(lǐng)域的重要支撐，都出臺了比較完整的干細胞產(chǎn)業(yè)政策體系。

我國參照發(fā)達國家的發(fā)展經(jīng)驗，結(jié)合我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展實際，也出臺了一系列政策法規(guī)，為干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利的政策支持。

△ 美國有關(guān)干細胞治療產(chǎn)品主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

△ 歐盟有關(guān)干細胞治療產(chǎn)品主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

△ 日本、韓國和中國有關(guān)干細胞治療產(chǎn)品的主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

3

中國對干細胞行業(yè)發(fā)展的政策支持

中國在政策上大力支持干細胞移植領(lǐng)域，每年都會對干細胞研究項目提供資金支持。

隨著干細胞基礎(chǔ)研究不斷成熟，行業(yè)內(nèi)也急需相應(yīng)的法規(guī)來規(guī)范和引導(dǎo)干細胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，在 2015 年原國家衛(wèi)生計生委先后出臺了干細胞三大政策《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》、《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》、《關(guān)于開展干細胞臨床研究機構(gòu)備案工作的通知》文件。

《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》規(guī)定，干細胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理。這是中國第一份針對干細胞臨床研究進行管理的規(guī)范性文件，有力地推進了中國干細胞臨床研究工作的的規(guī)范化管理。

△ 關(guān)于印發(fā)《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的通知

國家十分重視干細胞研究，最近幾年出臺了一系列政策為干細胞研究和應(yīng)用保駕護航。

2020年9月，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于印發(fā)北京、湖南、安徽自由貿(mào)易試驗區(qū)總體方案及浙江自由貿(mào)易試驗區(qū)擴展區(qū)域方案的通知》，鼓勵自貿(mào)區(qū)內(nèi)開展跨境遠程醫(yī)療等臨床醫(yī)學(xué)研究，和按照有關(guān)規(guī)定開展干細胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究。

2021年，北京、上海、天津、浙江、海南、云南等省和直轄市緊鑼密鼓的出臺細胞治療相關(guān)政策，加速推動干細胞技術(shù)和產(chǎn)品的臨床應(yīng)用和審批。

4

全球細胞上市藥物

截止2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細胞和21種干細胞。值得注意的是，許多已經(jīng)批準(zhǔn)的細胞療法正在開發(fā)新的適應(yīng)癥。

1

全球臨床批準(zhǔn)的免疫細胞藥物產(chǎn)品

目前，全球范圍內(nèi)共批準(zhǔn)了9種T細胞相關(guān)產(chǎn)品，其中美國FDA批準(zhǔn)上市6 款CAR-T 產(chǎn)品，中國NMPA批準(zhǔn)上市2款CAR-T產(chǎn)品。有意思的是，韓國KFDA批準(zhǔn)上市1款CIK產(chǎn)品。

2

全球獲批上市的干細胞藥物產(chǎn)品

目前，干細胞治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。

全球登記的干細胞臨床研究項目已接近7000余項，其中有接近3000項已經(jīng)完成臨床試驗研究，未來幾年內(nèi)全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市。

目前全球批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品共有 10 種，根據(jù)作用機制和批準(zhǔn)的適應(yīng)癥間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品可分為兩大類：組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)。

已經(jīng)獲批的間充質(zhì)干細胞藥物產(chǎn)品，其中，有三種被批準(zhǔn)用于組織修復(fù)應(yīng)用。適應(yīng)癥分別是急性心肌梗死，重復(fù)性和/或創(chuàng)傷性軟骨退行性病變、包括退行性骨關(guān)節(jié)炎，皮下組織缺損。

獲批的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品中，有七款用于調(diào)節(jié)多種疾病的免疫反應(yīng)。適應(yīng)癥包括克羅恩?。ˋlofisel、Cupistem）、急性移植物抗宿主病（Prochymal、TEMCELL）、肌萎縮側(cè)索硬化（NeuroNata-R）、脊髓損傷（Stemirac）和Buerger病引起的嚴重肢體缺血（Stempeucel）。

5

中國干細胞研究現(xiàn)狀

中國已有23款干細胞藥物獲得臨床試驗?zāi)驹S可

為鼓勵新藥研發(fā)和提高新藥審批效率，我國開啟了新藥臨床默認審批制度，新藥臨床試驗也由過去的審批制度轉(zhuǎn)變?yōu)槟驹S可制。

在干細胞臨床應(yīng)用方面，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年1月5日，共有23個干細胞新藥項目獲得國家臨床默示許可——

分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細胞，適應(yīng)證包括了膝骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。

中國干細胞研究備案項目111個研究備案機構(gòu)133家

2021年11月，山東省“人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液治療中-重度持續(xù)性變應(yīng)性鼻炎的臨床研究”、“臍帶間充質(zhì)干細胞靜脈輸注治療酒精性失代償期肝硬化的安全性、耐受性及初步有效性臨床研究”兩個干細胞臨床研究項目在國家衛(wèi)健委成功備案。

此外，此次全國共有11個干細胞臨床研究項目在國家衛(wèi)健委備案成功。

截至2021年11月，干細胞臨床研究備案項目達到111個，干細胞臨床研究備案機構(gòu)133家(含軍隊醫(yī)院)。

中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)競爭格局分析

根據(jù)對上述133家備案機構(gòu)歸屬地的匯總與整理，北京、廣東、上海的干細胞臨床研究備案機構(gòu)數(shù)量最多，分別達到19家、15家和15家。個省市干細胞臨床研究備案機構(gòu)數(shù)量的總和占全國干細胞臨床研究備案機構(gòu)總量的36.84%。

基本已形成區(qū)域競爭格局：北京、廣東、上海干細胞臨床研究備案機構(gòu)占比近四成。

6

干細胞產(chǎn)業(yè)前景

隨著各國政策的逐步放開，干細胞治療相關(guān)的監(jiān)管指導(dǎo)意見相繼出臺，生物技術(shù)公司的前期基礎(chǔ)科研結(jié)果和臨床試驗數(shù)據(jù)的積累等都為干細胞治療行業(yè)的發(fā)展打下良好的基礎(chǔ)，干細胞產(chǎn)業(yè)前景也十分明朗——

“

新冠疫情催生市場持續(xù)發(fā)展。

在新冠疫情肆虐之下，干細胞治療方法表現(xiàn)出了深的潛力和可應(yīng)用前景，干細胞可以用來控制和治療疾病，再生醫(yī)學(xué)的研究和普及推動了干細胞治療市場的增長。

“

干細胞治療將會與精準(zhǔn)醫(yī)療緊密相結(jié)合

干細胞治療正成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種治療途徑，正在引領(lǐng)一場醫(yī)學(xué)革命。正如上文提到的干細胞移植治療技術(shù)被譽為人類有史以來最為飛躍式的醫(yī)療手段，未來干細胞用于其他疾病的研究正在進行中。

“

全產(chǎn)業(yè)鏈布局的企業(yè)優(yōu)勢明顯

隨著干細胞有關(guān)技術(shù)的迅速發(fā)展，對企業(yè)的要求越來越高，未來發(fā)展干細胞全產(chǎn)業(yè)鏈的企業(yè)將在市場上占據(jù)優(yōu)勢地位。

值得一提的是：當(dāng)前，中國已經(jīng)涌現(xiàn)一批干細胞企業(yè)向全產(chǎn)業(yè)鏈的方向發(fā)展，這些企業(yè)通過產(chǎn)業(yè)各個環(huán)節(jié)互相支持，依靠采集、儲存、研究、治療于一體的干細胞全產(chǎn)業(yè)鏈，不僅打造了良好的生態(tài)圈，還對整個產(chǎn)業(yè)的良性發(fā)展起到了正向作用。

我國細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展可以說在全球已經(jīng)處于第一梯隊，而人們也更加期待，優(yōu)秀的醫(yī)療科研者，必將會用這一先進的技術(shù)，為大眾帶來更加健康、高品質(zhì)的生活。

內(nèi)容來源：丁院士講細胞